1週間で3度の挫折！Novartis（NVS.US）のDM1薬剤、第III相臨床試験で主要エンドポイントに到達せず

智通财经APPの報道によると、ノバルティス（NVS.US）はわずか1週間で3回目の臨床試験の挫折に直面しました。同社は火曜日、1型筋強直性ジストロフィー（DM1、希少な筋肉萎縮疾患）の治療を目的とした実験的注射薬del-desiranが、第III相HARBOR試験で主要評価項目を達成できなかったと発表しました。

データによれば、プラセボと比較して患者のビデオ手広げ時間（vHOT）には統計的に有意な改善が見られませんでした。ノバルティスは、副次的評価項目や探索的解析では臨床活性の兆候が観察されたが、安全性は過去のデータと総じて一致していると述べています。同社は今後、完全なデータをさらに分析し、規制当局と協議して開発の次のステップを決定します。

del-desiranはノバルティスがAvidity Biosciencesを120億ドルで買収した際に取得した中核医薬品であり、以前は画期的な医薬品になる可能性が高いと見なされていました。この薬の試験失敗は、ノバルティスが過去最大規模の特許切れに直面し、新たな成長源の確保を目指す努力にさらに打撃を与えています。

先週もノバルティスは、リポタンパク質(a)【Lp(a)】上昇を伴う心血管疾患（CVD）治療薬pelacarsenの第III相Lp(a)HORIZON試験で、心血管イベントリスク低減の主要評価項目を達成できなかったと発表しました。同社によれば、Lp(a)レベルの低下は認められたものの、プラセボ群と比較して心血管死、心筋梗塞、脳卒中イベントの有意な減少は見られませんでした。

同じく先週、ノバルティスは3人の患者が死亡したことを受け、自己免疫および神経系疾患向けの8つの実験的治療法の臨床試験を緊急停止したと発表しました。この実験治療法はキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）免疫療法と呼ばれており、患者の免疫細胞を改変して特定の標的を認識し、がん細胞を破壊させるものです。

ノバルティスの広報担当者によると、重篤な免疫反応による3例の死亡が判明した後、関連する研究は一時中断されました。これらの死亡事件が具体的にいつ起きたかはまだ明らかになっていません。広報担当者は、「観察された安全性事象について包括的なレビューを行っている」と述べ、この致命的な免疫反応をCAR-T治療における既知の安全リスクと説明しました。同社は一時的に中断された各試験を監督する独立安全委員会と協力しているほか、既知の情報を規制当局と共有していると述べています。