UniQure (QURE) công bố dữ liệu giai đoạn I/IIa AMT-191 tích cực cho bệnh Fabry, cho thấy hoạt động enzyme được duy trì
UniQure (NASDAQ:QURE) là một trong những cổ phiếu giá rẻ triển vọng nhất để mua hiện nay. Vào ngày 6 tháng 2, UniQure đã công bố dữ liệu cập nhật tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen dành cho bệnh Fabry. Tất cả 11 bệnh nhân ở ba mức liều khác nhau đều cho thấy hoạt động enzyme tăng lên, với bệnh nhân được điều trị lâu nhất duy trì mức cao này trong hơn một năm. Đáng chú ý, mức enzyme vượt mức bình thường đáng kể, cho thấy mối liên hệ rõ ràng giữa liều dùng và lượng enzyme được tạo ra.
Phương pháp điều trị này cho phép 6 trong số 11 bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme/ERT thường xuyên sau khi đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cụ thể. Ngay cả sau khi ngừng ERT, các bệnh nhân vẫn duy trì mức lyso-Gb3 ổn định, chất độc thường tích tụ trong bệnh Fabry. Điều này cho thấy liệu pháp gen một lần có thể thay thế nhu cầu truyền dịch hai tuần một lần suốt đời đối với một số bệnh nhân.
Mặc dù liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn, UniQure đã tạm dừng sử dụng liều mới ở các nhóm liều trung bình và cao để đánh giá một số phát hiện về an toàn. Hai bệnh nhân trong nhóm liều trung bình đã gặp phải mức enzyme gan cao được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù cả hai đều đáp ứng tốt với điều trị bằng steroid. Các sự kiện nghiêm trọng trước đó được báo cáo ở nhóm liều cao bao gồm đau ngực và đột quỵ, mặc dù một số trường hợp được xác định là không liên quan đến thuốc nghiên cứu.
UniQure (NASDAQ:QURE) phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng khác tại Mỹ.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Thị trường chứng khoán châu Á đã đạt đỉnh chưa? Lợi suất trái phiếu kho bạc Mỹ tăng vọt, trong 20 lần lịch sử thì 17 lần chứng khoán châu Á - Thái Bình Dương giảm giá
Lợi suất trái phiếu kho bạc Mỹ tăng nhanh đang trở thành một trong những rủi ro lớn nhất đối với đà tăng của thị trường chứng khoán châu Á được thúc đẩy bởi trí tuệ nhân tạo, nhấn mạnh sự dễ bị tổn thương của các công ty công nghệ trước chi phí vay cao.
Thị trường trái phiếu toàn cầu chịu áp lực thêm một bằng chứng! Nhà đầu tư yêu cầu phần bù rủi ro cao hơn, lợi suất phát hành trái phiếu chính phủ Đức kỳ hạn 30 năm dự kiến đạt mức cao nhất trong 15 năm.
Khi các nhà đầu tư yêu cầu mức đền bù cao hơn để cung cấp nguồn vốn cho chính phủ đang tăng nợ và vẫn đang đối mặt với lạm phát, Đức dự kiến sẽ phải đối mặt với chi phí huy động vốn cao nhất trong 15 năm qua trong một đợt phát hành trái phiếu dài hạn quy mô lớn.
Khảo sát các nhà quản lý quỹ toàn cầu của Bank of America: Thị trường trái phiếu mất kiểm soát đã trở thành rủi ro đuôi lớn thứ hai, chỉ sau bong bóng AI.
Vị thế cổ phiếu toàn cầu đạt mức cao nhất gần ba năm, tỷ lệ nắm giữ tiền mặt giảm xuống mức thấp kỷ lục! Giữa bầu không khí hưng phấn, cảnh báo đã vang lên: mức độ tập trung cực đoan đã kích hoạt hai tín hiệu “bán ra” của Bank of America, “bong bóng AI” và “thị trường trái phiếu mất kiểm soát” trở thành hai rủi ro trọng tâm. Các tổ chức cảnh báo: cuộc vui đã chạm đỉnh, nhà đầu tư đã đến lúc cân nhắc rút lui hoặc xoay vòng sang phòng thủ!
Morgan Stanley: Doanh thu nghìn tỷ từ AWS có thể đạt được trong kỷ nguyên AI, cổ phiếu Amazon (AMZN.US) có thể lên tới 500 USD
Giá cổ phiếu Amazon dự kiến sẽ đạt 500 USD mỗi cổ phiếu vào cuối năm 2027.
Giá tiền điện tử
Thêm
