Ionis Pharmaceuticals (mã cổ phiếu Nasdaq: IONS) đã hoàn tất việc tuyển chọn bệnh nhân cho nhóm thử nghiệm chính của nghiên cứu pha III Reveal, nhằm đánh giá hiệu quả của thuốc Obudanersen trong điều trị hội chứng Angelman.

Nghiên cứu có tên Reveal này là một thử nghiệm quan trọng nhằm đánh giá Ondansetron, và việc hoàn thành tuyển chọn bệnh nhân trong nhóm chính đánh dấu một cột mốc quan trọng trong quá trình phát triển loại thuốc này. Hội chứng Angelman là một bệnh thần kinh di truyền hiếm gặp, hiện các lựa chọn điều trị còn hạn chế, do đó tiến triển của liệu pháp này nhận được nhiều sự quan tâm. Công ty cho biết sẽ tiếp tục thực hiện các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo và thu thập dữ liệu theo kế hoạch, nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Tiến triển này mang lại hy vọng cho các phương pháp điều trị mới tiềm năng, đồng thời phản ánh sự nỗ lực không ngừng của Ionis trong lĩnh vực liệu pháp nhắm mục tiêu RNA.