UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Czy SanDisk jest naprawdę tak opłacalny jak się mówi, bardziej niż DRAM?
Nvidia inwestuje 1,5 miliarda dolarów w SB Energy, zabezpieczając 8GW mocy obliczeniowej dla AI, OpenAI zostanie jedynym najemcą
Nvidia rozszerza swoją konkurencyjną przewagę z GPU i serwerów na grunt, energię i budowę centrów danych AI. Firma współpracuje z SB Energy nad rozwojem ogromnego centrum danych AI o mocy 8 GW w Ohio, inwestując w niego 1,5 miliarda dolarów i zapewniając wsparcie kredytowe dla finansowania infrastruktury, a OpenAI jest jej jedynym najemcą. To oznacza, że Nvidia przekształca się z dostawcy chipów w organizatora infrastruktury AI, wcześniej zabezpieczając zasoby LPS, aby powiązać przyszłe zapotrzebowanie na kolejne generacje GPU.
Meta (META.US) i BlackRock (BLK.US) wpadły w "ubezpieczeniową czarną dziurę" dotyczącą centrum danych o wartości 14 miliardów dolarów: pokrycie wynosi tylko 3,2%, pożyczkodawcy mogą ponieść ryzyko sięgające miliardów dolarów
Według doniesień, Meta i BlackRock inwestują 14 miliardów dolarów w budowę centrum danych w Teksasie, które stoi w obliczu ryzyka ubezpieczeniowego.
Ceny krypto
Więcej
