UniQure (QURE) Fabry kasalligi uchun I/IIa bosqichli AMT-191 ijobiy ma'lumotlarini e'lon qildi, Ferment faolligi doimiy saqlanmoqda

UniQure (NASDAQ:QURE) hozir sotib olish uchun eng istiqbolli arzon aksiyalardan biridir. 6-fevral kuni UniQure Fabry kasalligi uchun gen terapiyasi bo‘lgan AMT-191 ning I/IIa bosqich sinovidan ijobiy yangilangan ma’lumotlarni e’lon qildi. Uchta turli doza darajasida bo‘lgan barcha 11 nafar bemorda ferment faolligi ortdi va eng uzoq davolangan bemorda bu yuqori darajalar bir yildan ortiq vaqt davomida saqlanib qoldi. Muhimi, ferment darajalari normal ko‘rsatkichlardan ancha yuqori bo‘lib, qabul qilingan doza va ishlab chiqarilgan ferment miqdori o‘rtasida aniq bog‘liqlik borligini ko‘rsatdi.

Davolash natijasida 11 bemordan 6 nafari klinik mezonlarga javob bergach, muntazam ferment o‘rnini bosuvchi terapiya/ERT ni to‘xtatdi. ERT ni to‘xtatgandan so‘ng ham, bemorlarda Fabry kasalligida odatda to‘planadigan toksik modda lyso-Gb3 darajalari barqaror saqlanib qoldi. Bu esa, bir martalik gen terapiyasi ba’zi bemorlar uchun butun umr davomida har ikki haftada qilinadigan infuziyani o‘rnini bosishi mumkinligini ko‘rsatadi.

Terapiyada istiqbol bor bo‘lsa-da, UniQure xavfsizlik bilan bog‘liq ba’zi holatlarni baholash uchun o‘rta va yuqori dozadagi guruhlarda yangi dozani berishni to‘xtatib turibdi. O‘rta dozadagi guruhdagi ikki bemorda yuqori jigar fermentlari darajalari — dozaga bog‘liq toksiklik deb baholandi, biroq ikkalasi ham steroid terapiyasiga javob berdi. Yana, yuqori doza guruhida avval xabar qilingan jiddiy nojo‘ya holatlar — ko‘krak qismida og‘riq va insult bo‘ldi, biroq ba’zilari tadqiqot dorisiga aloqador emas deb topildi.

UniQure (NASDAQ:QURE) AQShda noyob va boshqa og‘ir kasalliklarga chalingan bemorlar uchun davolash usullarini ishlab chiqadi.