BridgeBio s'approche de son plus haut niveau sur 52 semaines grâce à des résultats solides de l'essai sur le nanisme et prévoit un dépôt auprès de la FDA en 2026
BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) voit son action bondir ce jeudi, s'approchant de la limite supérieure de sa fourchette sur 52 semaines de 28,33 $ à 84,94 $, selon les données de Benzinga Pro.
La société biopharmaceutique, spécialisée dans les maladies génétiques, a partagé des résultats positifs de l'étude pivot de phase 3 PROPEL 3 sur l’infigratinib oral chez les enfants atteints d’achondroplasie, la forme la plus courante de dysplasie squelettique conduisant à un nanisme des membres courts disproportionné.
PROPEL 3 a évalué l’infigratinib chez des enfants atteints d’achondroplasie âgés de 3 à 18 ans présentant des cartilages de croissance ouverts.
Résultats clés
Changement par rapport à la valeur initiale de la vitesse de croissance annualisée (AHV) supérieur au placebo, avec une différence de traitement LS moyenne de +1,74 cm/an et une différence de traitement moyenne de +2,10 cm/an
Le critère secondaire d’AHV absolue à la semaine 52 a montré une amélioration significative avec l’infigratinib par rapport au placebo, le groupe infigratinib atteignant la valeur moyenne LS d’AHV absolue la plus élevée rapportée à ce jour dans un essai randomisé sur l’achondroplasie (5,96 cm/an contre 4,22 cm/an sous placebo).
Dans une analyse exploratoire pré-spécifiée (enfants de moins de 8 ans ; plus de 50 % des participants) du critère secondaire clé de changement par rapport à la valeur initiale de la proportionnalité haut-bas du corps à la semaine 52, l’infigratinib oral est la première option thérapeutique à montrer une signification statistique contre placebo dans un essai randomisé pour l’achondroplasie, montrant une diminution moyenne LS de -0,05 contre placebo.
Dans la population globale, l’infigratinib a permis une diminution moyenne LS de -0,05, la plus grande réduction observée dans un bras de traitement lors d’un essai randomisé sur l’achondroplasie, avec une différence de traitement LS favorable de -0,02 par rapport au placebo à la semaine 52 (p=0,1849)
L’infigratinib a été bien toléré, sans arrêt du traitement lié au médicament à l’étude, et aucun événement indésirable grave lié au médicament à l’étude n’a été observé.
Plans réglementaires
BridgeBio a l’intention de rencontrer les autorités réglementaires pour discuter des plans de soumission d’une demande de nouveau médicament (NDA) et d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) pour l’infigratinib au second semestre 2026, afin de soutenir l’approbation.
Autres indications rares
La société souhaite également accélérer le développement de l’infigratinib pour l’hypochondroplasie et recrute actuellement des participants dans la phase d’observation préalable à l’essai de phase 3.
La société mène également un essai clinique en cours de l’infigratinib chez les nouveau-nés et les enfants de moins de trois ans atteints d’achondroplasie dans l’essai PROPEL Infant and Toddler.
Paysage concurrentiel
Ces données précèdent de peu la date d’action cible PDUFA fixée au 28 février, pour la demande de nouveau médicament (NDA) concurrente de Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) pour le TransCon CNP (navepegritide) chez les enfants atteints d’achondroplasie.
Le Voxzogo (vosoritide) de BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) a été le premier médicament approuvé par la FDA (novembre 2021) pour l’achondroplasie.
Évolution du cours BBIO : Les actions BridgeBio progressent de 6,92 % à 78,41 $ au moment de la publication ce jeudi. Le titre a atteint un sommet de 84,94 $ et est descendu à un minimum de 77,45 $ au moment de la publication ce jeudi. Selon les données Benzinga Pro, l’action est actuellement à environ 5,5 % en dessous de son plus haut sur 52 semaines.
Photo : Shutterstock
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