Disc Medicine FDAdan EPP davolash uchun Bitopertin bo'yicha To'liq Javob Xatini oldi

• FDA AURORA va BEACON tadqiqotlari bitopertin PPIX ni sezilarli darajada kamaytirishini va protoporfiriya uchun PPIX biomarkerni qo‘llashda kuchli mexanistik va biologik asos mavjudligini ko‘rsatuvchi yetarli dalillarni taqdim etganini e’tirof etdi
• FDA qaror qabul qilishdan oldin davom etayotgan 3-faza APOLLO tadqiqotining natijalarini ko‘rish zarurligini ko‘rsatdi
• Davom etayotgan 3-faza APOLLO tadqiqoti an’anaviy tasdiqlash uchun asos bo‘lishi mumkin; asosiy natijalar 2026 yil 4-choragida kutilmoqda
  
  

WATERTOWN, Mass., 2026-yil 13-fevral (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), og‘ir gematologik kasalliklardan aziyat chekayotgan bemorlar uchun innovatsion davolash usullarini topish, ishlab chiqish va tijoratlashtirishga ixtisoslashgan biofarmatsevtik kompaniya, bugun AQSH Oziq-ovqat va farmatsevtika ma’muriyati (FDA) bitopertin preparatini eritropoetik protoporfiriya (EPP) bilan kasallangan bemorlarni davolash uchun yangi dori vositasi sifatida taqdim etilgan arizaga (NDA) to‘liq javob xatini (CRL) berganini e’lon qildi. Bitopertin tezlashtirilgan tasdiqlash jarayonida va Komissarining Milliy Ustuvor Voucher (CNPV) pilot dasturi doirasida ko‘rib chiqilmoqda.

Tezlashtirilgan tasdiqlash quyidagilarga tayanadi: (1) taklif etilgan surrogat yakuniy nuqtasiga (butun qon metal-emsiz PPIX foizli o‘zgarishi) ta’sir borligini ko‘rsatuvchi dalil mavjudligi va (2) taklif etilgan surrogat yakuniy nuqtasi, o‘zgarish miqdorini o‘z ichiga olgan holda, klinik foydani bashorat qilishi ehtimoli. Birinchi masalada FDA AURORA va BEACON tadqiqotlari bitopertin butun qon metal-emsiz PPIX ni sezilarli darajada kamaytirishini tasdiqlovchi yetarli dalillarni taqdim etganiga rozi bo‘ldi. Ikkinchi masalada esa, AURORA va BEACON natijalari asosida, FDA tadqiqotlarda PPIX foizli o‘zgarishi va quyosh nurlanishiga asoslangan yakuniy nuqtalar o‘rtasida bog‘liqlik dalili topilmaganini aniqladi, garchi protoporfiriya uchun PPIX biomarkerni qo‘llashda kuchli mexanistik va biologik asos mavjud bo‘lsa ham. FDA APOLLO tadqiqoti natijalari an’anaviy tasdiqlashni qo‘llab-quvvatlash uchun dalil bo‘lishi mumkinligini ko‘rsatdi.

“Biz bitopertinni bemorlarga yetkazib berishga sodiqmiz, chunki ushbu kasallikni o‘zgartiruvchi terapiya EPP hamjamiyati uchun naqadar muhimligini bilamiz. Bitopertinni bemorlarga tezroq yetkazish uchun tezlashtirilgan yo‘llardan foydalanish harakatlarimiz hozircha natija bermadi, ammo biz FDA tasdiqlashini qo‘llab-quvvatlash uchun barcha imkoniyatlarni ko‘rib chiqishda davom etamiz,” dedi Disc Medicine prezidenti va bosh ijrochi direktori John Quisel, J.D., Ph.D. “CRL bitopertin uchun potentsial tasdiqlashni kechiktiradi, lekin biz APOLLO davom etayotgan tadqiqotiga ishonchimiz komil, EPP hamjamiyati tomonidan bu tadqiqotga katta qiziqish bildirilmoqda. Mahsulotimiz va dasturimizga bo‘lgan ishonch bizning yondashuvimizni belgilaydi va biz FDA bilan ularning ko‘rib chiqish jarayonini qo‘llab-quvvatlashda yaqin hamkorlikda ishlashda davom etamiz.”

Disc ko‘tarilgan masalani hal qilish oson, deb hisoblaydi, chunki APOLLO tadqiqoti allaqachon yaxshi bosqichda va asosiy natijalar 4-chorakda kutilmoqda. Disc FDA bilan yondashuvimizni ko‘rib chiqish uchun A turidagi uchrashuv so‘rashni rejalashtirmoqda. Yanvar oyida APOLLO tadqiqotining ko‘r (blind) namunalar hajmini qayta baholash o‘tkazildi va statistik tahlil asosida namunalar soniga o‘zgartirish kiritish zarurati bo‘lmadi. APOLLO tadqiqoti bo‘yicha bemor va shifokorlar orasida katta qiziqish mavjud bo‘lib, bu Disc’ga tadqiqot ishtirokchilarini 2026 yil mart oyida, kutilgandan bir necha oy oldin, to‘liq jalb qilish imkonini berdi. APOLLO yakunlangach, Disc CRL ga javob taqdim etadi va 2027 yil o‘rtalarigacha yangilangan FDA qarorini kutadi. Disc 2025 yil 31 dekabr holatiga ko‘ra taxminan 791 million dollar tasdiqlanmagan naqd pul, naqd ekvivalentlari va bozorda sotiladigan qimmatli qog‘ozlarga ega va 2029 yilgacha yetarli mablag‘ borligi bo‘yicha ko‘rsatma beradi.

Disc Medicine 17-fevral seshanba kuni soat 8:00 ET da investorlar uchun konferensiya chaqiradi

ushbu natijani muhokama qilish uchun. Iltimos, tadbir uchun Disc’ning veb-saytidagi Tadbirlar va Taqdimotlar sahifasida ro‘yxatdan o‘ting ( ).

CRL nusxasi Securities and Exchange Commission’ga topshiriladigan 8-K Formasiga kiritiladi va u ir.discmedicine.com da mavjud bo‘ladi.

Bitopertin haqida

Bitopertin — bu glitsin tashuvchisi 1 (GlyT1) ning og‘zaki qabul qilinadigan, klinik bosqichdagi inhibitörü bo‘lib, gem biosintezini tartibga solish uchun ishlab chiqilgan. GlyT1 rivojlanayotgan qizil qon hujayralarida ifodalanadigan membrana tashuvchisi bo‘lib, gem biosintezi uchun yetarli glitsin ta’minoti va eritropoezni qo‘llab-quvvatlash uchun zarur. Disc bitopertinni eritropoetik porfiriyalar kabi bir qator gematologik kasalliklar uchun potentsial davolash sifatida ishlab chiqmoqda, bunda u birinchi kasallikni o‘zgartiruvchi terapiya bo‘lishi mumkin. Bitopertin EPP bilan kasallangan bemorlarda bir nechta klinik tadqiqotlarda o‘rganilgan, jumladan, 2-faza ochiq BEACON tadqiqoti, 2-faza ikki ko‘r, platseboga nazoratli AURORA tadqiqoti, ochiq uzaytirilgan HELIOS tadqiqoti va tasdiqlovchi 3-faza ikki ko‘r, platseboga nazoratli APOLLO tadqiqoti.

Bitopertin — bu izlanayotgan vosita bo‘lib, hozircha dunyoning hech bir hududida davolash uchun tasdiqlanmagan. Disc 2021 yil may oyida Roche’dan litsenziya shartnomasi asosida bitopertinga global huquqni oldi.

Disc Medicine haqida

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) — bu og‘ir gematologik kasalliklardan aziyat chekayotgan bemorlar uchun innovatsion davolash usullarini topish, ishlab chiqish va tijoratlashtirishga sodiq bo‘lgan biofarmatsevtik kompaniya. Biz qizil qon hujayralari biologiyasining asosiy biologik yo‘llarini, xususan, gem biosintezi va temir homeostazini nishonga olgan holda, keng spektrli gematologik kasalliklarni davolashga qaratilgan, potentsial birinchi-in-klass terapevtik nomzodlardan iborat portfel tuzmoqdamiz. Batafsil ma’lumot olish uchun, iltimos, tashrif buyuring .