تقرير UniQure (QURE) عن نتائج إيجابية للمرحلة الأولى/الثانية أ من بيانات AMT-191 لمرض Fabry، ويظهر نشاط إنزيمي مستدام
تُعتبر UniQure (ناسداك:QURE) واحدة من أكثر الأسهم منخفضة التكلفة الواعدة للشراء في الوقت الحالي. في 6 فبراير، أعلنت UniQure عن بيانات محدثة إيجابية من المرحلة الأولى/الثانية أ من تجربتها السريرية لعلاج AMT-191، وهو علاج جيني لمرض فابري. أظهر جميع المرضى الأحد عشر عبر ثلاث مستويات جرعات مختلفة زيادة في نشاط الإنزيم، حيث استمر المريض الذي تلقى العلاج لأطول فترة في الحفاظ على هذه المستويات العالية لأكثر من عام. ومن الجدير بالذكر أن مستويات الإنزيم كانت أعلى بكثير من المعدلات الطبيعية، مما يُظهر علاقة واضحة بين الجرعة المستلمة وكمية الإنزيم المُنتجة.
سمح العلاج لستة من أصل أحد عشر مريضًا بالتوقف عن علاجهم المعتاد باستبدال الإنزيم/ERT بعد استيفاء معايير سريرية محددة. حتى بعد التوقف عن ERT، حافظ المرضى على مستويات مستقرة من مادة lyso-Gb3، وهي المادة السامة التي تتراكم عادة في مرض فابري. يشير هذا إلى أن العلاج الجيني لمرة واحدة قد يكون بديلاً عن الحاجة إلى الحقن مدى الحياة كل أسبوعين لبعض المرضى.
بينما يُظهر العلاج وعدًا كبيرًا، أوقفت UniQure إعطاء جرعات جديدة في مجموعات الجرعات المتوسطة والعالية لتقييم بعض النتائج المتعلقة بالسلامة. فقد عانى مريضان في مجموعة الجرعة المتوسطة من ارتفاع مستويات إنزيمات الكبد والتي تم تصنيفها على أنها سمية محدودة بالجرعة، رغم أن كلاهما استجاب للعلاج بالكورتيزون. أما الأحداث الخطيرة الأخرى التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا في مجموعة الجرعة العالية فشملت ألمًا في الصدر وسكتة دماغية، رغم أن بعضها تم تحديد أنه غير مرتبط بعقار الدراسة.
تقوم UniQure (ناسداك:QURE) بتطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وأمراض مدمرة أخرى في الولايات المتحدة.
إخلاء المسؤولية: يعكس محتوى هذه المقالة رأي المؤلف فقط ولا يمثل المنصة بأي صفة. لا يُقصد من هذه المقالة أن تكون بمثابة مرجع لاتخاذ قرارات الاستثمار.
You may also like
تضغط الفرامل، لكن OpenAI تسعى لجمع 200 مليار مرة أخرى
تقرير الأرباح فاق التوقعات، الإيرادات لم تتحسن! "نايك" تعلن عن جولة جديدة من التسريح، وسعر السهم هذا العام "الأسوأ في التاريخ" يقترب من الانخفاض للنصف｜رؤية حول التقرير المالي
انخفضت إيرادات Nike لهذا الموسم بنسبة 4٪ على أساس سنوي، وجاءت التوجيهات السنوية أقل بكثير من التوقعات. توجيه ربحية السهم كان فقط بين 1.15 و1.35 دولار، وهو أقل بكثير من توقعات المحللين التي بلغت 1.68 دولار. الخطة الجديدة لتسريح الموظفين "Pace" تهدف إلى توفير 2.5 مليار دولار قبل عام 2031. تقييم وول ستريت انخفض إلى أدنى مستوى له في 25 عاماً، وهدف السعر من بنك أمريكا هو فقط 30 دول اراً، مع تأجيل توقعات انتعاش المبيعات حتى عام 2028.
الأسهم الأمريكية "الهادئة ظاهريًا": المؤشرات على بُعد خطوة واحدة من مستوياتها القياسية، لكن جميع القطاعات تقريبًا تعرضت لضربة قوية
ارتفع عائد سندات الخزانة الأمريكية لأجل 10 سنوات إلى 5.34%، مما يمزق السوق بهدوء: مؤشر S&P 500 يبعد أقل من 2% عن أعلى مستوى تاريخي، لكن خلال الشهر الماضي انخفض متوسط مكونات مؤشر S&P 500 بنسبة 5%، وسجل المؤشر المتساوي الأوزان خسائر للأسبوع السابع على التوالي. أكثر من ثلث الأسهم ذات القيمة السوقية الصغيرة تحولت إلى "شركات زومبي"؛ وأسهم البنوك هبطت من أعلى مستوياتها بأكثر من 12%، في حين أن المرافق العامة أصبحت على بعد خطوة واحدة فقط من سوق الدببة. في الوقت الحالي، الدعم الوحيد يأتي من عمالقة التكنولوجيا المعتمدين على الذكاء الاصطناعي، لكن إذا انهارت توقعات أرباح الذكاء الاصطناعي، فإن مخاطر الانهيار الشامل التي تخفيها السوق ستنفجر على الفور.
أسعار العملات المشفرة
المزيد
