UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Pozornie spokojny rynek akcji USA: indeksy o krok od nowych szczytów, ale niemal wszystkie sektory mocno ucierpiały
Rentowność 10-letnich obligacji skarbowych USA wzrosła do 5,34%, co po cichu rozrywa rynek: indeks S&P 500 jest mniej niż 2% od historycznego maksimum, ale w ciągu ostatniego miesiąca mediana składników S&P 500 spadła o 5%, a indeks ważony równomiernie spadał przez siedem kolejnych tygodni. Ponad 1/3 małych spółek stało się „firmami zombie”, akcje banków spadły od szczytu o ponad 12%, a sektor użyteczności publicznej jest o krok od rynku niedźwiedzia. Aktualnie jedynym wsparciem są giganci technologiczni AI — jeśli oczekiwania zysków z AI się załamią, ukryte ryzyko powszechnego załamania rynku może nagle się ujawnić.
Tokio – inflacja znacznie przekroczyła oczekiwania! Bank centralny Japonii wzywa do ostrożności, czy podwyżka stóp procentowych w grudniu jest już przesądzona?
Wraz ze zanikaniem wpływu części tymczasowych środków rządu Japonii, kluczowy wskaźnik inflacji w Tokio znacznie wzrósł, co wspiera stanowisko Banku Japonii w zakresie dalszego podnoszenia stóp procentowych po przyspieszeniu procesu normalizacji polityki przez władze.
Ceny krypto
Więcej
