FDA 延遲批准 Disc Medicine 罕見疾病藥物

Disc Medicine Inc.（NASDAQ:IRON）週五股價收盤下跌約22%，原因是該公司正面臨美國食品藥品監督管理局（FDA）針對其藥物bitopertin發出的完整回應信（CRL）所帶來的監管障礙。而在週二，該股表現較為強勁。

Bitopertin一直在接受加速批准的審查，並且作為Commissioner’s National Priority Voucher（CNPV）試點計畫的一部分。

今年一月，FDA審查人員將bitopertin的決策推遲了約兩週至2月10日。

監管機構質疑，「在陽光下無痛時間」作為試驗中的次要終點，是否可以作為統計學上可靠的療效指標，或是應該由生物標誌數據來支持批准。

FDA阻礙

FDA對Disc Medicine針對bitopertin的新藥申請發出了CRL，該藥旨在治療紅細胞生成性原卟啉症（EPP），這是一種導致對陽光極度敏感的罕見疾病。

該機構認為，儘管臨床試驗提供了該藥降低全血無金屬PPIX的有效性證據，但尚未顯示與臨床益處有明確關聯，因此批准流程被延後。

該公司於週五表示，加速批准取決於是否有證據顯示對擬議替代終點（全血無金屬PPIX百分比變化）產生影響，以及該替代終點（包括變化幅度）是否合理預測臨床益處。

在第一點上，FDA認可AURORA和BEACON試驗提供了充分證據，證明bitopertin顯著降低全血無金屬PPIX。

在第二點上，根據對AURORA和BEACON結果的審查，FDA認為這些試驗未能顯示PPIX百分比變化與基於陽光曝曬終點之間的關聯，儘管機理和生物學上均強烈支持在原卟啉症中使用PPIX生物標誌物。

FDA表示，APOLLO研究的結果可作為支持傳統批准的證據。

針對CRL，Disc Medicine對正在進行的APOLLO試驗充滿信心，預計將於2026年第四季度獲得頂層數據。

該公司計畫向FDA申請舉行A類會議，以討論下一步行動。截至2025年12月31日，Disc持有約7.91億美元現金，預計可支撐運營至2029年。

技術分析

目前，該股價高於20日簡單移動均線（SMA）4.4%，而低於100日SMA 2.2%，顯示短期內有一定強勢，但在長期均線附近可能遇到阻力。過去12個月，該股累計上漲2.42%，目前位於52週高點附近，表現相對強勁。

RSI處於中性水準，表明目前該股既未超買也未超賣。同時，MACD低於其訊號線，顯示該股存在看跌壓力。

RSI中性與MACD偏空的組合，顯示Disc Medicine目前動能較為混合。

• 主要阻力位：$60.00
• 主要支撐位：$55.00

分析師共識與近期動向： 該股獲得買入評級，平均目標價為$102.00。近期分析師動作包括：

• Wells Fargo：增持（目標價上調至$109）
• Truist Securities：買入（目標價上調至$114）
• Stifel：買入（目標價$125）

IRON股價動態： 週二盤前交易中，Disc Medicine股價上漲4.40%，報$58.41。

圖片來源：Tada Images／Shutterstock