Ba thất bại trong một tuần! Thuốc DM1 giai đoạn III của Novartis (NVS.US) không đạt được mục tiêu chính trong thử nghiệm lâm sàng

Theo thông tin từ ứng dụng Zhihui Caijing, Novartis (NVS.US) đã gặp thất bại thứ ba trong thử nghiệm lâm sàng chỉ trong vòng một tuần. Hãng dược phẩm Thụy Sĩ này cho biết hôm thứ Ba, thuốc tiêm thử nghiệm del-desiran dành cho điều trị bệnh loạn dưỡng cơ trương lực typ 1 (DM1, một căn bệnh teo cơ hiếm gặp) đã không đạt tiêu chí chính trong nghiên cứu giai đoạn III HARBOR.

Dữ liệu cho thấy, so với giả dược, thời gian mở rộng bàn tay của bệnh nhân qua video (vHOT) không có sự cải thiện có ý nghĩa thống kê. Novartis cho biết, nghiên cứu đã quan sát thấy dấu hiệu hoạt tính lâm sàng ở các tiêu chí phụ và phân tích khám phá, mức độ an toàn nhìn chung phù hợp với dữ liệu trước đó. Công ty sẽ phân tích thêm dữ liệu đầy đủ và sau khi trao đổi với cơ quan quản lý sẽ xác định hướng phát triển tiếp theo.

Del-desiran là loại thuốc cốt lõi mà Novartis có được thông qua thương vụ mua lại Avidity Biosciences trị giá 12 tỷ USD, trước đó được xem là một loại thuốc tiềm năng mang lại doanh thu lớn. Việc thử nghiệm thuốc này thất bại càng gây khó khăn cho nỗ lực tìm kiếm nguồn tăng trưởng mới của Novartis, trong bối cảnh hãng đang phải đối mặt với giai đoạn cạn kiệt bản quyền sáng chế lớn nhất trong lịch sử công ty.

Chỉ tuần trước, Novartis thông báo loại thuốc tim mạch pelacarsen dành cho điều trị bệnh tim mạch (CVD) do lipoprotein (a) (Lp(a)) tăng cao, đã không đạt tiêu chí chính là giảm nguy cơ biến cố tim mạch trong nghiên cứu giai đoạn III Lp(a)HORIZON. Công ty cho biết, mặc dù mức lipoprotein (a) đã giảm xuống, nhưng so với nhóm giả dược, thuốc này không làm giảm rõ rệt số ca tử vong do tim mạch, nhồi máu cơ tim hoặc đột quỵ.

Cũng trong tuần trước, Novartis cho biết họ đã khẩn cấp tạm dừng tám thử nghiệm lâm sàng các liệu pháp thử nghiệm dành cho bệnh tự miễn và thần kinh vì có ba bệnh nhân tử vong. Liệu pháp thử nghiệm này được gọi là liệu pháp miễn dịch tế bào T thụ thể kháng nguyên hợp nhất (CAR-T), bằng cách biến đổi tế bào miễn dịch của bệnh nhân để nhận biết mục tiêu cụ thể và tiêu diệt tế bào ung thư.

Người phát ngôn của Novartis cho biết, sau khi biết có ba ca tử vong do phản ứng miễn dịch nghiêm trọng, công ty đã tạm thời dừng các nghiên cứu liên quan. Hiện vẫn chưa rõ thời điểm cụ thể xảy ra các ca tử vong này. Người phát ngôn cho biết công ty đang “tiến hành đánh giá toàn diện các biến cố an toàn đã quan sát được” và mô tả phản ứng miễn dịch gây tử vong này là một nguy cơ an toàn đã biết trong điều trị CAR-T. Công ty cũng cho biết đang hợp tác với ủy ban an toàn độc lập giám sát việc tạm dừng các nghiên cứu này, đồng thời chia sẻ thông tin đã biết với cơ quan quản lý.