Morgan Stanley охватила сразу восемь биотехнологических компаний! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) получили положительный прогноз, отмечены несколько перспективных важных лекарств.

Согласно информации от Zhihui Finance APP, Morgan Stanley в недавно опубликованном аналитическом отчете впервые охватил восемь биотехнологических компаний, чья деятельность связана с редкими заболеваниями, офтальмологией, легочными и нейропсихиатрическими болезнями. Банк особенно положительно оценивает потенциал роста PTC Therapeutics (PTCT.US) благодаря Sephience, а также шансы Belite Bio (BLTE.US) стать первой компанией, получившей одобрение терапии для болезни Stargardt и вывести препарат на рынок. Одновременно их внимание привлекают рыночные возможности Trevi Therapeutics (TRVI.US) в области хронического кашля и перспективы коммерциализации COMPASS Pathways (CMPS.US) к 2027 году.

PTC Therapeutics — рейтинг “переиграть рынок”, целевая цена $104

Morgan Stanley считает, что созданное PTC Therapeutics пероральное средство для лечения фенилкетонурии (PKU) Sephience уже через год после запуска достигло годовой выручки более $600 млн, а в будущем пиковые доходы могут составить около $1,7 млрд. Наряду с наличием денежных средств и эквивалентов на сумму примерно $2,2 млрд по состоянию на 30 июня 2026 года, даже без учёта стоимости R&D-продуктовой линейки, у акций есть потенциал дальнейшего роста.

В данный момент около 100 первичных “центров передового опыта” в США уже начали выписывать рецепты на Sephience. По мнению Morgan Stanley, ключевой спор рынка — прирост новых пациентов и степень их приверженности терапии. Для отчетности за 3 квартал, публикация которой ожидается 29 октября, аналитики считают, что если чистое количество новых пациентов останется на уровне 403 за 2 квартал, а компания повысит прогноз по выручке от продукта на 2026 финансовый год, это будет соответствовать базовым ожиданиям. Morgan Stanley прогнозирует выручку от Sephience в 2026 финансовом году в размере $955 млн, что выше текущего диапазона прогнозов компании ($850–950 млн).

Оценка портфеля препаратов в разработке дана сдержанно. Помимо существующего бизнеса, потенциальными катализаторами являются: начало обсуждений с FDA по votoplam во второй половине 2026 года; запуск исследования PROVE-FA и подача заявки на биологическое разрешение (BLA) для ST-920, ожидаемого в 4 квартале 2026 года.

Belite Bio — рейтинг “переиграть рынок”, целевая цена $206

Morgan Stanley считает, что tinlarebant может стать первой одобренной терапией для лечения болезни Stargardt 1 типа (STGD1), с целевой датой PDUFA – 12 февраля 2027 года. Основанием для этого служат результаты III фазы испытаний DRAGON, показавшие замедление роста пораженных областей на 35,7% (p=0,0033) при хорошей безопасности, соответствующей механизму действия.

Несмотря на то что одобрение, вероятно, будет основано лишь на одном исследовании III фазы, Morgan Stanley считает, что другие данные испытания DRAGON — в том числе по противоположному глазу, показатели DAF и qAF — могут обеспечить дополнительную поддержку. Руководство также позитивно оценивает отзывы от FDA. Morgan Stanley не ожидает, что FDA потребует данных по исследованию DRAGON II.

Банк считает, что в области STGD1 существует несколько рыночных возможностей масштаба блокбастера с учетом риска пиковой выручки около $3 млрд. На сегодняшний день в США клинически диагностировано около 20 000 пациентов. Разница между фактической ценой препарата и заложенной в анализ $300 000 оптовой стоимости (WAC) также может представить дополнительный потенциал для роста.

В первой половине 2027 года будут опубликованы промежуточные данные по испытанию PHOENIX для географической атрофии (GA). Вероятность успеха (PoS) по проекту банк оценивает в 40% — результат может создать дополнительный рост помимо направления STGD1.

Trevi Therapeutics — рейтинг “переиграть рынок”, целевая цена $23

Morgan Stanley отмечает, что механизм действия у Haduvio — смешанный агонист μ-опиоидных рецепторов и антагонист κ-опиоидных рецепторов — делает Trevi Therapeutics потенциально первым поставщиком одобренной FDA терапии хронического кашля. По мнению банка, в сегменте кашля, связанного с идиопатическим легочным фиброзом (IPF), есть относительно низкорисковая рыночная возможность уровня блокбастера, не зависящая от направления лечения рефрактерного хронического кашля (RCC). Последнее, согласно исследованию IIb LAKE, также способно unlock/blockbuster-рынки.

Morgan Stanley считает, что если в III фазе исследования OCEAN-2 (результаты ожидаются во втором полугодии 2027 года) частота кашля за 24 часа снизится минимум примерно на 30% по сравнению с группой плацебо, при поддержке результатов, отчетных по пациентам (PRO), а уровень прекращения лечения останется сопоставим с плацебо, — это будет соответствовать базовым ожиданиям. Эта гипотеза согласуется с дизайн-аппроксимацией статистической мощности испытания и аналогична эффекту 36,5% в группе III фазы CORAL со схемой приема 54 мг два раза в день.

До публикации данных ключевыми событиями остаются пересмотр размера выборки LAKE-исследования RCC (ожидается в 4 квартале 2026 года) и согласование с FDA индикации при не-IPF-интерстициальных заболеваниях легких (ILD) (ожидается во втором полугодии 2026 года). Данные исследования OCEAN-1 ожидаются в первой половине 2028 года; они дадут оценку устойчивости эффекта за 24 недели.

Compass Pathways — рейтинг “переиграть рынок”, целевая цена $18

Morgan Stanley считает, что COMP360 может стать первой одобренной классической психоделик-терапией. Компанией запланирована поэтапная регистрация нового препарата для лечения резистентной депрессии (TRD), завершение подачи ожидается в 4 квартале 2026 года, а национальный приоритетный сертификат ускоренной проверки (CNPV) поддержит получение разрешения в первой половине 2027 года.

Заявка основана на двух успешных III фазах: в COMP005 однократное введение позволило снизить баллы по шкале депрессии Монтгомери–Асберга (MADRS) на 3,6 по сравнению с плацебо; в COMP006 уменьшение составило 3,8 балла при двухкратном введении относительно группы 1 мг активного контроля; p < 0,001 для обеих работ. Терапия хорошо переносится и не сопровождалась клинически значимым ростом риска суицидальных тенденций.

С учетом необходимости примерно 6-часового мониторирования во время курса и обязательной переквалификации препарата по шкале DEA перед запуском остается предметом для рынка. Вместе с тем Morgan Stanley полагает, что существующая сеть около 8 000 центров терапии Spravato, созданные специализированные CPT-коды для психоделик-терапии и подход управления (“Go slow to go fast”/“Медленно — значит надежнее”) будут поддерживать процесс коммерциализации. Ожидается, что выручка будет расти постепенно во второй половине 2027 года, а не скачкообразно сразу после запуска на рынок.

В сегменте TRD есть рыночные перспективы блокбастера: скорректированные по риску пиковые продажи в США оцениваются в $1,3 млрд. В США около 4 млн пациентов с TRD, тогда как лечение Spravato сейчас получают примерно 100 000 человек. Руководство компании ожидает, что каждый пациент будет получать терапию 2–4 раза в год, что выше прогноза Morgan Stanley (1,75 приема в год), и это может обеспечить дополнительный рост.

Исследование IIb/III фазы COMP202 по посттравматическому стрессовому расстройству (PTSD) не заложено в базовую оценку банка, но способно расширить потенциальный рост бизнеса за пределами TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — рейтинг “нейтрально”, базовая целевая цена $7–16

Morgan Stanley оценивает, что однократное введение 4D-150 внутриглазным способом может значительно снизить частоту инъекций анти-VEGF-препаратов. Частые инъекции являются одной из основных причин низкой эффективности терапии в реальной клинической практике, тогда как 4D-150 можно не превосходить конкурентов по эффективности и при этом улучшить результаты лечения за счет снижения нагрузки. Важнейшими факторами массового применения будут стойкость эффекта после первого года терапии и стероидный режим снижения дозы на 20 недель.

Morgan Stanley считает, что если в III фазе исследования 4FRONT-1 (результаты в 2 квартале 2027 года) лучшая скорректированная острота зрения (BCVA) не уступит разу в 8 недель введению 2 мг aflibercept, с отставанием менее 4 букв по порогу неинферьерности; частота внутриглазных воспалений (IOI) будет такой же, как в исследовании PRISM (~3%, все случаи слабовыраженные и быстропроходящие), а терапевтическая нагрузка снизится более чем на 70–80% — это будет соответствовать основным ожиданиям.

Помимо результатов собственных исследований, Morgan Stanley внимательно следит за III фазой испытаний подкожной ретинальной терапии suravec от AbbVie/Regenxbio (вывод в 4 квартале 2026 года), а также за исследованием Ixo-vec ARTEMIS от Eli Lilly (результаты в 1 квартале 2027 года).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — рейтинг “переиграть рынок”, целевая цена $57

Morgan Stanley считает, что ингаляционный путь введения может решить проблемы переносимости при использовании Esbriet и Ofev раньше. Банк полагает, что AP01 и AP02 оба имеют шансы стать продуктами уровня блокбастера, даже без необходимости превосходить существующие методы по эффективности.

В испытании IIb фазы MIST (вывод во втором полугодии 2027 года) базовым сценарием считается: по сравнению с плацебо — значительное отличие показателя форсированной жизненной ёмкости лёгких (FVC) хотя бы на 65 мл, с уровнем прекращения терапии, близким к плацебо.

Ключевыми событиями, помимо собственных данных, будут результаты ALOFTPPF-исследования от Bristol Myers Squibb (ожидание — начало 2027 года) и реализация опциона PARI (до 1 января 2028 года).

Regenxbio (RGNX.US) — рейтинг “переиграть рынок”, целевая цена $18

Morgan Stanley считает, что у Regenxbio есть две ценные поздние разработки генной терапии однократного применения: совместно с AbbVie — suravec против влажной возрастной макулодистрофии (влажная AMD) и диабетической ретинопатии (DR); вторая — полностью собственная RGX-202 для дюшенной мышечной дистрофии (DMD).

Наиболее близкий крупный катализатор — публикация ключевых данных испытаний по влажной AMD. С одновременным сокращением диапазона применения Elevidys в DMD, в сегменте остается место ещё для одного генного препарата (обзор по SRPT ведёт Mike Ulz).

Сценарий считается позитивным, если оба исследования ATMOSPHERE и ASCENT (результаты ожидаются в 4 квартале 2026 года) покажут неинферьерность по BCVA, снижение терапевтической нагрузки минимум на 50% и отсутствие связанных с препаратом внутриглазных воспалений (IOI).

Подача rolling BLA на RGX-202 ожидается в первом квартале 2027 года, приоритетная оценка FDA также важна для сроков ускоренного одобрения во второй половине 2027 года.

Основные риски: сигналы безопасности в III фазе (более 1200 пациентов) — хирургические и воспалительные; требование FDA предоставить рандомизированные контролированные исследования для DMD-индикации; а также финансовые риски. Компания ожидает, что текущих наличных хватит для работы до конца 4 квартала 2027 года, чтобы подготовиться к потенциальному выводу препаратов на рынок.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — рейтинг “переиграть рынок”, целевая цена $14

Morgan Stanley полагает, что за счет дизайна с связыванием с гепарином TH103 может обеспечить более стойкий эффект, чем существующие анти-VEGF-препараты. С учетом того, что текущая цена почти не учитывает потенциальную ценность TH103, соотношение риск/потенциал у акции остается привлекательным вплоть до публикации предварительных данных I b/II MAD-исследования в первой половине 2027 года.

Безопасность на данный момент — центральный вопрос. Morgan Stanley считает базовым сценарием: последняя партия TH103 вызывает только кратковременные слабые или умеренные внутриглазные воспаления (IOI); улучшение зрения и анатомии глаза сопоставимы с уже одобренными анти-VEGF-препаратами; при этом интервал между повторными введениями у значительной доли пациентов достигает минимум 16 недель.

В числе референсных точек для оценки прочности эффекта — III фаза suravec (AbbVie/REGENXBIO, результаты в 4 квартале 2026 года) и III фаза 4D-150 (4FRONT-1, публикация данных во 2 квартале 2027 года).

Поскольку по текущим оценкам финансирования должно хватить до конца 4 квартала 2027 года, а начало III фазы намечено к концу 2027 года, вероятно, компании придется привлекать финансирование до запуска исследования.