UniQure (QURE) сообщает о положительных результатах фазы I/IIa AMT-191 для болезни Фабри, демонстрируя устойчивую активность фермента

UniQure (NASDAQ:QURE) — одна из самых перспективных недорогих акций для покупки на данный момент. 6 февраля UniQure сообщила об обновлённых положительных данных по результатам фазы I/IIa клинических испытаний препарата AMT-191 — генной терапии болезни Фабри. У всех 11 пациентов, получавших три разные дозы, наблюдалось повышение активности фермента, причём у пациента с самым длительным сроком лечения этот высокий уровень сохранялся более года. Примечательно, что значения фермента были значительно выше нормы, что указывает на чёткую взаимосвязь между полученной дозой и количеством выработанного фермента.

Лечение позволило 6 из 11 пациентов прекратить регулярную заместительную ферментную терапию (ERT) после достижения определённых клинических критериев. Даже после прекращения ERT у пациентов сохранялся стабильный уровень lyso-Gb3, токсичного вещества, которое обычно накапливается при болезни Фабри. Это говорит о том, что однократная генная терапия потенциально может заменить пожизненные двухнедельные инфузии для некоторых пациентов.

Несмотря на перспективность терапии, UniQure приостановила набор новых пациентов в группы со средними и высокими дозами для оценки некоторых аспектов безопасности. У двух пациентов в группе со средней дозой были зафиксированы повышенные уровни печёночных ферментов, которые были классифицированы как токсичность, ограничивающая дозу, хотя оба пациента ответили на лечение стероидами. Другие ранее зарегистрированные серьёзные случаи в группе с высокой дозой включали боли в груди и инсульт; однако некоторые из них были признаны не связанными с исследуемым препаратом.

UniQure (NASDAQ:QURE) разрабатывает методы лечения для пациентов, страдающих редкими и другими тяжёлыми заболеваниями в США.