AIで病気を治療するのは、どこまで進んでいるのか？

「AIががんを治せると言うのは、鼓舞するものというより、ありふれた決まり文句であり、多くの人はそれを誤解を招くものだと考えています。」

8月16日、AnthropicのCEOであるDario AmodeiはXにこのように投稿しました。その2日後、Anthropicはタンパク質設計実験を発表しました。Claudeが一連の専門的なモデルと研究ツールを駆使し、複数の標的タンパク質と結合できる新たなタンパク質を設計しました。さらに翌日、ModernaとMerckは、機械学習プロセスを組み入れた個別化がんワクチンが悪性黒色腫の第3相試験で主要エンドポイントを達成したと発表しました。

いくつかの成果が相次いで登場し、再びAI医療への関心が高まり、資本市場も即座に反応しました。8月19日、Modernaの株価は約177%上昇、Merckも約13%上昇しました。Anthropic関連実験の検証機関であるTwistの株価は1日で22.64%上昇し、AI精密医療を手掛けるTempus AIも22%上昇しました。その熱は生物テック全体に波及し、iShares Biotechnology ETFとSPDR S&P Biotech ETFは当日それぞれ6.6%と5.9%の上昇となりました。

タンパク質設計、AI創薬、個別化がんワクチンの第3相試験まで、「AI医療」はますます具体的な研究成果に対応するようになっています。では、これらの進展はそれぞれどこまで到達しているのでしょうか？どれがすでに臨床検証に至り、どれがまだ実験段階にとどまっているのか。AIはどんな役割を担っているのでしょうか？本当に人類の「がん克服」に寄与したのでしょうか？

「治癒」には非常に厳格な要件がある

「AI医療」と聞くと1つの独立した業界のようですが、実際には内部に大きく異なる一連の業務が含まれています。

アルゴリズムはカルテ読解、画像認識、疾患リスク予測だけでなく、医薬品ターゲットの探索、分子構造の生成、治験被験者の選別にも用いられます。また、医師の治療法選択の補助、放射線治療の線量計算、服薬後の患者モニタリングにも使われます。

これらの業務はいずれも医療にかかわりますが、証拠基準は各々異なります。

1つのモデルが医療試験で正解を出すことは、その形式のテキストデータを処理できることを証明するということです。過去の症例で診断を正確に予測することは、データ内のパターンを再現できることを示します。実際の病院で医師の診断率向上に貢献するには前向き試験が必要です。AIが設計した薬が有効かどうかは、最終的に患者で既存治療やプラセボと比較する必要があります。

米国食品医薬品局（FDA）は、2016年以降AIコンポーネントを含む医薬品および生物製品の申請書を500件以上受け取っています。ここでいう「AIの使用」とは薬物動態予測、投与量の最適化、臨床エンドポイント分析、自然病歴データ統合、製造や品質管理の補助など多岐に渡ります。AIはすでに創薬における標準的なツールとなっており、500種の薬がAIによって独自に発明されたことを意味するものではありません。

すでに規制当局の認可を受けた医療AIもまた、情報処理の部分に集中しています。JAMA 2025年のシステムレビューによると、FDA認可済みAI医療機器950種のうち、723種が放射線科用で、その割合は約76%にのぼります。これらはX線、CT、MRI、超音波など高度にデジタル化されたデータを扱います。

医用画像は比較的標準的な入力フォーマットがあり、病院にも大量のデジタルデータが蓄積されています。多くのタスクには正解があり、例えば画像に異常があるか、病変の境界はどこか、前後の検査でどのような変化があったかなどです。したがって、今の医療分野で最も多くのAI製品が集まるのがこの領域というわけです。

一方、治療に関しては、これとは異なる課題が提示されます。

診断モデルは「この患者は今どうなっているか」に答えようとします。治療決定は「ある介入を行った場合、患者はどうなるか」を問います。同一患者が排他的な二つの治療を同時に受けることはできず、研究者は起こらなかったもう一方の結果を直接観察できません。相関の強いモデルは特定治療群の特徴を治療効果と誤認することもありえます。

これはランダム化対照試験が依然として重要である理由です。Nature Medicineの因果機械学習に関するレビューによれば、AIは臨床試験やリアルワールドデータを組み合わせ個別化治療効果を推定できますが、バイアスや交絡因子、誤った因果仮説により誤予測が生じる可能性があります。

「治癒」に関しては、単に治療後にがん細胞が検出されなくなるだけではなく、将来再発しないことも確認されなければなりません。米国国立がん研究所は全てのがんの痕跡が消失し、今後再発しないことと定義しています。患者が数年以上の完全寛解に至っても、医師はこの言葉の使用に慎重です。未来はまだ起きていないからです。

図｜治癒に対するFDAの定義（出典：FDA）

モデルがベンチマークや過去症例で高得点を出しても、それはあくまで所定の予測タスクを達成したに過ぎません。患者が長期的に恩恵を受けるかどうかは、対照試験や長期フォローアップにかかっています。

3つの成果、3つの異なる扉の前

こうした違いは、Anthropicが最近発表した実験からも見て取れます。

24～48時間に及ぶこの一連のタスクで、Claudeは論文やデータベースを読み込み、公開されたタンパク質構造予測・設計ツールを駆使して結合部位を選び、候補タンパク質を生成し、計算結果に基づいて繰り返し絞り込みと調整を行いました。

研究者は16個のターゲットタンパク質を選定し、そのうち15個で解釈可能な測定結果が得られました。実験室で1,320個の設計について合成・テストが行われ、354個がターゲットと結合、15個中14個のターゲットで結合タンパク質が見つかりました。一部のタスクでは、Anthropicの従来フローより命中率が高くなっています。

これは確かな研究成果です。Claudeは単なる既存知識の要約に留まらず、数十時間連続して作業し、専門モデルの組み合わせや戦略調整を行い、ウェット試験での検証に耐える新たな設計を生み出しています。外部実験室が合成・検証を担うことで、モデルによる自己評価リスクも軽減されています。

図｜Claudeは複数のオープンソースタンパク質設計モデルを調整し、高い成功率と親和性を持つ結合タンパク質を生成した。（出典：Anthropic）

しかし、この実験の対象は、15個の解釈可能なタンパク質標的であり、15種の疾患ではありません。354個の成果も又、結合タンパク質であり、354個の医薬品ではありません。

タンパク質が標的と結合できることは、開発者が鍵穴に差し込める可能性のある鍵を得たことを意味します。その鍵が正しい扉を開けるか、他の扉に悪影響を及ぼさないか、ヒト体内で鍵穴まで辿り着けるか、免疫系が排除しないかは、他の実験が必要です。Anthropicも報告書内で、こうした小型結合タンパク質は標準的な医薬品ではなく、結合は創薬の第一歩に過ぎないと明言しています。

それと比べると、Rentosertibはより前進しています。特発性肺線維症治療薬候補であるこの小分子は開発企業Insilico MedicineがAIを使ってTNIKターゲットを発見し、生成モデルで分子構造を設計しました。2025年に公表されたランダム化第2相試験では71名の被験者を募集、12週間の治療で初期有効性のシグナルが観察され、全体として許容できる忍容性でした。

しかし、この研究規模は小さく、全群合わせて16名の脱落者もあり、観察期間も長期的有効性を判断するには不十分です。論文では「勇気づけられるが更なる研究が必要」とされています。

Rentosertibは2026年7月に第3相試験入り。AIがターゲット発見と分子設計に関与し、前臨床・第1相安全性・第2相ランダム化試験を経て今やより大規模な人体検証段階に入っています。依然として市販許可はなく、特発性肺線維症の治癒には至っていません。

Modernaの個別化がんワクチンはまた別の段階です。

研究者は各患者の腫瘍と正常組織をシークエンスし、腫瘍特有の変異を見つけ、機械学習とバイオインフォマティクスで新たな抗原候補を順位付けします。最大34の新抗原が患者専用mRNAにコードされ、その目的は免疫系に腫瘍細胞の認識を訓練させることです。

直近のINTerpath-001第3相試験では1,137名の高リスク皮膚悪性黒色腫患者が治療を受けました。これらの患者の腫瘍は手術で完全切除済みで、ワクチンとKeytrudaの併用が術後再発および遠隔転移リスクを低減できるかが調べられました。

企業は中間解析で無再発生存期間および遠隔転移なしの生存期間のいずれも達成したとしています。全生存期間は追跡中で、ハザード比、絶対イベント率、信頼区間、生存曲線などは未公表です。

この第3相試験は「個別化ワクチン＋Keytruda」全体の増分効果を試験しています。人間が他の手法で新抗原を選ぶワクチン群や「AI有り・AI無し」群の比較ではありません。そのため、機械学習工程を含む治療法が有効であることは証明できても、その有効性にどれだけAIが寄与したかは測定できません。

三つの成果はそれぞれ一つずつ質問に答えました：モデルはラボで標的に結合するタンパク質を設計できるか、AIが発見・設計した薬候補はヒトで初期有効性を示せるか、機械学習要素を含む個別化治療は第3相試験で臨床指標を改善できるか。

これらの成果に「治癒」という称号を与える必要はありません。Anthropicはタンパク質設計の実験的ヒット率を高め、RentosertibはAI創薬候補を後期臨床へと押し進め、Modernaは個別化がんワクチンで第3相試験の陽性結果を初めて獲得しました。これだけでも重要な前進です。

最もコストの高い失敗は、アルゴリズムの提出後に起きる

現代創薬は、連続的に答えを淘汰するシステムであることが分かっています。

研究者は疾患メカニズムからターゲットを見つけ、膨大な候補分子から少数の有効なものを選び、活性・安定性・選択性や製造条件を最適化します。候補薬は細胞・動物・ヒト臨床試験を経て進みます。各段階で前ステップの有望な成果の多くが淘汰されます。

臨床開発の失敗に関するレビューによると、創薬から承認まで通常10～15年を要し、第1相入りしても約9割の候補は承認されません。40～50%の失敗は有効性不足が原因、約30%は受け入れがたい毒性に起因します。

図｜創薬過程と各段階の失敗率。（出典：Acta Pharm Sin B）

そしてこの数字が示すのは、AI創薬でもっとも見逃されがちな点です。計算上優れた候補を生み出しても、失敗率が最も高いフローの前半を速くしたに過ぎない場合が多い、ということです。

標的が疾患に関連していても、それを操作すれば疾患が改善するとは限りません。培養皿で有効だった分子も、ヒト体内で十分な濃度を達成するとは限りません。動物モデルでの変化も、ヒト患者に同様の結果を保証しません。「完璧」な候補薬も、第2相・第3相臨床で有効性不足が露呈することは多々あります。

AlphaFoldは、その違いをよく示しています。約2億種類のタンパク質構造を予測し、研究者が利用できる構造情報を飛躍的に増やしました。以前なら数ヶ月、数年かかる手がかりも今は数分で得られます。科学者はより早く仮説を立て、過去に実験構造が不足していたタンパク質まで研究できるようになりました。

しかし、モデルが出すのは通常「予測コンフォメーション」であり、実際のタンパク質は温度や溶液、結合状態で形を変え、他のタンパク質・イオン・小分子と共に作用しています。AlphaFoldの予測と実験構造を比較すると、モデル信頼度が高くとも部分構造や側鎖位置、ドメインの向きは異なる場合があります。これらの予測は「極めて価値ある仮説」と見なすべきで、重要な相互作用はやはり実験で確認が必要です。

AIは多くの候補を提案できますが、生命科学で本当に不足しているのは質の高い問いと、それに答えを検証するデータです。

2026年8月発表のNature Reviews Drug Discovery業界レビューによると、AIは創薬過程で多くの技術的成果を出しましたが臨床的なインパクトは依然として限定的です。その理由は、研究がモデル指標に過度依存しており、生命科学データが実験条件に大きく左右され、現実の課題が正しく記述されていないため、技術チームは計算しやすい問題を解いたが実務上の意思決定の障害を解いていない場合が多いこととされます。

例えば、生成モデルは数時間で数百万もの分子を生み出せますが、ラボはその大部分を合成・評価する能力がありません。候補が増えれば後続のスクリーニング負荷も増大します。本当に価値ある進歩は、失敗する確率の高い分子を早期排除し、限られたリソースを最良の仮説に集中できるようにすることです。

この意味で「早い失敗」もAIの医学的貢献となり得ます。「治癒」とは異なりますが、数年、数億ドル単位のコストを節約できるかもしれません。

がんは治療過程で“出題”も書き換える

今回のテーマとなったがんについて言えば、さらに問題は複雑です。米国国立がん研究所は、がんを100種類以上ある関連疾患群と定義しています。臓器ごとに異なる細胞が発生源となり、遺伝子、免疫環境、外的要因の影響も異なります。たとえ同じ病理名でも、2人の患者の変異パターンや治療反応は大きく違うのです。

1人の患者内の腫瘍も均一な細胞集団ではありません。腫瘍は自己複製の中で変異をためこみ、特徴の異なるサブクローンを形成します。生検で採取するのは、ある場所、ある時点のサンプルのみであり、すべての転移や耐性を持つ細胞が含まれるわけではありません。

さらに厄介なのは、治療が腫瘍を変化させることです。薬が感受性のある細胞を殺すと、耐性を持つごく少数の細胞が生き残り拡大します。免疫系が認識しやすい細胞を排除すると、より巧妙に隠れるサブクローンが選択されることも。2025年のNature Reviews Immunologyのレビューでは、腫瘍内部の異質性は臨床予後不良や免疫チェックポイント阻害剤の反応低下と関連しており、免疫圧力自体も腫瘍進化に影響すると指摘されています。

アルゴリズムが直面するのは、もはや「答えが固定された問題」ではありません。過去患者データからモデルは規則を学びますが、新薬や治療の組み合わせが疾患の選択環境を変えることで、過去のデータでの関係が通用しなくなることもあります。

がんデータには一見矛盾した問題もあります。病院や研究機関には膨大な画像、ゲノム、カルテ情報が蓄えられていますが、具体的な治療の意思決定に入ると利用できるサンプルは急減します。

がんのサブタイプ、変異、治療歴、年齢、免疫状態、併発疾患ごとに分類を重ねると、どの患者グループも数人しか残りません。本当に個別化治療が必要なレアな組み合わせこそ、訓練データの極めて稀少な領域です。記録方法の違い、フォローアップ不足、治療選択の偏り、人口代表性の不足などもモデルの信頼性を低下させます。

AIはここでも役割を果たせます。病理画像、遺伝子変異、臨床情報を統合して、単一データソースでは分かりにくい患者サブグループを見つけたり、潜在的新抗原の予測、放射線治療計画の最適化、治験マッチングや再発兆候の早期発見を補助できます。

こうしたツールが向上させるのは、観察力、順位付け、意思決定能力です。その治療提案が本当に医師の選択より優れているかは前向き研究が必要であり、多様な病院・人種・治療環境で有効性を維持できるかはリアルワールドでの検証が求められます。

また、AIが疾患の認識から介入へ踏み出せば、因果関係、倫理的責任、リスク分担という分野にも足を踏み入れることとなります。誤分類は再検査につながり、誤治療提案は有効な薬を逃し、不要な毒性を被る可能性があります。患者に近づくほど、証明責任は重くなります。

そのため「がん治癒」やその他の一般疾患の道のりは、AIにとっていまだ険しいものです。

成功までのすべてが、すでに加速しつつある

ただし、AIによる医学へのインパクトは、「完全にAIが発明した初めての薬が承認されてから」というものではありません。

すでに研究者の知識習得速度を変え、探索可能な分子やタンパク質空間を拡大し、実験設計、患者募集、臨床データ解析、規制書類作成などにも介入し始めています。

FDAと欧州医薬品庁が2026年共同で発表したGood Machine Learning Practiceでは「使用する場面の明確化」がコアとされています。モデルが信頼できるかは、どんな問題に用いられ、それがどの程度のリスクを伴うかにかかっています。

これはより意義深い評価基準を与えてくれます。創薬段階ではAIが候補設計・最適化時間を短縮し、実験確認済み命中率を向上させたかを見ます。臨床段階では試験の失敗減少、患者募集の改善、真に利益を得るサブグループの発見に寄与できるかを観察すべきです。究極的には患者がより長く、より健康に、より低コストで安全有効な治療を受けられるかが基準です。

Rentosertib、Anthropicのタンパク質設計、Modernaの個別化ワクチンはいずれも、この連鎖の異なる位置にAIを押し上げています。単なるモデルベンチマークより生物学に近く、「AIががんを治す」という単純なものより遥かに複雑です。

Darioが言う決まり文句の問題は、正にここにあります。段階的検証のプロセスを結末として先取りし、本当は現に起こっているが、ドラマチックさに欠ける進展に正確な名前が付かなくなります。

現時点でAIは既に、科学者が次にどのターゲットを選ぶか、どの分子を設計するか、どの実験を行うかに影響を与え始めています。そして、患者が治癒するかどうかは、実験、臨床、そして時間だけが答えを出せます。

運用／編集：何晨龍

注：カバービジュアル／冒頭画像はAI支援生成