UniQure (QURE) công bố dữ liệu giai đoạn I/IIa AMT-191 tích cực cho bệnh Fabry, cho thấy hoạt động enzyme được duy trì
UniQure (NASDAQ:QURE) là một trong những cổ phiếu giá rẻ triển vọng nhất để mua hiện nay. Vào ngày 6 tháng 2, UniQure đã công bố dữ liệu cập nhật tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen dành cho bệnh Fabry. Tất cả 11 bệnh nhân ở ba mức liều khác nhau đều cho thấy hoạt động enzyme tăng lên, với bệnh nhân được điều trị lâu nhất duy trì mức cao này trong hơn một năm. Đáng chú ý, mức enzyme vượt mức bình thường đáng kể, cho thấy mối liên hệ rõ ràng giữa liều dùng và lượng enzyme được tạo ra.
Phương pháp điều trị này cho phép 6 trong số 11 bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme/ERT thường xuyên sau khi đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cụ thể. Ngay cả sau khi ngừng ERT, các bệnh nhân vẫn duy trì mức lyso-Gb3 ổn định, chất độc thường tích tụ trong bệnh Fabry. Điều này cho thấy liệu pháp gen một lần có thể thay thế nhu cầu truyền dịch hai tuần một lần suốt đời đối với một số bệnh nhân.
Mặc dù liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn, UniQure đã tạm dừng sử dụng liều mới ở các nhóm liều trung bình và cao để đánh giá một số phát hiện về an toàn. Hai bệnh nhân trong nhóm liều trung bình đã gặp phải mức enzyme gan cao được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù cả hai đều đáp ứng tốt với điều trị bằng steroid. Các sự kiện nghiêm trọng trước đó được báo cáo ở nhóm liều cao bao gồm đau ngực và đột quỵ, mặc dù một số trường hợp được xác định là không liên quan đến thuốc nghiên cứu.
UniQure (NASDAQ:QURE) phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng khác tại Mỹ.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Wosh giảm nhẹ hướng dẫn dự báo lãi suất, hai quan chức cao cấp của Fed vẫn ảnh hưởng đến thị trường, kỳ vọng tăng lãi suất vào tháng 10 giảm mạnh
Mặc dù Chủ tịch Fed, ông Walsh, đã phát biểu rõ ràng rằng không muốn cung cấp chỉ dẫn định hướng để phát đi tín hiệu rõ ràng về lộ trình lãi suất cho thị trường, nhưng bài phát biểu của hai quan chức cấp cao của Fed trong tuần này vẫn ảnh hưởng đáng kể đến kỳ vọng của các nhà đầu tư.

Chênh lệch lợi suất trái phiếu giữa Pháp và Đức tăng vọt lên mức cao nhất kể từ cuộc khủng hoảng nợ châu Âu, Ngân hàng Trung ương châu Âu đối mặt với "kịch bản ác mộng": Can thiệp cứu thị trường hay giữ uy tín?
Chênh lệch lợi suất kỳ hạn 10 năm giữa Pháp và Đức đã tăng lên khoảng 150 điểm cơ bản, mức cao nhất kể từ cuộc khủng hoảng nợ châu Âu năm 2012; hợp đồng hoán đổi rủi ro tín dụng (CDS) kỳ hạn 5 năm của Pháp tăng lên khoảng 87 điểm cơ bản, mức cao nhất kể từ đầu năm 2013. Thị trường đang suy đoán liệu Ngân hàng Trung ương châu Âu có kích hoạt công cụ TPI hay không, tuy nhiên vấn đề của Pháp xuất phát từ thâm hụt ngân sách nghiêm trọng thực sự và bế tắc chính trị, chứ không phải do "bán tháo trên thị trường một cách vô cớ và hỗn loạn"; nếu Ngân hàng Trung ương châu Âu can thiệp sẽ làm giảm uy tín, còn nếu không can thiệp thì có nguy cơ rủi ro lan rộng.

Các tổ chức kêu gọi báo cáo việc làm phi nông nghiệp tháng 9 "giết chết" kỳ vọng tăng lãi suất tháng 10! "New Fed News Agency": Báo cáo việc làm không thay đổi lập trường của Fed, CPI tháng 9 quan trọng hơn
"New York Fed News Agency" cho biết, các quan chức cấp cao của Fed đã ám chỉ trong tuần này rằng khả năng tăng lãi suất vào tháng 10 có thể không còn là dự báo cơ bản của họ. Trong báo cáo lần này, cả mức lương và tỷ lệ thất nghiệp đều không cho thấy thị trường lao động đang trở lại trạng thái thắt chặt đủ để làm tăng áp lực giá cả một cách rõ rệt. Xác suất thị trường định giá cho việc tăng lãi suất vào tháng 10 đã giảm từ gần 30% trước khi dữ liệu được công bố xuống khoảng 20%, thậm chí có lúc đã không còn hoàn toàn dự báo tăng lãi suất trong năm nay. Các tổ chức cho rằng thị trường lao động đang thể hiện trạng thái "ít tuyển dụng, ít sa thải", mang lại lý do cho Fed chờ đợi thêm dữ liệu; tăng lãi suất vào tháng 12 vẫn còn có thể xảy ra. Phản ứng của thị trường cho thấy "tin xấu là tin tốt", Phố Wall vẫn dõi theo lợi suất trái phiếu kho bạc Mỹ ở mức 5%.
Lạc quan về nhu cầu suy luận AI tiếp tục tăng, Freedom nâng xếp hạng Cerebras (CBRS.US) lên "Mua vào", lợi thế chip cấp wafer được chú ý
Freedom Capital Markets đã nâng xếp hạng cổ phiếu của nhà sản xuất chip AI Cerebras Systems từ “nắm giữ” lên “mua vào”, đồng thời đưa ra giá mục tiêu là 209 đô la.

