Versão atualizada: ensaio clínico avançado do 1-Disc Medicine é bem-sucedido, abrindo caminho para a aprovação de comprimidos para “alergia ao sol”

Reescrito completamente, com adição de comentários de analistas e informações de contexto

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 de outubro - A Disc Medicine (IRON.O) anunciou na segunda-feira que seu comprimido experimental para tratar uma doença rara ajudou pacientes a permanecerem mais tempo ao sol sem dor, impulsionando suas ações que subiram 35% nas negociações matinais.

O sucesso da fase avançada do teste clínico abre caminho para a Disc Medicine reenviar o pedido referente ao bitopertin, depois que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos rejeitou(link) a solicitação do medicamento no início deste ano. A Disc planeja apresentar novos dados até o final do ano, apoiando a expectativa de aprovação e lançamento do medicamento em meados de 2027.

Na época, a FDA apontou que não havia uma relação clara entre a redução dos níveis de protoporfirina nos pacientes e sua tolerância à luz solar.

O bitopertin está em desenvolvimento para tratar a protoporfiria eritropoiética (EPP), uma doença hereditária do sangue em que a substância protoporfirina IX (PPIX) se acumula, tornando os pacientes extremamente sensíveis à luz solar e provocando reações dolorosas na pele ao se exporem ao sol.

“Acreditamos que a amplitude e a consistência dos principais resultados deste estudo tornam a aprovação do medicamento praticamente certa,” afirmou Danielle Brill, analista da Truist.

No ensaio clínico com 183 pacientes a partir de 12 anos, os participantes que tomaram bitopertin tiveram redução de 41,4% nos níveis de PPIX em comparação ao grupo placebo. No sexto mês de tratamento, o tempo de atividade sem dor ao sol aumentou em média 12,2 horas por mês.

O medicamento também reduziu significativamente o número de reações fototóxicas, que são respostas dolorosas da pele causadas pela exposição à luz.

“Esses resultados representam um avanço científico significativo no campo da EPP... Espero que essas descobertas mudem permanentemente o foco do desenvolvimento de medicamentos dentro dessa área,” declarou o CEO John Quisel durante a chamada com investidores.

Atualmente, os pacientes com EPP geralmente controlam a condição evitando a exposição ao sol ou utilizando o implante “Scenesse” produzido pela Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX.

Analistas da BMO estimam que as vendas máximas de bitopertin possam chegar a US$ 1,7 bilhão, e esperam que pacientes já tratados por meio de programas de acesso ampliado aprovados pela FDA adotem o medicamento primeiro.

(Para a conveniência de falantes não nativos de inglês, a Reuters automatizou a tradução deste relatório para vários idiomas. Devido a possíveis imprecisões ou ausência de contextualização nas traduções automatizadas, a Reuters não garante a precisão dos textos traduzidos e fornece-os apenas para facilitar a leitura. A Reuters não assume nenhuma responsabilidade por danos ou perdas resultantes do uso das traduções automatizadas.)