Điều trị ung thư tuyến tụy đạt bước đột phá lịch sử! FDA phê duyệt thuốc mới nhắm mục tiêu của RevMed, dự kiến doanh số bán hàng vượt 9 tỷ đô la vào năm 2032.

Thuốc mới trị ung thư tuyến tụy daraxonrasib của Revolution Medicines (RevMed) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt đưa ra thị trường, trở thành thuốc nhắm trúng đích đầu tiên hướng đến cơ chế gây bệnh phân tử chủ chốt của căn bệnh này, đánh dấu một trong những đột phá quan trọng nhất trong điều trị ung thư tuyến tụy trong nhiều năm qua.

Theo số liệu công bố từ FDA, trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối,daraxonrasib giúp bệnh nhân ung thư tuyến tụy tiến triển có thời gian sống trung vị đạt 13,2 tháng, gần gấp đôi so với 6,7 tháng ở những bệnh nhân điều trị bằng hóa trị (phác đồ chuẩn hiện hành).

Quyền Giám đốc FDA Kyle Diamantas cho biết: "Quyết định phê duyệt hôm nay mang lại một lựa chọn mới hết sức cấp thiết cho các bệnh nhân phải đối mặt với loại ung thư cực kỳ hiểm nghèo và khó điều trị trong lịch sử này."

Thuốc sẽ được bán dưới tên thương mại Rasonque, với giá niêm yết hàng năm trên 475.000 USD. Chỉ định được phê duyệt là dành cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã được điều trị hệ thống ít nhất một dòng, hoặc không phù hợp với các phương pháp điều trị này.

Sau khi thông tin được công bố, cổ phiếu của RevMed tăng giá, vào thời điểm đăng bài tăng 2,5% trong phiên, lũy kế từ đầu năm đến nay đã tăng hơn gấp đôi, đưa vốn hóa công ty vượt 45 tỷ USD. Các nhà phân tích phố Wall dự báo doanh thu thuốc này có thể vượt 9 tỷ USD vào năm 2032.

Giá trị cốt lõi của daraxonrasib nằm ở cơ chế tác động độc đáo.

RAS là một protein liên quan chặt chẽ đến sự phát triển khối u, xuất hiện đột biến ở phần lớn các trường hợp ung thư tuyến tụy, nhưng trong nhiều năm qua các nhà nghiên cứu vẫn chưa phát triển được loại thuốc nào có thể chống lại hiệu quả nhiều biến thể khác nhau của nó. RevMed áp dụng phương pháp "keo phân tử" sáng tạo, bao bọc và ức chế protein nguy hiểm này, nhờ đó nhắm trúng đích RAS một cách hiệu quả.

Bác sĩ ung thư tại Memorial Sloan Kettering kiêm tác giả chính của thử nghiệm giai đoạn cuối, Eileen O'Reilly, cho biết trong một bài phỏng vấn trước khi FDA công bố quyết định: "Đây là một bước tiến rất lớn."

Là thuốc viên uống mỗi ngày một lần, daraxonrasib còn được kỳ vọng cải thiện trải nghiệm điều trị của bệnh nhân – người bệnh có thể sử dụng thuốc tại nhà mà không phải thường xuyên tới trung tâm truyền dịch, đồng nghĩa với việc những người mắc bệnh không thể chữa khỏi sẽ có thêm thời gian bên gia đình.

Hiện tại, RevMed cũng đang thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng nhằm đánh giá khả năng sử dụng thuốc ở giai đoạn sớm của bệnh.

Ung thư tuyến tụy có tỷ lệ tử vong cực kỳ cao, tỷ lệ sống sau năm năm chỉ 13%. Theo số liệu của Hội Ung thư Hoa Kỳ, năm nay sẽ có hơn 67 nghìn người được chẩn đoán mắc ung thư tuyến tụy, trên 52 nghìn người sẽ tử vong vì căn bệnh này.

Mức độ quan tâm tới thuốc này trên thị trường đã rất cao trước khi được phê duyệt chính thức. Tháng 4 năm nay, cựu Thượng nghị sĩ Hoa Kỳ Ben Sasse công khai cho biết mình được chẩn đoán ung thư tuyến tụy giai đoạn 4 và đang dùng loại thuốc này, giúp daraxonrasib thu hút sự chú ý rộng rãi, và cổ phiếu RevMed đã tăng hơn gấp đôi kể từ tháng 4.

Người bệnh và gia đình có nhu cầu tiếp cận thuốc rất mạnh trong suốt quá trình phê duyệt. Tháng 5 năm nay, FDA đã cho phép RevMed mở rộng chương trình tiếp cận đặc biệt, giúp cả những bệnh nhân không đủ điều kiện tham gia thử nghiệm lâm sàng cũng có thể dùng thuốc. Tính đến đầu tháng 8, RevMed cho biết đã cung cấp thuốc cho hơn 2.000 bệnh nhân thông qua chương trình này.

Về quy trình quản lý, daraxonrasib còn đạt tiêu chuẩn "thẩm định siêu nhanh" thuộc chương trình chứng nhận mới của FDA, nhằm thúc đẩy nhanh tiến độ xem xét các loại thuốc tiềm năng.

Trong thông báo, FDA cho biết quá trình thẩm định lần này hoàn thành sớm hơn 6,5 tháng so với hạn pháp lý.

Chỉ định được FDA phê duyệt cũng bao gồm nhóm bệnh nhân không phù hợp với điều trị hệ thống. FDA cho biết các tác dụng phụ đã biết của thuốc bao gồm phát ban và loét miệng.