Morgan Stanley couvre huit sociétés de biotechnologie en une fois ! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) sont jugés prometteurs et plusieurs médicaments à fort potentiel sont mentionnés.

Selon le site financier Zhihui Finance APP, Morgan Stanley a récemment publié un rapport de recherche couvrant pour la première fois huit sociétés de biotechnologie, dont les activités portent sur les maladies rares, l’ophtalmologie, les maladies pulmonaires et les troubles neuropsychiatriques. La banque met en avant le potentiel de croissance de PTC Therapeutics (PTCT.US) tiré par Sephience, ainsi que l’opportunité pour Belite Bio (BLTE.US) d’être le premier traitement approuvé et commercialisé pour la maladie de Stargardt. Parallèlement, Morgan Stanley s’intéresse aux perspectives du marché de Trevi Therapeutics (TRVI.US) dans la toux chronique et au potentiel de commercialisation de COMPASS Pathways (CMPS.US) envisagé à partir de 2027.

PTC Therapeutics — Évaluation « Surpondérer », objectif de cours 104 USD

Morgan Stanley estime que le médicament oral Sephience développé par PTC Therapeutics pour le traitement de la phénylcétonurie (PKU) a généré un chiffre d'affaires annualisé de plus de 600 millions de dollars seulement un an après sa commercialisation. Les revenus au pic pourraient atteindre environ 1,7 milliard de dollars à l'avenir. Avec environ 2,2 milliards de dollars de liquidités et équivalents à la date du 30 juin 2026, le potentiel d'appréciation du titre reste important même sans attribuer de valeur à son portefeuille de R&D.

Actuellement, les quelque 100 centres d’excellence initiaux américains ont tous commencé à prescrire Sephience. Morgan Stanley considère que la croissance nette du nombre de patients et leur persévérance à suivre le traitement sont au centre des débats du marché. Pour les résultats du troisième trimestre attendus le 29 octobre, si la croissance nette de patients reste comparable aux 403 du deuxième trimestre et si la société relève ses prévisions de revenus pour l'exercice 2026, cela serait conforme aux attentes fondamentales. La banque prévoit des revenus de Sephience de 955 millions de dollars pour l'exercice 2026, au-dessus de la fourchette de prévision actuelle de 850 à 950 millions.

Morgan Stanley accorde une valorisation modérée à la pipeline de R&D. Outre les activités commercialisées, les catalyseurs potentiels incluent : la discussion avec la FDA autour de votoplam au second semestre 2026, le lancement de l'étude PROVE-FA, ainsi que le dépôt de la demande de licence pour le biologique ST-920 (BLA) prévue au quatrième trimestre 2026.

Belite Bio — Évaluation « Surpondérer », objectif de cours 206 USD

Morgan Stanley estime que le tinlarebant pourrait devenir le premier traitement approuvé pour la maladie de Stargardt de type 1 (STGD1), avec une date cible PDUFA fixée au 12 février 2027. Cette prévision s’appuie sur les résultats de l’essai de phase III DRAGON, qui montre un ralentissement de la croissance des lésions de 35,7 % (p=0,0033) et un bon profil de sécurité, cohérent avec son mode d'action.

Bien que l’approbation puisse dépendre d’un seul essai de phase III, la banque considère que les autres preuves de l’essai DRAGON — incluant les données sur l’œil opposé, les indicateurs DAF et qAF — sont également robustes. Le retour positif de la direction concernant les discussions avec la FDA renforce le pronostic favorable. La banque s’attend à ce que la FDA n’exige pas de données issues de l’essai DRAGON II.

Morgan Stanley souligne que le champ thérapeutique du STGD1 représente plusieurs opportunités de marché de type blockbusters, avec un revenu ajusté au risque pouvant atteindre approximativement 3 milliards de dollars au pic. Actuellement, environ 20 000 patients sont diagnostiqués cliniquement aux États-Unis. Les écarts de prix par rapport à l’hypothèse de coût d’achat en gros (WAC) de 300 000 dollars retenue par la banque pourraient offrir un potentiel de hausse supplémentaire.

Au premier semestre 2027, les données intermédiaires de l’étude PHOENIX sur l’atrophie géographique (GA) seront publiées. Morgan Stanley accorde 40 % de probabilité de succès (PoS) à ce projet, ce qui pourrait générer une autre source de croissance au-delà du segment STGD1.

Trevi Therapeutics — Évaluation « Surpondérer », objectif de cours 23 USD

Morgan Stanley considère que Haduvio, grâce à son mécanisme mixte d’agoniste des récepteurs μ-opiacés et d’antagoniste des récepteurs κ-opiacés, permettrait à Trevi Therapeutics de devenir le premier fournisseur approuvé par la FDA d’un traitement contre la toux chronique. Selon la banque, le marché de la toux associée à la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) offre une opportunité de blockbuster à risque relativement faible, opportunité indépendante du segment de la toux chronique réfractaire (RCC). Ce dernier pourrait voir son potentiel démontré par l’essai de phase IIb LAKE.

Morgan Stanley estime qu’au sein de l’essai de phase III OCEAN-2 (résultats attendus second semestre 2027), si la fréquence des toux sur 24 heures diminue d’au moins 30 % par rapport au placebo, que les résultats rapportés par les patients (PRO) confirment cet effet, et si le taux d’abandon n’excède pas celui du groupe témoin, le résultat sera conforme aux attentes. Cet objectif est cohérent avec l’hypothèse de puissance statistique et correspond à la réduction de 36,5 % observée avec la dose de 54 mg, deux fois par jour, dans l’étude CORAL.

Avant divulgation des données, deux événements clés sont à surveiller : la réévaluation de la taille de l’échantillon pour l’essai LAKE sur la RCC (prévue au quatrième trimestre 2026), et l’accord de la FDA sur l’indication pour les maladies interstitielles pulmonaires (ILD) non-FPI (attendu pour la seconde moitié de 2026). Les résultats de l’essai OCEAN-1 (attendus au premier semestre 2028) fourniront une évaluation de la durabilité sur 24 semaines du traitement.

Compass Pathways — Évaluation « Surpondérer », objectif de cours 18 USD

Morgan Stanley estime que COMP360 pourrait être le premier traitement psychédélique classique approuvé. La demande d’autorisation de mise sur le marché (NDA) pour le trouble dépressif résistant (TRD) devrait être finalisée au quatrième trimestre 2026, le certificat d’examen prioritaire national (CNPV) devant appuyer une approbation potentielle dès le premier semestre 2027.

Cette demande se fonde sur deux études de phase III positives : l’essai COMP005 a montré une diminution de 3,6 points du score MADRS par rapport au placebo après une dose unique ; l’essai COMP006 a montré une baisse de 3,8 points par rapport au témoin actif de 1 mg après deux doses, avec une valeur p < 0,001 dans les deux cas. La tolérance est bonne et aucun déséquilibre préoccupant sur le plan clinique n’a été observé concernant le risque suicidaire.

Compte tenu du protocole nécessitant environ 6 heures de surveillance par séance et des contraintes réglementaires liées à la reclassification du médicament par la DEA, la commercialisation demeure un sujet de controverse. Toutefois, Morgan Stanley considère que le réseau de près de 8 000 centres Spravato, le codage CPT spécifique pour les thérapies psychédéliques, et la stratégie prudente de l’équipe dirigeante (« aller lentement pour aller plus vite ») soutiennent la mise sur le marché. La banque prévoit que le chiffre d'affaires progressera graduellement à partir du second semestre 2027, plutôt qu’un bond immédiat à la commercialisation.

Selon la banque, le marché du TRD offre une opportunité de blockbuster avec un pic de ventes ajusté au risque d’environ 1,3 milliard de dollars aux États-Unis. Il y a environ 4 millions de patients TRD aux États-Unis, tandis que Spravato n’en traite actuellement qu’environ 100 000. La direction prévoit que chaque patient recevra environ 2 à 4 traitements par an, contre l’estimation de 1,75 par la banque, ce qui pourrait constituer un autre levier de croissance.

L’essai COMP202 de phase IIb/III pour le trouble de stress post-traumatique (PTSD) n’a pas été inclus dans la valorisation de base de la banque, mais pourrait représenter un vecteur de croissance supplémentaire hors TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — Évaluation « Pondération en ligne », fourchette d’objectif de cours scénarios de base de 7 à 16 USD

Morgan Stanley considère que le 4D-150, administré en une seule injection intravitréenne, pourrait considérablement réduire le fardeau des injections régulières d’anti-VEGF. La fréquence élevée d’injections explique en partie la moindre efficacité réelle de ces traitements, et le 4D-150 pourrait améliorer la prise en charge des patients même sans supériorité d’efficacité. Toutefois, la durabilité au-delà de la première année et le protocole de réduction des corticostéroïdes sur 20 semaines sont décisifs pour une adoption large.

Selon la banque, lors de l’essai de phase III 4FRONT-1 (résultats attendus au second trimestre 2027), si l’acuité visuelle corrigée optimale (BCVA) du 4D-150 n’est pas inférieure à celle de deux milligrammes d’aflibercept administré toutes les 8 semaines (Q8W), avec moins de quatre lettres d’écart au seuil de non-infériorité, un taux d’inflammation intraoculaire (IOI) d’environ 3 % comparable à l’étude PRISM (légers et transitoires) et une réduction du fardeau thérapeutique de plus de 70 à 80 %, cela répondrait aux attentes.

Outre les données de l’essai, Morgan Stanley accorde une attention particulière à l’essai de phase III de suravec en injection sous-rétinienne développé par AbbVie/Regenxbio (résultats attendus au quatrième trimestre 2026), ainsi qu’au programme Ixo-vec ARTEMIS de Lilly (données attendues au premier trimestre 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — Évaluation « Surpondérer », objectif de cours 57 USD

Morgan Stanley estime que l’administration par inhalation peut répondre aux problèmes de tolérance rencontrés par Esbriet et Ofev par le passé. Pour AP01 et AP02, la banque considère que les deux produits ont le potentiel de devenir plusieurs blockbusters, même sans supériorité démontrée par rapport aux traitements existants.

Morgan Stanley considère que, dans l'essai de phase IIb MIST (résultats attendus pour la seconde moitié de 2027), une différence significative de la capacité vitale forcée (FVC) par rapport au placebo d’au moins 65 ml, avec un taux d’arrêt similaire à celui du groupe placebo, serait conforme aux attentes fondamentales.

Parmi les autres événements clés figurent les résultats de l’essai ALOFTPPF mené par Bristol Myers Squibb (attendus début 2027) et l’exercice de l’option PARI (attendu avant le 1er janvier 2028).

Regenxbio (RGNX.US) — Évaluation « Surpondérer », objectif de cours 18 USD

Morgan Stanley estime que Regenxbio dispose de deux vecteurs de création de valeur avancés pour ses thérapies géniques en une injection unique : suravec développé avec AbbVie pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide (DMAWh ou wet AMD) et la rétinopathie diabétique (DR), ainsi que RGX-202 détenu en propre pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

L’événement clé le plus proche est la publication des données essentielles sur la DMAWh. Parallèlement, la restriction de l’étiquette pour Elevidys laisse une place pour une seconde thérapie génique pour la DMD (SRPT est couvert par Mike Ulz).

Morgan Stanley considère que si les deux essais ATMOSPHERE et ASCENT (données attendues au quatrième trimestre 2026) démontrent que la BCVA atteint un niveau non inférieur aux standards, avec une réduction d’au moins 50 % du fardeau thérapeutique et sans inflammation intraoculaire (IOI) liée au traitement, cela constituerait un résultat positif.

Le dépôt progressif de la demande de licence biologique (BLA) pour RGX-202 est prévu au premier trimestre 2027, la décision de la FDA sur le chemin d'examen étant également un événement clé. Ces deux facteurs conditionneront la possibilité d’une approbation accélérée au second semestre 2027.

Parmi les risques majeurs : des signaux de sécurité opératoires ou inflammatoires observés lors des essais de phase III impliquant plus de 1 200 patients ; une demande de la FDA d’essai comparatif randomisé pour la DMD ; et des risques de financement. La société estime que ses liquidités devraient suffire jusqu’au quatrième trimestre 2027 pour soutenir une éventuelle commercialisation.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — Évaluation « Surpondérer », objectif de cours 14 USD

Morgan Stanley estime que la conception de liaison à l’héparine de TH103 pourrait lui conférer une durabilité supérieure à celle des anti-VEGF existants. Du fait que la valeur du TH103 n’est pratiquement pas reflétée dans le cours actuel, la banque considère le ratio risque/rendement du titre attractif d’ici la publication des premières données d’escalade de dose de l’étude MAD de phase Ib/II prévue pour le premier semestre 2027.

La sécurité demeure le principal point de controverse actuellement. Selon la banque, le scénario de base supposerait que le dernier lot de TH103 n’engendre qu’une inflammation intraoculaire (IOI) légère à modérée et transitoire ; que les améliorations de la vision et de l'anatomie oculaire soient comparables à celles des anti-VEGF déjà approuvés ; et qu’une proportion significative de patients atteigne un intervalle de retraitement d’au moins 16 semaines.

Au-delà des données cliniques, Morgan Stanley suivra également les résultats de phase III de suravec développé par AbbVie/REGENXBIO (prévu pour le quatrième trimestre 2026) ainsi que ceux du 4D-150 dans l’essai 4FRONT-1 de phase III (attendus au second trimestre 2027), ces programmes constituant des références clés pour l’évaluation de la durabilité.

Compte tenu que la société estime ses liquidités suffisantes jusqu’au quatrième trimestre 2027 et que les essais de phase III devraient débuter fin 2027, il est probable qu’un financement soit nécessaire avant leur lancement.