FDA trì hoãn thuốc điều trị bệnh hiếm của Disc Medicine

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) cổ phiếu đã đóng cửa giảm khoảng 22% vào thứ Sáu khi công ty gặp phải một trục trặc về quy định với Thư Phản Hồi Hoàn Chỉnh (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) liên quan đến thuốc bitopertin của mình. Vào thứ Ba, cổ phiếu đang giao dịch cao hơn.

Bitopertin đã được xem xét để phê duyệt nhanh và là một phần của chương trình thí điểm Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

Vào tháng 1, các nhà đánh giá của FDA đã hoãn quyết định về bitopertin khoảng hai tuần, đến ngày 10 tháng 2.

Cơ quan quản lý đã đặt câu hỏi liệu “thời gian không đau đớn dưới ánh nắng,” một tiêu chí phụ trong các thử nghiệm, có phải là một thước đo hiệu quả đáng tin cậy về mặt thống kê hay dữ liệu chỉ dấu sinh học có thể hỗ trợ việc phê duyệt hay không.

FDA Ngăn chặn

FDA đã ban hành Thư Phản Hồi Hoàn Chỉnh cho Đơn Đăng ký Thuốc Mới của Disc Medicine đối với bitopertin, nhằm điều trị erythropoietic protoporphyria (EPP), một căn bệnh hiếm gặp gây ra sự nhạy cảm cực kỳ với ánh nắng mặt trời.

Cơ quan này kết luận rằng mặc dù các thử nghiệm lâm sàng đã cung cấp bằng chứng về hiệu quả của thuốc trong việc giảm PPIX không chứa kim loại trong máu toàn phần, nhưng chúng không chứng minh được mối liên hệ rõ ràng với lợi ích lâm sàng, điều này đã làm trì hoãn quá trình phê duyệt.

Công ty vào thứ Sáu cho biết việc phê duyệt nhanh phụ thuộc vào việc có bằng chứng về tác động đối với chỉ số thay thế được đề xuất (% thay đổi PPIX không chứa kim loại trong máu toàn phần) và liệu chỉ số thay thế được đề xuất, bao gồm cả mức độ thay đổi, có khả năng dự đoán một lợi ích lâm sàng một cách hợp lý hay không.

Về điểm đầu tiên, FDA đồng ý rằng AURORA và BEACON đã cung cấp đủ bằng chứng cho thấy bitopertin làm giảm đáng kể PPIX không chứa kim loại trong máu toàn phần.

Về điểm thứ hai, dựa trên việc xem xét kết quả của AURORA và BEACON, FDA kết luận rằng các thử nghiệm không cho thấy bằng chứng về mối liên hệ giữa phần trăm thay đổi PPIX và các tiêu chí dựa trên việc tiếp xúc với ánh nắng, mặc dù có sự hợp lý mạnh mẽ về mặt cơ chế và sinh học hỗ trợ việc sử dụng chỉ dấu sinh học PPIX trong protoporphyria.

FDA cho biết kết quả của nghiên cứu APOLLO có thể được sử dụng làm bằng chứng để hỗ trợ phê duyệt truyền thống.

Đáp lại Thư Phản Hồi Hoàn Chỉnh, Disc Medicine bày tỏ sự tự tin vào thử nghiệm APOLLO đang diễn ra của mình, dự kiến sẽ có dữ liệu sơ bộ vào quý IV năm 2026.

Công ty có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp Loại A với FDA để thảo luận các bước tiếp theo. Disc hiện có vị thế tiền mặt khoảng 791 triệu đô la tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025, và hướng dẫn tài chính cho thấy đủ nguồn lực đến năm 2029.

Phân tích Kỹ thuật

Hiện tại, cổ phiếu đang giao dịch cao hơn 4,4% so với đường trung bình động đơn giản (SMA) 20 ngày và thấp hơn 2,2% so với SMA 100 ngày, cho thấy có sức mạnh ngắn hạn nhưng có thể gặp kháng cự ở các mức trung bình dài hạn hơn. Trong 12 tháng qua, cổ phiếu đã tăng 2,42% và hiện đang ở gần mức cao nhất trong 52 tuần hơn là mức thấp nhất, cho thấy hiệu suất khá mạnh.

RSI đang ở mức trung tính, cho thấy cổ phiếu hiện không bị mua quá mức hoặc bán quá mức. Trong khi đó, MACD nằm dưới đường tín hiệu của nó, cho thấy áp lực giảm giá đối với cổ phiếu.

Kết hợp giữa RSI trung tính và MACD mang xu hướng giảm cho thấy động lực hỗn hợp đối với Disc Medicine tại thời điểm này.

• Kháng cự chính: $60.00
• Hỗ trợ chính: $55.00

Đồng thuận của nhà phân tích & Hành động gần đây: Cổ phiếu được xếp hạng Mua với mục tiêu giá trung bình là $102.00. Các động thái gần đây của nhà phân tích bao gồm:

• Wells Fargo: Overweight (Tăng mục tiêu lên $109)
• Truist Securities: Mua (Tăng mục tiêu lên $114)
• Stifel: Mua (Mục tiêu $125)

IRON Giá Cổ Phiếu: Cổ phiếu của Disc Medicine đã tăng 4,40% ở mức $58.41 trong phiên giao dịch tiền thị trường vào thứ Ba.

Ảnh bởi Tada Images qua Shutterstock