Tagumpay ang bihirang sakit na gamot ng Disc Medicine sa late-stage na klinikal na pagsubok

Reuters Oktubre 19 - Ipinahayag ng Disc Medicine (IRON.O) nitong Lunes na ang kanilang eksperimentong oral na gamot para sa isang bihirang sakit na nagdudulot ng matinding pananakit kapag naaarawan, ay naabot ang lahat ng pangunahing at sekundaryang mga layunin sa huling yugto ng klinikal na pagsubok, na nagtulak sa presyo ng kanilang stock na tumaas ng 65% sa pre-market trading.

Ang mga detalye ay ang mga sumusunod:

• Sinasailalim ng kumpanya sa pagsubok ang bitopertin bilang gamot sa erythropoietic protoporphyria (EPP), isang sakit sa dugo na nagdudulot ng labis na pagiging sensitibo sa araw ng mga pasyente

• Ang sakit na ito ay nagdudulot ng akumulasyon ng isang sangkap na tinatawag na protoporphyrin IX (PPIX) sa dugo,at kapag na-expose sa araw ang pasyente, umaapekto ito ng masakit na reaksiyong kutis

• Noong mas maaga ngayong taon, tinanggihan ng US Food and Drug Administration (FDA) ang pag-apruba sa gamot na ito dahil sa “kawalan ng malinaw na kaugnayan sa pagitan ng pagbaba ng antas ng protoporphyrin sa pasyente at kanilang kakayahan magtiis sa araw” (link)

• Ayon sa kumpanya, may kabuuang 183 pasyente na may edad 12 pataas ang uminom ng bitopertin, at ang lebel ng PPIX sa kanilang dugo ay mas mababa ng 41.4% kaysa sa mga pasyenteng uminom ng placebo

• Ipinahayag ng Disc Medicine na ang bitopertin ay kadalasang may magandang tolerability at walang bagong natukoy na isyu sa kaligtasan

• Ang pag-iwas sa sikat ng araw sa pamamagitan ng pananatili sa loob ng bahay at pagsusuot ng protektibong damit ay nananatiling pangunahing paraan ng pamamahala ng sakit na ito

• Sa kasalukuyan, ang tanging aprubadong paggamot ng EPP sa US ay isang subcutaneous hormone implant na tinatawag na Scenesse

(Upang gawing mas madali para sa mga hindi Ingles ang pangunahing wika, ang ulat ng Reuters ay awtomatikong isinalin sa ilang iba pang wika. Dahil maaaring magkamali o may kakulangan sa konteksto ang awtomatikong pagsasalin, hindi ginagarantiyahan ng Reuters ang kawastuhan nito, at ito ay para lamang magbigay ng kaginhawaan sa mambabasa. Hindi pananagutan ng Reuters ang anumang pinsala o pagkawala bunga ng paggamit ng awtomatikong pagsasalin.)