Disc Medicine reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour le Bitopertin dans le traitement de l’EPP
- La FDA a reconnu que les études AURORA et BEACON ont fourni des preuves suffisantes que le bitopertin réduit significativement le PPIX et qu'il existe une forte plausibilité mécanistique et biologique soutenant l'utilisation du biomarqueur PPIX dans la protoporphyrie
- La FDA a indiqué la nécessité d'attendre les résultats de l'étude de Phase 3 APOLLO en cours avant de prendre une décision
- L'étude de Phase 3 APOLLO en cours pourrait potentiellement servir de base à une approbation traditionnelle ; les données préliminaires sont attendues au quatrième trimestre 2026
WATERTOWN, Mass., 13 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), une société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète (CRL) pour la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) du bitopertin en tant que traitement pour les patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (EPP). Le bitopertin était en cours d'examen pour une approbation accélérée et dans le cadre du programme pilote du Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
L'approbation accélérée dépend (1) de l'existence de preuves d'un effet sur le critère substitutif proposé (% de variation du PPIX sans métal dans le sang total) et (2) de la probabilité raisonnable que ce critère substitutif, y compris l'ampleur du changement, prédise un bénéfice clinique. Sur le premier point, la FDA a confirmé que les études AURORA et BEACON ont fourni des preuves suffisantes que le bitopertin réduit significativement le PPIX sans métal dans le sang total. Sur le second point, sur la base de l'examen des résultats d'AURORA et de BEACON, la FDA a conclu que les essais n'ont pas montré de preuve d'association entre le pourcentage de variation du PPIX et les critères basés sur l'exposition à la lumière solaire, tels que mesurés dans les essais, malgré une forte plausibilité mécanistique et biologique soutenant l'utilisation du biomarqueur PPIX dans la protoporphyrie. La FDA a indiqué que les résultats de l'étude APOLLO pourraient servir de preuve pour soutenir une approbation traditionnelle.
« Nous sommes déterminés à mettre le bitopertin à disposition des patients, conscients de l'importance critique de cette thérapie potentiellement modifiant la maladie pour la communauté EPP. Bien que nos efforts pour utiliser des voies accélérées afin d'apporter rapidement le bitopertin aux patients n'aient pas abouti, nous continuons à explorer toutes les options en soutien à l'approbation de la FDA », a déclaré John Quisel, J.D., Ph.D., Président et Directeur Général de Disc Medicine. « La CRL retardera l'éventuelle approbation du bitopertin, mais nous avons confiance dans l'essai APOLLO en cours, pour lequel nous constatons un enthousiasme incroyable de la part de la communauté EPP. La confiance que nous avons dans notre produit et notre programme guide notre approche, et nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec la FDA pour soutenir leur examen. »
Disc estime que la question soulevée est facilement résoluble, étant donné que l'étude APOLLO est déjà bien avancée et que les données préliminaires sont attendues au quatrième trimestre. Disc prévoit de demander une réunion de Type A pour examiner notre approche avec la FDA. Une ré-estimation de la taille de l'échantillon, en aveugle, de l'étude APOLLO a été menée en janvier et aucune modification de la taille de l'échantillon n'a été nécessaire sur la base de l'analyse statistique. L'essai APOLLO a suscité un grand enthousiasme de la part des patients et des médecins, ce qui a permis à Disc de terminer l'inclusion des participants en mars 2026, plusieurs mois plus tôt que prévu. Une fois l'étude APOLLO terminée, Disc répondra à la CRL et s'attend à une décision mise à jour de la FDA d'ici la mi-2027. Au 31 décembre 2025, Disc disposait d'environ 791 millions de dollars en liquidités non auditées, équivalents de trésorerie et titres négociables, et maintient ses prévisions de financement jusqu'en 2029.
Disc Medicine organisera une conférence téléphonique à destination des investisseurs à 8h00 (heure de l'Est) le mardi 17 février
Une copie de la CRL sera incluse dans un Formulaire 8-K qui sera déposé auprès de la Securities and Exchange Commission, et accessible sur ir.discmedicine.com.
À propos du Bitopertin
Le bitopertin est un inhibiteur oral expérimental, en phase clinique, du transporteur de glycine 1 (GlyT1) conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème. GlyT1 est un transporteur membranaire exprimé sur les érythroblastes en développement et nécessaire pour fournir suffisamment de glycine à la biosynthèse de l'hème et soutenir l'érythropoïèse. Disc développe le bitopertin comme traitement potentiel pour un éventail de maladies hématologiques, y compris les porphyries érythropoïétiques, où il pourrait être la première thérapie à modifier la maladie. Le bitopertin a été étudié dans plusieurs essais cliniques chez des patients atteints d'EPP, notamment l'étude BEACON de phase 2 en ouvert, l'étude AURORA de phase 2 en double aveugle et contrôlée par placebo, une extension en ouvert HELIOS, et l'essai confirmatoire de phase 3 APOLLO en double aveugle et contrôlé par placebo.
Le bitopertin est un agent expérimental et n'est approuvé dans aucune juridiction dans le monde. Disc a obtenu les droits mondiaux sur le bitopertin dans le cadre d'un accord de licence avec Roche en mai 2021.
À propos de Disc Medicine
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) est une société biopharmaceutique engagée dans la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves. Nous construisons un portefeuille de candidats thérapeutiques innovants, potentiellement premiers de leur catégorie, visant à traiter un large éventail de maladies hématologiques en ciblant les voies biologiques fondamentales de la biologie des globules rouges, en particulier la biosynthèse de l'hème et l'homéostasie du fer. Pour plus d'informations, veuillez consulter .
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