UniQure（QURE）公布Fabry Disease AMT-191第一/二期臨床試驗積極數據，展現持續的酶活性

UniQure（NASDAQ:QURE）是目前最具潛力的低價股票之一。今年2月6日，UniQure 公佈了其 AMT-191 基因療法（用於治療法布瑞氏症）第一/二期臨床試驗的積極更新數據。三個不同劑量組的 11 名患者均出現酵素活性提升，其中接受治療時間最長的患者已維持高酵素水平超過一年。值得注意的是，這些酵素水平明顯高於正常範圍，並且顯示出所接受劑量與產生酵素量之間的明顯關係。

這項治療使 11 名患者中的 6 人，在達到特定臨床標準後，能夠停止他們定期的酵素替代治療（ERT）。即使在停止 ERT 後，患者的 lyso-Gb3（法布瑞氏症患者體內通常會累積的有毒物質）水準依然維持穩定。這顯示單次基因療法有可能取代部分患者終身、每兩週一次的輸注療程。

雖然這項療法展現出潛力，但 UniQure 已暫停對中、高劑量組新患者的給藥，以評估部分安全性發現。中劑量組有兩名患者出現肝酵素升高，並被歸類為劑量限制性毒性，但兩人均對類固醇治療有反應。高劑量組先前報告的其他嚴重事件包括胸痛和中風，雖然部分事件被認定與研究藥物無關。

UniQure（NASDAQ:QURE）致力於在美國為罕見及其他嚴重疾病患者開發治療方案。