Fusionen der Branchengrößen, politische Öffnung, Datenexplosion... Am Vorabend des Umbruchs bei Psychedelika erhält der Markt ein bullishes Signal über 3,8 Milliarden US-Dollar

Nach Informationen von智通财经APP kündigte das Unternehmen Eli Lilly (LLY.US) am vergangenen Donnerstag an, den klinischen Hersteller von psychedelischen Medikamenten AtaiBeckley (ATAI.US) für bis zu 3,8 Milliarden US-Dollar zu übernehmen. Dieser Schritt zeigt, dass große Pharmaunternehmen zunehmend diese lange Zeit stigmatisierten Medikamente als alternative Lösungen zur Behandlung verschiedenster psychischer Erkrankungen akzeptieren. Zuvor wurden bereits mehrere psychedelische Medikamente mit positiven klinischen Ergebnissen vorgestellt, und nachdem US-Präsident Trump im April dieses Jahres eine Executive Order unterzeichnete, die die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) auffordert, die Prüfung solcher Medikamente zu beschleunigen, sorgt eine Reihe von positiven Faktoren weiterhin für einen Aufschwung in diesem Bereich.

Das Hauptprodukt von AtaiBeckley, BPL-003, ist eine synthetische Form von 5-MeO-DMT – einer Substanz, die aus dem Gift der Sonora-Wüstenkröte gewonnen wird – und wird als Nasenspray zur Behandlung von therapieresistenter Depression (TRD) verabreicht. Dies ist eine schwere Form der Depression, die nach Standardbehandlungen keine Verbesserung zeigt und in den USA etwa vier Millionen Menschen betrifft. Vor einem Jahr veröffentlichte Atai die Ergebnisse der Phase-2b-Studie zu BPL-003, die zeigen, dass das Medikament TRD-Symptome schnell und langanhaltend lindern kann. Darüber hinaus arbeitet AtaiBeckley an weiteren psychedelischen Medikamenten, darunter Verbindungen im Zusammenhang mit MDMA (umgangssprachlich "Ecstasy").

BPL-003 hat den Status eines „Breakthrough Therapy“ von der FDA erhalten – ein Programm zur Beschleunigung von Medikamentenentwicklung und -prüfung – und befindet sich derzeit in einer Phase-3-Studie. Analysten von Jefferies berichteten: „Sollte die Phase-3-Studie Anfang 2029 erfolgreich sein, wird sich ein Marktpotenzial von 1 bis 2 Milliarden US-Dollar im Bereich der TRD eröffnen.“ Weiter heißt es: „Insgesamt bestätigen unsere Key Opinion Leaders (KOLs), dass psychedelische Medikamente die größte Umwälzung im psychiatrischen Feld sein könnten, möglicherweise einen Paradigmenwechsel hervorbringen, und die Nachfrage der Patienten scheint jetzt das Angebot zu übersteigen.“

Es ist bekannt, dass 5-MeO-DMT nur eine von vielen anderen psychedelischen Substanzen ist – darunter LSD, Psilocybin (bekannt als „Magic Mushrooms“), MDMA, Ayahuasca und Ibogaine – die von innovativen Unternehmen der Biopharma-Branche zu Medikamenten entwickelt wurden und bei der Behandlung von Depressionen, posttraumatischer Belastungsstörung (PTSD), Angststörungen, Essstörungen sowie Alkohol- und Drogenabhängigkeit positive Studienergebnisse erzielt haben.

Was den Wirkmechanismus betrifft, so scheinen psychedelische Medikamente vorübergehend die starren Kommunikationsmuster im Gehirn zu lockern und ermöglichen die Bildung neuer Verbindungen zwischen Gehirnregionen, die normalerweise wenig miteinander „kommunizieren“. In diesem Zustand erhöhter Plastizität – besonders in Kombination mit Psychotherapie – könnten Betroffene Traumata, Depressionen oder Suchtprobleme aus einer neuen Perspektive betrachten und gesündere psychische Wege entwickeln. Einige Experten nennen diesen Vorgang das "Rewiring" des Gehirns.

Ami Fadia, Biotechnologie-Analystin bei Needham, sagt: „Die bisher gesammelten Daten zeigen, dass diese Medikamente deutlich effektivere Ergebnisse bieten als orale Arzneimittel.“ Sie bezieht sich dabei auf SSRI- und SNRI-Medikamente, die in den letzten drei Jahrzehnten weit verbreitet zur Behandlung verschiedener psychischer Erkrankungen eingesetzt werden. „Noch vor einigen Jahren waren Investoren gegenüber (psychedelischen Medikamenten) zurückhaltend, aber mittlerweile höre ich solche Bedenken kaum noch“, ergänzt sie.

Tatsächlich haben psychedelische Medikamente eine lange und wechselvolle Geschichte. Bereits in den 1960er Jahren begannen Psychiatrie-Wissenschaftler mit der Erforschung dieser Substanzen und erzielten vielversprechende Ergebnisse. Gleichzeitig wurden diese Medikamente jedoch auch als Freizeitdrogen in Gegenkultur-Kreisen populär (im nächsten Monat jährt sich das Woodstock Festival zum 57. Mal), was dazu führte, dass der US-Kongress 1970 den Controlled Substances Act verabschiedete. Psychedelische Medikamente wurden als Schedule-I-Substanzen im Bundesrecht eingestuft und als wertlos für medizinische Zwecke angesehen, wodurch entsprechende Forschungsprojekte abrupt eingestellt wurden.

Nach jahrelanger Stagnation im Forschungsbereich kehrten psychedelische Medikamente ab Ende der 1990er und Anfang der 2000er Jahre wieder in Labore und klinische Studien zurück. Diese Wiederbelebung wurde vom Sachbuchautor Michael Pollan in seinem Bestseller „How to Change Your Mind“ von 2018 festgehalten, wo er schrieb: „Nach Jahrzehnten der Unterdrückung und Vernachlässigung erleben psychedelische Medikamente nun eine Renaissance.“

Jüngste Durchbrüche bei klinischen Studien zu psychedelischen Medikamenten

In den vergangenen Jahren verliefen die klinischen Studien zu psychedelischen Medikamenten nicht immer reibungslos und erlebten teils schwere Rückschläge; am auffälligsten war die Ablehnung durch die FDA im August 2024 der Zulassung von Lykos Therapeutics’ MDMA-unterstützter Therapie zur Behandlung von PTSD. Es war das erste Mal, dass die FDA eine Schedule-I-Substanz für medizinische Zwecke prüfte, daher war diese Ablehnung nicht nur ein Rückschlag für Lykos, sondern auch für die breitere Bewegung zur Integration psychedelischer Medikamente in den Mainstream. „Das war ein schwerer Schlag für das Feld“, sagte Dr. Boris Heifets, Anästhesist an der Stanford University, dessen Labor auf die Erforschung psychedelischer Medikamente spezialisiert ist.

Trotz dieses Rückschlags werden die klinischen Studien zu psychedelischen Medikamenten weiterhin vorangetrieben und erzielten positive Ergebnisse. So veröffentlichte Definium Therapeutics (DFTX.US) gute Ergebnisse der Phase-3-Studie ihres auf LSD basierenden Medikaments DT120, das die Symptome bei schwerer Depression signifikant verbessert. Die Aktien des Biopharma-Startups stiegen daraufhin um 50%.

Jefferies-Analyst Andrew Tsai erklärte: „Die Stärke der klinischen Wirkung dieses Medikaments ist bislang die beste, die ich gesehen habe.“ Er fügte hinzu: „Das Besondere an Definium ist, dass das gleiche LSD-basierte Medikament auch bei Angststörungen bemerkenswerte Ergebnisse gezeigt hat. Wir erwarten noch diesen Monat und im September zwei weitere (auf generalisierte Angststörungen ausgerichtete) Phase-3-Ergebnisse.“

Definium-CEO Robert Barrow sagte, wenn die Ergebnisse genauso stark ausfallen, könnte das Unternehmen innerhalb von sechs bis neun Monaten einen sogenannten New Drug Application (NDA) bei der FDA einreichen. Er erklärte im Hinblick auf Trumps Executive Order: „Selbst bei beschleunigter Prüfung dauert das Verfahren etwa acht Monate.“

Wichtig ist: Da LSD weiterhin als verbotene Schedule-I-Substanz gilt, muss Definium auch die US Drug Enforcement Administration (DEA) für eine Neubewertung gewinnen. Barrow schätzt, dass DT120 „unter Berücksichtigung aller Sicherheitsmaßnahmen sicherlich niedriger eingestuft wird als Schedule-I“. In diesem Fall müssen auch die Bundesstaaten LSD neu klassifizieren.

Ein weiteres Hindernis für die Markteinführung psychedelischer Medikamente ist die Frage der Kostenübernahme durch Krankenkassen – hierfür muss für jedes Medikament ein Code vergeben werden, und dieser Prozess wird vom US Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) geregelt. „Kostenerstattung ist für den Zugang der Patienten essenziell“, sagt Fadia, „jedes Unternehmen muss mit den Kostenträgern über die Preise verhandeln.“

Janssens Ketamin-Blockbuster setzt Marktmaßstäbe

Obwohl Ketamin nicht im klassischen Sinne als psychedelisches Medikament gilt, weist Fadia darauf hin, dass Janssens (JNJ.US) Spravato – ein Nasenspray zur Behandlung von therapieresistenter schwerer Depression, abgeleitet von Ketamin – als Marktmodell dient.

Im jüngsten Quartalsbericht von Janssen stieg der Umsatz von Spravato im Jahresvergleich um 40% auf insgesamt 584 Millionen US-Dollar. Das Medikament wurde 2019 erstmals von der FDA zur Behandlung von schwerer und therapieresistenter Depression genehmigt, und Analysten erwarten, dass Spravato dieses Jahr über 2 Milliarden US-Dollar Umsatz erzielt.

„Sie haben dafür enorm viel investiert“, sagt Fadia, „aber sie haben bewiesen, dass es möglich ist.“

Neben Definium (2019 als MindMed gegründet) und AtaiBeckley sind in den vergangenen zehn Jahren zahlreiche öffentliche und private Start-ups entstanden, darunter Compass Pathways (CMPS.US), Transcend Therapeutics, Helus Pharma, GH Research (GHRS.US), Psyence BioMed (PBM.US) sowie die gemeinnützige Organisation Usona Institute.

Eli Lilly ist nicht das einzige große Pharmaunternehmen, das sich dieser Bewegung anschließt. So übernahm das japanische Unternehmen Otsuka Pharmaceuticals im Juni dieses Jahres Transcend für 1,2 Milliarden US-Dollar, und AbbVie (ABBV.US) kaufte im vergangenen Jahr Gilgamesh Pharmaceuticals für ebenfalls 1,2 Milliarden US-Dollar und deren nächste Generation psychedelischer Verbindungen.

Marktforscher von Mordor Intelligence schätzen die Marktgröße für psychedelische Medikamente 2025 auf 4,08 Milliarden US-Dollar, und erwarten ein Wachstum von 4,63 Milliarden US-Dollar im Jahr 2026 auf 8,75 Milliarden US-Dollar im Jahr 2031, mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 13,55%.

Compass entwickelt ein Medikament namens COMP360, eine synthetische Form von Psilocybin, das Anfang des Monats bei der Behandlung von TRD starke Phase-3-Ergebnisse erzielte. Das Unternehmen plant, im vierten Quartal die endgültigen Phase-3-Daten zu veröffentlichen. Compass ist eines von drei Biotech-Unternehmen, denen die FDA im Rahmen von Trumps Executive Order eine „Commissioner’s Priority Review Voucher“ ausgestellt hat – eine Schnellprüfvorgabe.

„Wir werden bis Jahresende bereit für den Marktstart sein“, so CEO Kabir Nath, „das heißt sämtliche kommerziellen Vorbereitungen sind abgeschlossen.“ Dazu gehören auch die Schulung von medizinischem Personal und Öffentlichkeit sowie der Aufbau eines Vertriebs- und Marketingteams mit „rund 250 bis 300 Personen“. Nath sagt, sollte alles nach Plan laufen, wird das Produkt „im ersten Halbjahr 2027“ auf den Markt kommen.

Nath wollte den Handelsnamen von COMP360 nicht nennen, aber das Medikament wird das erste psychedelische Medikament auf dem Markt sein. Tsai meint: „Das sollte an sich im institutionellen Einzelhandel breite Aufmerksamkeit erzeugen.“ Er erwartet für COMP360 „einen jährlichen Umsatz von etwa 50 Millionen US-Dollar“.

Transcend entwickelt das Methylone-basierte Medikament TSND-201 zur Behandlung von PTSD, das sich in klinischen Studien befindet. John Kraus, Chief Medical Officer von Transcends Mutterkonzern Otsuka Pharmaceuticals, erklärt, dass Methylone MDMA ähnlich ist, aber auch einzigartige Eigenschaften besitzt. Die Ergebnisse der Phase-2-Studie, die im Februar veröffentlicht wurden, zeigten statistisch signifikante, schnelle und langanhaltende Verbesserungen der schweren PTSD-Symptome.

„Ich habe noch nie so überzeugende Ergebnisse gesehen“, so Kraus im Vergleich zu den einzigen für PTSD zugelassenen Medikamenten Paroxetin (Paxil) und Sertralin (Zoloft).

Wie Compass hat auch Transcend eine beschleunigte Prüfungsvereinbarung der FDA erhalten. „Wenn die Phase-3-Studie unsere Erwartungen bestätigt, hilft das bei der Zusammenarbeit mit den Behörden und wir können dieses (Medikament) schnell zu den Patienten bringen“, so Kraus. Er ergänzt, die Phase-3-Studie läuft derzeit. „Ich hoffe, spätestens Anfang nächsten Jahres die Daten zu bekommen“, sagt er, möchte aber nicht spekulieren, wann das Medikament auf den Markt kommt.

Bei der Unterzeichnung der US-Präsidenten Executive Order und der Zeremonie im Oval Office wurde mit Ibogaine nur eine psychedelische Substanz explizit erwähnt, ein natürliches Molekül, das in der Wurzel des afrikanischen Strauches Iboga vorkommt und seit Jahrhunderten in spirituellen und Heilungsritualen genutzt wird. In den letzten Jahren haben Forscher ein großes Interesse an der Behandlung von Suchterkrankungen mit Ibogaine entwickelt, aber im Gegensatz zu anderen psychedelischen Medikamenten wurde noch kein groß angelegtes klinisches Studienprogramm mit Ibogaine durchgeführt.

Mehrere Biotech-Unternehmen befassen sich mit Ibogaine und seinen Derivaten, darunter AtaiBeckley, Gilgamesh, Psyence und DemeRx. Die DemeRx-Gründerin und CEO Deborah Mash hat das nicht-psychedelische Noribogaine entwickelt, den aktiven Metaboliten von Ibogaine. Mash erklärte, das aktuelle Ziel ihres Unternehmens sei zunächst eine kleine Alkohol-Wechselwirkungsstudie abzuschließen und danach eine Phase-2-Studie für Patienten mit Alkoholgebrauchsstörung zu starten.

Mash sagte, die FDA hat DemeRx’ Noribogaine-Studie unter einer IND (Investigational New Drug Application) genehmigt. Für weitere Studien „müssen die Behörden erfolgreiche Phase-2-Daten sehen, die eine signifikante Wirksamkeit und gute Verträglichkeit belegen“, erklärt sie.

Natürliches Ibogaine ist jüngst durch die Anwendung bei Veteranen mit PTSD ins Rampenlicht gerückt. Eine Studie der Medizinischen Fakultät der Stanford University von 2024 zeigte, dass in einer Kohorte von 30 Spezialkräfte-Veteranen mit traumatischer Hirnverletzung die PTSD-Symptome um 88% reduziert wurden. Letztes Jahr stellte der Bundesstaat Texas 50 Millionen US-Dollar für Ibogaine-Studien bereit.

Dennoch warnen Kritiker vor den schweren kardiologischen Risiken bei der Behandlung mit Ibogaine. Mash betont, das Risiko sei ihr sehr bewusst, und erläutert, das Unternehmen habe für Noribogaine umfangreiche Herztests durchgeführt und keine klinisch relevante QT-Intervalverlängerung (verzögerte Repolarisation des Herzschlags) festgestellt. Sie sagt: „Wir wissen, dass Ibogaine Herzwirkungen hat, aber bei sicherer Anwendung können die Vorteile von Noribogaine das Risiko übersteigen. Natürlich muss dies in den laufenden klinischen Studien bestätigt werden und die FDA-Prüfer überzeugen.“

Die US-National Alliance on Mental Illness (NAMI) zitiert Bundesdaten, wonach im Jahr 2024 23,4% der US-Erwachsenen – etwa 61,5 Millionen Menschen – eine Form von psychischen Erkrankungen erleben. Dadurch bietet sich für Hersteller psychedelischer Medikamente eine enorme Chance, Alternativen zu den derzeit verschriebenen traditionellen Arzneimitteln bereitzustellen.

Das bedeutet aber nicht zwangsläufig, dass das Feld psychedelischer Medikamente zu einem harten Konkurrenzkampf führt. Tsai meint: „Aus makroskopischer Sicht glaube ich nicht, dass dies ein Winner-Takes-All-Markt ist. Über die Geschichte hinweg konnten mehrere SSRI-Medikamente Blockbuster werden, ebenso mehrere Antipsychotika. Daher denke ich, dass mehrere (psychedelische Medikamente) erfolgreiche Anbieter werden können.“ Er stellt fest: „Es ist ein sehr großer Markt.“