一周内三度受挫！诺华制药(NVS.US)DM1药物III期临床试验未达到主要终点

智通财经APP获悉，诺华制药(NVS.US)在短短一周内遭遇了第三次临床试验挫折。这家瑞士制药商周二表示，其用于治疗1型强直性肌营养不良(DM1，一种罕见的肌肉萎缩疾病)的实验性注射药物del-desiran在III期HARBOR研究中未能达到主要终点。

数据显示，与安慰剂相比，患者视频手部张开时间(vHOT)未出现具有统计学意义的改善。诺华制药表示，研究在次要终点和探索性分析中观察到临床活性迹象，安全性总体与此前数据一致。公司将进一步分析完整数据，并与监管机构沟通后确定后续开发路径。

del-desiran是诺华制药以120亿美元收购Avidity Biosciences这笔交易中获得的核心药物，此前被视为一款具有重磅炸弹潜力的药物。该药物的试验失败在诺华制药正面临公司历史上规模最大的专利悬崖之际，进一步打击了其寻找新的增长来源的努力。

就在上周，诺华制药宣布，其用于治疗伴脂蛋白(a)(Lp(a))升高心血管疾病(CVD)的心脏药物pelacarsen在III期Lp(a)HORIZON研究未能达到降低心血管事件风险的主要终点。该公司表示，尽管脂蛋白(a)水平有所下降，但与安慰剂组相比，该药并未显著减少心血管死亡、心脏病发作或中风事件。

同样在上周，诺华制药宣布，该公司因三名患者死亡紧急叫停八项针对自身免疫和神经系统疾病的实验性疗法临床试验。这种实验性疗法被称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)，通过改造患者的免疫细胞，使其识别特定靶点并摧毁癌细胞。

诺华制药发言人表示，在得知三例因严重免疫反应而死亡的病例后，公司暂时中止了相关研究。目前尚不清楚这些死亡事件发生的具体时间。发言人表示，公司正在“对所观察到的安全事件进行全面审查”，并将这种致命免疫反应描述为CAR-T疗法中已知的安全风险。该公司还表示正在与监督各项暂停研究的独立安全委员会合作，并与监管机构共享已知信息。