UniQure (QURE) publie des résultats positifs de l'essai de phase I/IIa AMT-191 pour la maladie de Fabry, montrant une activité enzymatique soutenue
UniQure (NASDAQ:QURE) est l'une des actions à bas prix les plus prometteuses à acheter actuellement. Le 6 février, UniQure a publié des données actualisées positives issues de son essai de phase I/IIa de l'AMT-191, une thérapie génique pour la maladie de Fabry. Les 11 patients, répartis sur trois niveaux de dose différents, ont tous présenté une augmentation de l'activité enzymatique, le patient traité depuis le plus longtemps maintenant ces niveaux élevés depuis plus d'un an. Il est à noter que les niveaux d'enzyme étaient nettement supérieurs aux valeurs normales, montrant une relation claire entre la dose reçue et la quantité d'enzyme produite.
Le traitement a permis à 6 des 11 patients d'arrêter leur thérapie de remplacement enzymatique (ERT) régulière après avoir satisfait à certains critères cliniques spécifiques. Même après l'arrêt de l'ERT, les patients ont maintenu des niveaux stables de lyso-Gb3, la substance toxique qui s'accumule généralement dans la maladie de Fabry. Cela suggère que la thérapie génique en une seule injection pourrait potentiellement remplacer le besoin d'infusions à vie, toutes les deux semaines, pour certains patients.
Bien que la thérapie soit prometteuse, UniQure a suspendu l'administration de nouvelles doses dans les groupes recevant des doses moyennes et élevées afin d'évaluer certains résultats de sécurité. Deux patients du groupe à dose moyenne ont présenté des niveaux élevés d'enzymes hépatiques, classés comme toxicités limitant la dose, bien que les deux aient bien réagi au traitement par stéroïdes. D'autres événements graves précédemment signalés dans le groupe à forte dose incluaient des douleurs thoraciques et un AVC, bien que certains aient été jugés non liés au médicament étudié.
UniQure (NASDAQ:QURE) développe des traitements pour les patients souffrant de maladies rares et d'autres pathologies dévastatrices aux États-Unis.
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