Até onde a IA chegou no tratamento de doenças?

Dizer que a IA pode curar o câncer soa mais como um clichê do que como algo inspirador; a maioria das pessoas acha isso enganoso.

Em 16 de agosto, Dario Amodei, CEO da Anthropic, escreveu essa frase no X. Dois dias depois, a Anthropic divulgou um experimento de design de proteínas: Claude operou uma série de modelos profissionais e ferramentas de pesquisa, projetando novas proteínas capazes de se ligar a múltiplos alvos. Mais um dia se passou, e Moderna e Merck anunciaram que a vacina personalizada contra câncer, incluindo uma etapa de design por aprendizado de máquina, atingiu o desfecho primário no ensaio de fase 3 para melanoma.

Vários resultados surgiram ao mesmo tempo, reacendendo o interesse no setor de IA para medicina. O mercado de capitais respondeu rapidamente: em 19 de agosto, as ações da Moderna subiram cerca de 177%, as da Merck subiram cerca de 13%, a Twist — responsável pela validação do experimento da Anthropic — subiu 22,64% em um único dia, e a Tempus AI, focada em medicina de precisão com IA, também subiu 22%. O entusiasmo logo se espalhou por todo o setor de biotecnologia: os ETFs iShares Biotechnology e SPDR S&P Biotech subiram respectivamente 6,6% e 5,9% naquele dia.

De design de proteínas à descoberta de medicamentos com IA, passando por testes de fase 3 de vacinas personalizadas para câncer, a “IA médica” está começando a se traduzir em resultados de pesquisa mais concretos. Em que estágio, afinal, estão esses avanços? Quais já passaram por validação clínica em humanos e quais ainda estão em laboratório? E qual é o papel real da IA nesse processo? Será que ela realmente ajudou a “curar” o câncer?

“Cura” exige critérios extremamente rigorosos

“IA médica” soa como um único setor, mas, na realidade, abrange trabalhos com enormes diferenças internas.

Algoritmos podem ler prontuários, identificar imagens e prever riscos de doenças, além de buscar alvos para medicamentos, gerar estruturas moleculares e selecionar pacientes para ensaios clínicos. Também podem ajudar médicos a escolher planos terapêuticos, calcular doses de radioterapia e monitorar reações após o uso do medicamento.

Todos esses trabalhos têm relação com medicina, mas os critérios de evidência diferem bastante.

Um modelo responder corretamente em provas médicas prova que ele consegue processar determinado tipo de texto; prever diagnósticos com precisão em casos históricos mostra sua capacidade de replicar padrões dos dados; ajudar médicos em hospitais a aumentar sua taxa de diagnóstico requer estudos prospectivos; avaliar se um medicamento desenhado com IA é efetivo, por fim, implica compará-lo com os tratamentos atuais ou com placebo em pacientes reais.

A agência norte-americana FDA afirma ter recebido, desde 2016, mais de 500 submissões de medicamentos e biológicos contendo componentes de IA. O uso de IA aqui pode incluir previsão de farmacocinética, otimização de dose, análise de desfechos clínicos ou integração de dados de história natural, bem como apoio à produção e controle de qualidade. Isso mostra que a IA já é uma ferramenta comum no desenvolvimento de medicamentos, mas não significa que 500 medicamentos foram “inventados” exclusivamente pela IA.

IA médica já autorizada por órgãos reguladores também se concentra, na maioria das vezes, no processamento de informação. Um estudo sistemático da JAMA de 2025 contabilizou 950 dispositivos médicos com IA autorizados pela FDA, dos quais 723 (cerca de 76%) eram para radiologia. Eles processam dados altamente digitalizados como radiografias, tomografias, ressonâncias e ultrassons.

Imagens médicas possuem formato de entrada bastante padronizado e os hospitais já acumularam grande volume de dados digitais; várias tarefas têm respostas claras, como detectar nódulos em uma imagem, delimitar lesões ou identificar mudanças entre exames sucessivos. Por isso, essa área concentra atualmente a maior quantidade de produtos de IA médica.

No entanto, os desafios no tratamento são bem distintos.

Modelos de diagnóstico tentam responder “o que está acontecendo com este paciente agora”. Decisões terapêuticas buscam prever “o que irá acontecer depois de determinada intervenção”. Mas o mesmo paciente não pode receber simultaneamente dois tratamentos mutuamente excludentes, tornando impossível a observação direta do resultado que não aconteceu. Modelos altamente correlacionados podem confundir características da população tratada com o efeito do próprio tratamento.

Por isso, ensaios clínicos randomizados continuam imprescindíveis. Uma revisão da Nature Medicine sobre aprendizado de máquina causal aponta que a IA pode combinar dados de ensaios clínicos e do mundo real para estimar efeitos individualizados de tratamento, mas viés, fatores de confusão e premissas causais erradas ainda podem levar a previsões equivocadas.

No caso de “cura”, a medicina exige mais do que simplesmente não detectar células cancerosas após o tratamento: é preciso assegurar que não haverá recidiva. O National Cancer Institute dos EUA define cura como o desaparecimento de todos os sinais de câncer, com garantia de que não haverá retorno. Mesmo após anos de remissão completa, médicos evitam usar esse termo devido à incerteza quanto ao futuro.

Imagem | Definição de cura segundo a FDA (fonte: FDA)

Pontuações altas em benchmarks ou casos históricos apenas mostram que o modelo cumpriu determinada tarefa preditiva. Benefício real e duradouro ao paciente depende de ensaios controlados e acompanhamento ao longo de anos.

Três avanços, cada um em portais diferentes

A diferença pode ser observada no experimento recente divulgado pela Anthropic.

Nessa tarefa de 24 a 48 horas, Claude leu artigos e bases de dados, usou ferramentas abertas de previsão e design de proteínas, escolheu locais de ligação, gerou proteínas candidatas e refinou os resultados conforme medições computacionais.

Os pesquisadores escolheram 16 proteínas-alvo; 15 delas produziram resultados mensuráveis e interpretáveis. No laboratório, 1.320 designs foram sintetizados e testados; 354 conseguiram se ligar ao alvo, sendo identificadas proteínas ligantes em 14 das 15 metas. Algumas tarefas tiveram taxas de acerto superiores aos métodos tradicionais usados previamente pela Anthropic.

Esse é um resultado concreto de pesquisa. Claude não apenas resumiu o conhecimento já disponível, mas trabalhou por dezenas de horas, combinando modelos e ajustando estratégias até apresentar novidades prontas para exames experimentais. Um laboratório externo foi responsável pela síntese e checagem, reduzindo o risco de o modelo “autovalidar” seus resultados.

Imagem | Claude coordenou múltiplos modelos abertos de design de proteínas e gerou proteínas de alta taxa de sucesso e afinidade. (Fonte: Anthropic)

No entanto, os objetos de experimento são 15 proteínas-alvo interpretáveis — não 15 doenças; os 354 resultados são ligantes proteicos — não 354 medicamentos.

Uma proteína conseguir se ligar ao alvo significa somente que o desenvolvedor encontrou uma chave que pode entrar na fechadura. Ela abrirá a porta certa? Não danificará outras portas? Chegará ao local certo dentro do corpo humano? O sistema imunológico vai destruí-la? Todas essas perguntas precisam de outros experimentos. A Anthropic esclareceu que esses ligantes não são medicamentos formais; ligação é apenas o primeiro passo do desenvolvimento de fármacos.

Rentosertib representa um passo além. Candidata a molécula pequena para fibrose pulmonar idiopática, sua desenvolvedora, Insilico Medicine, usou IA para identificar o alvo TNIK e design molecular gerativo. Dados de 2025 de um ensaio clínico randomizado de fase 2 com 71 pacientes mostraram sinais preliminares de eficácia em 12 semanas de tratamento — perfil de tolerância geral aceitável.

No entanto, o estudo é pequeno, com 16 desistências e tempo de observação insuficiente para avaliar efeitos duradouros. Os autores caracterizam os resultados como “animadores, justificando mais pesquisa”, e não como um avanço terapêutico definitivo.

Em julho de 2026, Rentosertib entra em fase 3. É um dos exemplos mais avançados: IA envolvida na identificação do alvo e no design molecular, seguida por experimentos pré-clínicos, fase 1 de segurança, fase 2 de eficácia e, agora, ensaios clínicos de grande escala. Ainda não está aprovado para venda, nem curou a fibrose pulmonar idiopática.

A vacina contra câncer personalizada da Moderna está em outro estágio.

Os cientistas sequenciam o tumor e o tecido normal de cada paciente, buscam mutações específicas do tumor, usam algoritmos de machine learning e bioinformática para ranquear os neoantígenos candidatos. Até 34 neoantígenos são codificados em um mRNA produzido individualmente, para “treinar” o sistema imunológico a reconhecer as células tumorais.

No ensaio de fase 3 INTerpath-001, recém-divulgado, 1.137 pacientes com melanoma cutâneo de alto risco receberam tratamento. Os tumores tinham sido completamente removidos por cirurgia, e o objetivo era verificar se a vacina, em combinação com Keytruda, reduzia recidiva ou metástase distante após a cirurgia.

A empresa anunciou que, na análise interina pré-definida, o estudo atingiu os endpoints de “sobrevivência livre de recidiva” e “sobrevivência livre de metástase distante”. Os dados mais abrangentes, como sobrevida global, risco relativo, taxas absolutas de evento, intervalos de confiança e curvas de sobrevivência, ainda não foram publicados.

O ensaio validou a eficácia incremental da combinação “vacina personalizada + Keytruda”. Não houve grupo de vacina com seleção de neoantígenos feita manualmente, nem comparação direta entre “uso de IA” vs “sem IA”. Portanto, o estudo comprova a eficácia de uma terapia com aprendizado de máquina, mas não permite calcular exatamente quanto do efeito vem do algoritmo.

Essas três conquistas respondem a perguntas diferentes: modelos podem projetar proteínas ligantes em laboratório? Medicamentos descobertos e projetados por IA mostram eficácia inicial em humanos? Terapias personalizadas com aprendizado de máquina melhoram desfechos em ensaios de fase 3?

Não é necessário recorrer ao termo “cura” para valorizar esses avanços. Anthropic melhorou a taxa de sucesso no design de proteínas, Rentosertib levou um candidato criado por IA até fases clínicas mais avançadas, e Moderna obteve o primeiro resultado positivo de vacina personalizada contra câncer em fase 3. Tudo isso já são avanços de grande impacto.

O fracasso mais caro acontece após a entrega do algoritmo

Sabemos que desenvolvimento moderno de medicamentos é um processo que elimina progressivamente opções.

Cientistas buscam alvos na patogênese de doenças, selecionam poucas moléculas entre inúmeras candidatas, otimizam atividade, estabilidade, seletividade e condições de produção. O candidato avança para testes celulares, animais e clínicos em humanos. A cada etapa, resultados promissores anteriores podem ser descartados.

Uma revisão de insucessos clínicos estima que levar um medicamento do descobrimento à aprovação exige de 10 a 15 anos. Mesmo após iniciar testes em humanos, cerca de 90% dos candidatos falham. Entre 40% e 50% devido à eficácia clínica insuficiente, cerca de 30% devido à toxicidade inaceitável.

Imagem | Processo de descoberta e desenvolvimento de medicamentos e taxa de fracasso em cada etapa. (Fonte: Acta Pharm Sin B)

Esses dados revelam um ponto facilmente negligenciado do desenvolvimento de medicamentos com IA: criar um candidato promissor computacionalmente pode apenas acelerar a fase onde as taxas de falha são mais altas.

O fato de um alvo estar envolvido em uma doença não garante que sua manipulação vai resultar em melhora. Uma molécula eficaz no tubo de ensaio pode não atingir concentração suficiente em humanos. Modelos animais favoráveis não significam sucesso em pacientes reais. Muitos candidatos aparentam ser “perfeitos” e só são desmascarados por falta de eficácia em fases 2 ou 3 de ensaios clínicos.

AlphaFold ilustra bem essa diferença: já previu cerca de 200 milhões de estruturas proteicas, expandindo drasticamente o conhecimento disponível. Antes, obter tais pistas levava meses ou anos; hoje, pode se gerar hipóteses em minutos. Cientistas criam hipóteses mais rapidamente e estudam proteínas cujas estruturas laboratoriais eram ausentes.

No entanto, o que AlphaFold fornece geralmente é uma conformação prevista, enquanto proteínas reais mudam de estrutura conforme a temperatura, o ambiente ou as combinações de ligação. Elas interagem com outras proteínas, íons ou pequenas moléculas. Comparando previsões do AlphaFold com estruturas experimentais, cientistas descobriram que, mesmo com alta confiança do modelo, estruturas locais, posição de cadeias laterais e domínios podem diferir. Por isso, esse tipo de previsão deve ser interpretado como “hipóteses muito valiosas”, mas interações críticas ainda precisam de confirmação experimental.

A IA potencializa o surgimento de mais hipóteses, mas o que falta nas ciências biológicas são perguntas de alta qualidade e dados para testá-las.

Em agosto de 2026, uma análise da Nature Reviews Drug Discovery afirmou que, apesar dos avanços técnicos da IA no desenvolvimento de medicamentos, o impacto clínico ainda é limitado. Os motivos incluem foco excessivo em métricas do modelo, enorme dependência dos dados experimentais, descrições imprecisas das tarefas reais e resolução de problemas computacionais mais fáceis que, em si, não removem os bloqueios reais à decisão farmacêutica.

Por exemplo, um modelo generativo pode criar milhões de moléculas em horas, mas laboratórios não têm como sintetizar e testar tantas opções; isso pode até aumentar o trabalho dos filtros seguintes. O real avanço está em eliminar rapidamente as moléculas com maior risco de falha, concentrando recursos experimentais nas hipóteses mais robustas.

Nesse sentido, “falhar mais rápido” pode ser a contribuição mais importante da IA à medicina. Não é o mesmo que “curar”, mas pode economizar anos e centenas de milhões de dólares.

O câncer reescreve o problema durante o tratamento

No caso do câncer, foco desta onda de interesse, os desafios são ainda mais complexos. O National Cancer Institute dos EUA descreve câncer como um conjunto de mais de 100 doenças relacionadas. Tumores em órgãos distintos têm origem em células diferentes, são afetados por genes, microambiente imune e fatores externos. Mesmo com o mesmo diagnóstico, pacientes podem apresentar mutações e respostas ao tratamento radicalmente diferentes.

Além disso, o tumor em um paciente não é um grupo uniforme de células. Ao se multiplicar, acumula mutações e cria subpopulações com características diferentes. Uma única biópsia capta apenas a situação em determinado local e momento, podendo não registrar células responsáveis por metástase ou resistência ao tratamento.

Mais complicado ainda, o tratamento muda o tumor: as terapias eliminam células sensíveis, permitindo que subgrupos resistentes se expandam; o sistema imune pode selecionar subconjuntos menos reconhecíveis. Uma revisão de 2025 da Nature Reviews Immunology relaciona alta heterogeneidade tumoral a pior prognóstico e baixa resposta à imunoterapia — e revela que o próprio estresse imune molda sua evolução.

Agora, o algoritmo não encara mais uma simples questão de reconhecimento com resposta fixa. Modelos treinados com dados de pacientes anteriores podem não prever bem novos tratamentos que mudam o “meio ambiente” da doença. À medida que as abordagens clínicas evoluem, as relações históricas podem perder relevância.

Outra contradição dos dados de câncer: hospitais e centros de pesquisa acumulam imagem, genomas e registros em larga escala, mas quando se entra na decisão de tratamento específico, as amostras de pacientes caem rapidamente.

Segmentando por subtipo, mutação, histórico terapêutico, idade, status imune e comorbidades, cada grupo pode ter muito poucos pacientes. Os casos realmente candidatos à medicina personalizada são, ironicamente, aqueles onde há menos dados de treino. Diferenças no registro, perdas de seguimento, vieses de seleção terapêutica e falta de representatividade populacional enfraquecem ainda mais a confiabilidade dos modelos.

Ainda assim, a IA tem papel a desempenhar. Pode integrar imagens histológicas, mutações genéticas e informações clínicas para identificar subgrupos invisíveis por fontes isoladas; prever novos neoantígenos, otimizar radioterapia, parear ensaios clínicos ou ajudar médicos a detectar recaídas precocemente.

Essas ferramentas ampliam a capacidade de observação, priorização e decisão. Se suas recomendações terapêuticas são realmente melhores que as dos médicos, só estudos prospectivos podem provar; se mantêm eficácia em diferentes hospitais, populações e contextos de tratamento em constante mudança, só o mundo real pode dizer.

Ao migrar da identificação à intervenção da doença, IA entra em território de causalidade, ética e gestão de riscos. Um erro de classificação pode gerar exames desnecessários; uma recomendação terapêutica inadequada pode levar o paciente a perder um tratamento eficaz ou sofrer toxicidades. Quanto mais próximo do corpo do paciente, maior o ônus da prova.

Assim, o caminho da IA para “curar o câncer” — ou qualquer doença comum — ainda é longo e desafiador.

Tudo antes do sucesso está acelerando

Por outro lado, o impacto da IA na medicina não depende de aguardar pela aprovação de um “remédio totalmente inventado por IA”.

Ela já mudou a velocidade de acesso ao conhecimento, ampliou o universo de proteínas e moléculas pesquisáveis e passou a interferir no desenho de experimentos, recrutamento de pacientes, análise clínica e preparação de documentos regulatórios.

O FDA e a Agência Europeia de Medicamentos divulgaram, em 2026, princípios de boas práticas para IA, colocando “cenários de uso claros” como foco central: a confiabilidade do modelo depende da pergunta a ser respondida e do risco do resultado.

Isso sugere uma métrica mais significativa. Na fase de descoberta, vale analisar se a IA está realmente reduzindo o tempo de design/otimização de candidatos e aumentando a taxa de acerto experimental. Nas fases clínicas, observar se ela reduz falhas em ensaios, melhora o recrutamento ou identifica subgrupos que se beneficiam de fato. O padrão final é se o paciente vive mais e melhor, e se consegue tratamento seguro e eficaz a um custo mais baixo.

Rentosertib, o design de proteínas da Anthropic e a vacina personalizada da Moderna estão colocando a IA em diferentes elos dessa cadeia. São mais próximos da biologia real do que qualquer benchmark de modelo, e infinitamente mais complexos do que o slogan “IA cura câncer”.

O clichê apontado por Dario talvez resida aí: ele antecipa o final de um processo ainda em prova, e rouba dos avanços reais — mas menos midiáticos — o reconhecimento devido.

Até hoje, a IA já começou a influenciar qual alvo os cientistas escolhem, que molécula projetar, qual experimento executar. Mas se o paciente será curado, só o tempo, a ciência e a clínica poderão responder.

Operação/Diagramação: He Chenlong

Nota: imagem da capa/principal gerada com auxílio de IA