UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Amerykańska giełda wydaje się kwitnąca na pierwszy rzut oka, ale nie może ukryć wewnętrznej słabości! S&P 500 jest mniej niż 2% od historycznego maksimum, ale małe firmy, banki i sektor usług publicznych doświadczają poważnych strat.
Wraz ze wzrostem rentowności 10-letnich obligacji skarbowych USA do poziomu 5,34%, co stanowi najwyższy wynik od 2002 roku, Wall Street intensywnie dyskutuje, kiedy wyprzedaż na rynku obligacji faktycznie uderzy w pozornie stabilny amerykański rynek akcji.
Oczekiwania dotyczące podwyżki stóp procentowych przez Fed w październiku słabną! Urzędnicy sugerują, że nie ma potrzeby podejmowania pośpiesznych działań, a gorączka inwestycji w AI może stać się głównym zagrożeniem inflacyjnym w przyszłym roku
Wielu wysokich rangą urzędników Rezerwy Federalnej USA w tym tygodniu kolejno wysyłało sygnały sugerujące, że mimo wciąż wysokiej inflacji w Stanach Zjednoczonych i możliwości dalszych podwyżek stóp procentowych w przyszłości, Fed nie spieszy się z podjęciem działań w październiku.
Ceny krypto
Więcej
