ノバルティス（NVS.US）の神経免疫パイプラインに「明暗」：患者死亡でCAR-T臨床試験が一時中断、MS経口薬の後期試験は成功

智通财经APPによれば、ノバルティス（NVS.US）は神経および自己免疫分野で「明暗が分かれる」状況を迎えている。3名の患者の死亡を受け、同社は8つのCAR-T療法の臨床試験を緊急停止した。一方、多発性硬化症（MS）向けの経口薬remibrutinibは後期臨床試験で良好な結果を得ている。

CAR-T試験が緊急停止

ノバルティスは8月末、3名の患者が死亡したことを受け、自己免疫および神経系疾患に対する実験的療法の臨床試験8件を停止した。この療法は、キメラ抗原受容体T細胞免疫療法（CAR-T）と呼ばれている。CAR-T療法は患者の免疫細胞を改変し、特定の標的を認識して癌細胞を攻撃するものだ。

スイスの製薬会社であるノバルティスの広報担当者によると、重篤な免疫反応による死が確認された3例を受け、関連研究を一時的に中止したという。これらの死亡がいつ発生したかは明らかになっていない。

ノバルティスの広報担当者は「観察された安全性イベントについて全面的な検討を行っている」と述べ、この致命的な免疫反応をCAR-T療法で既知の安全リスクと説明した。同社は、研究停止中の各臨床試験を監督する独立安全委員会と協力し、規制当局とも既知の情報を共有しているという。

報道によれば、Bristol Myers Squibb（BMY.US）も予防的な観点から、自己免疫性疾患を対象としたCAR-T療法の類似試験を中止している。

MS経口薬で新たな突破

一方、ノバルティスは別の領域で好材料を発表した。同社が開発中の多発性硬化症向け実験的経口薬が2つの後期臨床試験で成功し、中枢神経系の自己免疫疾患に対する新しい経口療法となる可能性が高まった。

ノバルティスは火曜日、試験でremibrutinibを投与された患者はteriflunomideを投与された患者よりも再発率および脳内病変数が減少し、肝臓の安全性に問題は見られなかったと発表した。

この薬はノバルティスにMS治療の新しい経口薬をもたらし、主力製品Kesimptaシリーズに続くラインナップとなる見込み。この成果はBTK阻害剤市場の展望をさらに強化した。BTK阻害剤は疾患における有害な免疫反応を抑制することを目的としている。サノフィやMerckの同様の薬剤は、後期試験で再発率の指標でteriflunomideを上回ることができなかった。さらに、この薬はRocheとの競合も激化させる可能性がある。

ノバルティスはremibrutinibのMS治療への承認を世界各国で申請する予定であり、詳細な結果は今年後半にトロントで開催される医学会議で発表される。現在、この薬は米国と欧州で慢性自発性蕁麻疹の治療薬として承認されており、再発性の膨疹を特徴とする皮膚疾患に使用されている。