Компания Ionis Pharmaceuticals (тикер NASDAQ: IONS) успешно завершила набор пациентов в ключевую когорту третьей фазы клинического исследования Reveal, направленного на оценку эффективности препарата Obudanersen для лечения синдрома Ангельмана.

Это исследование под названием Reveal является ключевым испытанием по оценке ондансетрона, а завершение набора основной когорты стало важной вехой в процессе разработки данного препарата. Синдром Ангельмана — это редкое нейрогенетическое заболевание, и на данный момент варианты лечения ограничены, поэтому прогресс этой терапии вызывает большой интерес. Компания заявила, что будет согласно плану продвигать последующие клинические испытания и сбор данных для оценки безопасности и эффективности препарата. Этот прогресс внушает надежду на новые потенциальные варианты лечения и отражает постоянные усилия Ionis в области РНК-ориентированной терапии.