BTK inhibitor firmy Sanofi (SNY.US) został zatwierdzony do sprzedaży w Chinach

Zgodnie z informacjami przekazanymi przez aplikację Zhihui Finance, 3 września na oficjalnej stronie Narodowej Administracji Nadzoru Leków (NMPA) ogłoszono, że tabletki Rilzabrutinib, inhibitor BTK opracowany przez Sanofi (SNY.US), otrzymały zgodę na wprowadzenie na rynek w leczeniu pierwotnej przewlekłej lub opornej na inne terapie (takie jak glikokortykosteroidy i immunoglobuliny) immunologicznej małopłytkowości (ITP) u dorosłych pacjentów.

Rilzabrutinib to doustny, odwracalny, kowalencyjny inhibitor BTK. We wrześniu 2020 roku Sanofi przejęło firmę Principia Biopharma za kwotę 3,68 miliarda dolarów, uzyskując dostęp do dwóch inhibitorów BTK: Rilzabrutinib oraz Tolebrutinib. W sierpniu 2025 roku Rilzabrutinib uzyskał zgodę FDA na wprowadzenie do obrotu i stał się pierwszym zatwierdzonym inhibitorem BTK w leczeniu ITP.

Zgoda FDA oparta jest na pozytywnych wynikach kluczowego badania klinicznego III fazy LUNA 3. Było to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kontrolowane placebo z równoległymi grupami, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Rilzabrutinibu w porównaniu do placebo u dorosłych i młodzieży z przewlekłą lub oporną na leczenie ITP.

Oprócz wskazań do leczenia ITP Sanofi prowadzi również badania nad potencjałem terapeutycznym Rilzabrutinibu w innych chorobach immunologicznych, takich jak przewlekła spontaniczna pokrzywka, choroby związane z IgG4 czy atopowe zapalenie skóry.

Zgodnie z danymi z bazy Insight, pierwszy na świecie inhibitor BTK – Ibrutynib – uzyskał rejestrację w listopadzie 2013 roku. Od tego czasu, czyli przez ponad dekadę, uzyskano zgodę na wprowadzenie kolejnych 9 inhibitorów BTK, jednak większość wskazań dotyczyła leczenia nowotworów. Wraz z zatwierdzeniem w 2025 roku Rilzabrutinibu przez Sanofi oraz Remibrutinibu opracowanego przez Novartis w chorobach autoimmunologicznych, komercyjny potencjał inhibitorów BTK ulegnie dalszemu rozszerzeniu.