Từ bờ vực bị loại khỏi cuộc chơi đến vốn hóa thị trường tăng vọt 44 tỷ USD: Mười năm đặt cược lớn vào vaccine ung thư của Moderna

Moderna đang đặt cược vào vắc-xin ung thư, nhằm mở ra đường tăng trưởng thứ hai cho công ty.

Ngày 19 tháng 8, Moderna công bố kết quả lâm sàng quan trọng của vắc-xin mRNA cá nhân hóa dành cho bệnh ung thư hắc tố, do công ty hợp tác phát triển cùng Merck. Dữ liệu cho thấy, so với việc chỉ sử dụng Keytruda, liệu pháp này giúp giảm 44% nguy cơ tái phát hoặc tử vong ở bệnh nhân ung thư hắc tố nguy cơ cao. Sau khi thông tin được công bố, cổ phiếu Moderna tăng mạnh, vốn hóa công ty từng thời điểm đã tăng thêm khoảng 44 tỷ USD.

Hai ngày sau, một phóng sự chuyên sâu của “Nhật báo Phố Wall” ngày 21 tháng 8 đã tái hiện lại bối cảnh ngày công bố kết quả: 4.500 nhân viên tại trụ sở của Moderna đã tập hợp khẩn cấp tại căng tin công ty, chờ ban lãnh đạo thông báo về kết quả được ấp ủ hơn mười năm. CEO Stéphane Bancel thậm chí còn phát biểu với tấm thiệp trên tay; có người ôm nhau, rơi nước mắt, thậm chí còn mở sâm panh ăn mừng tại hiện trường.

Đối với Moderna, đây không chỉ là một đột phá lâm sàng, mà còn là khoảnh khắc quyết định cho một canh bạc lớn kéo dài nhiều năm cuối cùng đã đến hồi then chốt.

Vắc-xin phòng covid từng giúp Moderna đạt khoảng 36 tỷ USD doanh thu chỉ trong vài năm và cung cấp nguồn tiền dồi dào cho các khoản đầu tư mạo hiểm vào ung thư cùng nhiều dự án rủi ro cao khác. Tuy nhiên, khi lợi nhuận từ đại dịch dần cạn, công ty đã đối mặt với sự sụt giảm doanh số, cắt giảm nhân sự, thu hẹp dự án R&D và giá cổ phiếu lao dốc, thị trường từng băn khoăn liệu Moderna còn nguồn tăng trưởng nào sau thời kỳ covid-19.

Giờ đây, Moderna cuối cùng cũng có được một lời giải đáp quan trọng.

Bài báo chỉ ra, canh bạc lớn của công ty vẫn còn chưa kết thúc. Liệu hiệu quả có được duy trì lâu dài, vắc-xin cá nhân hóa có thể sản xuất quy mô lớn được không, chi phí có được thị trường chấp nhận, và công nghệ này liệu có thể áp dụng cho nhiều loại ung thư khác, tất cả sẽ quyết định liệu đột phá lần này là cú bật ngắn hạn hay Moderna thực sự bước vào đường tăng trưởng thứ hai.

Một canh bạc ung thư kéo dài hơn chục năm

“Nhật báo Phố Wall” cho biết, Moderna đã nghiên cứu liệu pháp ung thư mRNA từ rất sớm, nhưng giai đoạn đầu thành lập công ty lại không coi ung thư là trọng tâm. Lý do khá rõ ràng: vắc-xin ung thư từng trải qua rất nhiều thất bại trước đó, thời gian nghiên cứu kéo dài, chi phí cao nhưng xác suất thành công lại rất thấp.

Mãi đến năm 2013, một nhà quản lý quỹ đầu cơ tên là Patrick Degors, sau khi vợ mất vì ung thư phổi, quyết định rót 500.000 USD vào dự án ung thư của Moderna, công ty mới thực sự tiến sâu hơn với hướng này.

Cột mốc thay đổi vận mệnh dự án là năm 2016, khi đạt được thỏa thuận hợp tác với Merck. Khi đó, Merck đầu tư 200 triệu USD, hai bên bắt đầu thử nghiệm hiệu quả kết hợp giữa vắc-xin ung thư mRNA và Keytruda. Đối với Moderna vẫn còn non trẻ lúc này, khoản tiền và sự kết hợp với liệu pháp miễn dịch ung thư tiên tiến đã tạo cú hích lớn giúp dự án tiếp tục phát triển.

Đại dịch covid sau đó lại vô tình cung cấp thêm đạn dược dồi dào cho canh bạc dài hơi này.

Trong hai năm đầu đại dịch, vắc-xin covid của Moderna giúp tạo ra khoảng 36 tỷ USD doanh thu, nguồn tiền lớn sau đó được đầu tư mạnh vào những lĩnh vực mới như ung thư. Ở một góc độ nào đó, nếu không có dòng tiền khổng lồ từ vắc-xin covid, Moderna chưa chắc đã kiên trì được với canh bạc ung thư rủi ro cao này cho đến tận hôm nay.

mRNA bắt đầu từ “tiêm vắc-xin” chuyển sang “điều trị ung thư”

Khác biệt lớn nhất giữa vắc-xin ung thư này với vắc-xin truyền thống là không phải bệnh nhân nào cũng dùng một công thức giống nhau, mà được tùy biến riêng biệt theo đặc điểm khối u của từng người.

Theo “Nhật báo Phố Wall”, trước tiên các bác sĩ sẽ giải trình tự khối u của bệnh nhân để xác định những đột biến đặc trưng của tế bào ung thư, sau đó dùng thuật toán sàng lọc các mục tiêu nên tấn công, tối đa lên tới 34 mục tiêu. Những thông tin này sẽ được mã hóa vào mRNA rồi đưa vào cơ thể qua các hạt nano lipid.

Nói đơn giản, vắc-xin này tìm cách cung cấp cho hệ miễn dịch một “danh sách nhận diện” dành riêng cho khối u cụ thể, giúp tế bào T phát hiện và tiêu diệt tế bào ung thư chính xác hơn.

Đây cũng là điểm công nghệ này thực sự đáng chú ý: nếu mô hình cá nhân hóa này có thể kiểm chứng hiệu quả ở nhiều nhóm ung thư hơn, giá trị thương mại của mRNA sẽ không còn phụ thuộc nặng vào vắc-xin covid mà có thể mở rộng sang thị trường điều trị ung thư rộng lớn hơn.

Thị trường từng hoài nghi Moderna

Thực tế là, trước khi dữ liệu mới được công bố, thái độ của thị trường với Moderna khá bi quan. Nhu cầu vắc-xin covid giảm mạnh khiến doanh thu công ty lao dốc, phải cắt giảm nhân sự và chi phí liên tục, đồng thời nhiều nghi ngờ về triển vọng thương mại của công nghệ mRNA xuất hiện nhiều hơn.

“Nhật báo Phố Wall” dẫn số liệu thị trường cho biết, đầu năm nay tỷ lệ bán khống cổ phiếu Moderna từng lên đến 20%. Vấn đề cốt lõi rất rõ ràng: Nếu không còn vắc-xin covid, Moderna biết kiếm tiền từ đâu?

Vì vậy, khi Moderna công bố dữ liệu tích cực về vắc-xin ung thư, thị trường định giá lại nhanh chóng là điều dễ hiểu. Nếu nền tảng mRNA có thể tái lập thành công trong lĩnh vực ung thư, Moderna sẽ có cơ hội chứng minh mình không chỉ là một công ty vắc-xin dựa vào ăn may thời dịch, mà sở hữu năng lực R&D và tiềm năng thương mại bền vững như một doanh nghiệp công nghệ sinh học hàng đầu.

Tuy nhiên, giới khoa học vẫn còn dè dặt. Bài báo dẫn lời Drew Weissman - người tiên phong về công nghệ mRNA, đồng thời là chủ nhân giải Nobel - nhận định dữ liệu hiện tại vẫn chưa đủ trả lời những câu hỏi then chốt về việc hiệu quả có thể duy trì trong bao lâu. Nói cách khác, giảm được 44% nguy cơ tái phát hoặc tử vong là tín hiệu quan trọng, nhưng còn quá sớm để kết luận công nghệ này thật sự làm thay đổi điều trị ung thư hay không, cần thêm nhiều dữ liệu lâm sàng kiểm chứng nữa.

Những thử thách lớn thực sự sẽ đến sau khi được phê duyệt

Ngay cả khi kết quả lâm sàng khả quan hơn nữa, Moderna vẫn sẽ phải đối mặt với một vấn đề khác mang tính thực tế hơn: Liệu vắc-xin này có thể trở thành một “món hời” thực sự không?

Điều trị cá nhân hóa đồng nghĩa mỗi bệnh nhân sẽ cần thiết kế lại vắc-xin căn cứ vào các đột biến khối u của riêng mình. So với các loại thuốc truyền thống sản xuất hàng loạt, mô hình này phức tạp hơn rất nhiều, đồng nghĩa chi phí sản xuất và chuỗi cung ứng cũng cao hơn.

“Nhật báo Phố Wall” dẫn ý kiến chuyên gia cho rằng, các liệu pháp cá nhân hóa như vậy trong tương lai có thể phải đối mặt với chi phí điều trị khá cao. Điều này đồng nghĩa, thách thức tiếp theo đối với Moderna không còn chỉ là “có chữa được không”, mà còn là có thể sản xuất đại trà không, bảo hiểm y tế có chi trả không và bệnh nhân có đủ tiền chi trả không.

Hiện tại, Moderna cùng Merck có kế hoạch tiếp tục công bố các dữ liệu lâm sàng liên quan, đồng thời thúc đẩy phương pháp này mở rộng sang các loại ung thư khác như ung thư phổi, thận và tụy. Nếu các thử nghiệm sau này tiếp tục chứng minh hiệu quả, có thể canh bạc kéo dài suốt hơn mười năm của Moderna cuối cùng cũng sắp tới lúc gặt hái thành quả.

Với một công ty từng bay cao nhờ vắc-xin covid nhưng lại rơi xuống đáy vì dịch qua đi, điều đáng chú ý không phải là cổ phiếu tăng bao nhiêu trong một ngày, mà là liệu hãng có thể nắm lấy cơ hội chứng minh: Câu chuyện mRNA, có lẽ mới chỉ bắt đầu.