1週間に2度の失敗！ノバルティス（NVS.US）の心臓病治療薬が第III相試験で挫折し、株価が急落、Amgen（AMGN.US）にも影響

智通财经APPによると、スイスの製薬大手ノバルティス（NVS.US）は、再び臨床試験で打撃を受けた――1週間のうちに、同社の二つ目の主要な候補薬が後期試験で失敗した。今回失敗したのは、同社の有望な心臓病薬pelacarsenである。

報道によれば、この薬は確かにリポタンパク質(a)の値を低下させた――これは主に遺伝的要因で決まる心血管疾患リスク指標であり、およそ5分の1の人々に影響する。しかしノバルティスは、先週金曜日の夜に発表した声明で、リポタンパク質(a)の値は低下したものの、プラセボ群と比べて心血管死、心筋梗塞、脳卒中イベントを有意に減少させなかったと述べた。

この失敗は、業界が同薬に心血管疾患予防の新たな道を切り開くことを期待していた幻想に大きな打撃を与えた。ほんの数日前にも、ノバルティスは3名の患者死亡を受け、自己免疫疾患を対象とした実験的細胞療法試験を一時的に中止したばかりだった。

このニュースを受け、ノバルティスの米国上場株は先週金曜日の通常取引終了後、一時7％超下落した。同様の心臓薬を開発中のAmgen（AMGN.US）の株価も、同日アフターマーケットで約6％下落した。

JefferiesのアナリストMichael Leuchtenは、「この結果によって、市場はリポタンパク質(a)値を低下させるあらゆる治療法が、最終的に心血管の臨床的な恩恵をもたらすのか疑問を抱かせている」と指摘した。しかし彼は、市場のネガティブな反応はやや過剰だった可能性があるとし、仮にこの試験が成功していた場合も、どの患者が実際に恩恵を受けるのかや、競合薬との比較でどのような位置付けとなるのかなど懸念が残るだろうと付け加えた。

ノバルティスは、複数の新薬で成長を支え、同社の主力製品の特許が間もなく切れる圧力に対応しようとしている。CEOのVas Narasimhanは、後期試験の結果が良好であれば、2030年までの年間売上高成長予想を5％～6％上方修正できる可能性があると述べていた。

ノバルティスが次に注目を集める開発段階は、DM1（筋萎縮疾患）の遺伝子レベルから治療を目指す実験的注射薬であり、単なる症状緩和ではない。この治療法はdel-desiranと呼ばれており、ノバルティスが120億ドルでAvidityを買収した中核資産でもある。

これら2度の失敗の意味は、単一の薬剤にとどまらない。ノバルティスはこれまで、pelacarsenとrapcabtagene autoleucel（略称rap-cel）を、それぞれの分野で治療のパラダイムを変革する可能性のある突破口と位置付けていた――前者は従来介入できなかった遺伝性心血管リスク、後者はCAR-T細胞療法の自己免疫疾患領域への拡張を狙ったものだった。

注目すべきは、pelacarsenの失敗がノバルティスにとって明暗入り混じった一週間に訪れたことだ。同社の別の実験的治療薬は約束を果たし、一定の安堵をもたらしたのである。多発性硬化症向け経口薬remibrutinibが2つの後期試験で成功し、同社株価を火曜日に6％超上昇させた。

ノバルティスは現時点で、pelacarsen試験失敗の詳細なデータ――主要評価項目到達の度合いや、特定のサブグループでより大きな効果があったか等――は明らかにしていない。最終的な結果は今後開催される医学会議で公表される予定である。