Lek na rzadkie choroby firmy Disc Medicine odniósł sukces w późnych fazach badań klinicznych.

Reuters, 19 października - Firma Disc Medicine (IRON.O) poinformowała w poniedziałek, że jej eksperymentalny doustny lek opracowany na rzadką chorobę powodującą silny ból w wyniku ekspozycji na światło słoneczne osiągnął wszystkie główne i drugorzędowe cele w późnej fazie badań klinicznych, co spowodowało wzrost kursu akcji spółki o 65% w handlu przedsesyjnym.

Szczegóły poniżej:

• Firma testuje bitopertynę jako lek na erytropoetyczną protoporfirię (EPP), czyli chorobę krwi powodującą ekstremalną wrażliwość pacjentów na światło słoneczne

• Choroba prowadzi do nagromadzenia się substancji zwanej protoporfiryną IX (PPIX) we krwi, co przy wystawieniu na promienie słoneczne wywołuje bolesne reakcje skórne

• Wcześniej amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odrzuciła w tym roku zatwierdzenie tego leku, powołując się na „brak wyraźnego związku między obniżeniem poziomu protoporfiryny a zwiększoną tolerancją na światło słoneczne” (link)

• Firma poinformowała, że u 183 pacjentów w wieku 12 lat i starszych przyjmujących bitopertynę poziom PPIX we krwi spadł o 41,4% w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo

• Disc Medicine podaje, że ogólna tolerancja na bitopertynę była dobra, nie zgłoszono nowych problemów dotyczących bezpieczeństwa

• Unikanie ekspozycji na światło słoneczne poprzez przebywanie w pomieszczeniach i noszenie odzieży ochronnej pozostaje główną metodą zarządzania tą chorobą

• Obecnie jedyną zatwierdzoną metodą leczenia EPP w Stanach Zjednoczonych jest podskórny implant hormonalny o nazwie Scenesse

(Aby ułatwić osobom, dla których język angielski nie jest językiem ojczystym, Reuters automatycznie tłumaczy swoje raporty na inne języki. Ze względu na możliwość wystąpienia błędów w automatycznym tłumaczeniu lub brak pełnego kontekstu, Reuters nie gwarantuje dokładności automatycznych tłumaczeń, które są udostępniane wyłącznie dla wygody czytelników. Reuters nie ponosi odpowiedzialności za szkody lub straty spowodowane korzystaniem z tej funkcji automatycznego tłumaczenia.)