Mirum Pharmaceuticals, Inc. 与因塞特医疗联合宣布,其候选药物Zilurgisertib在治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的关键性2期PROGRESS研究中,取得了积极的顶线结果
该研究达到了其主要终点,显示出统计学上显著且具有临床意义的疗效。与安慰剂相比 ,接受Zilurgisertib治疗的患者在关键疾病活动指标上表现出显著改善。 安全性方面,Zilurgisertib的耐受性普遍良好,观察到的不良事件与先前研究数据一致。详细的研究结果计划在即将召开的医学会议上公布,并提交同行评议期刊发表。 此次积极数据标志着在治疗这种罕见、致残性遗传疾病方面的一个重要进展。两家公司正与监管机构讨论下一步开发计划。
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