Capricorの株価は、FDAのパネルがDuchenne心疾患治療に反対票を投じた後、急落

8、9段落に経営者コメントを追加

クリスティ・サントシュ記者

7月30日（ロイター） - Capricor Therapeutics CAPR.Oの株価は木曜日朝の取引で50%下落した。これは米国FDAの専門家委員会が、Duchenne型筋ジストロフィー関連の心疾患に対する同社の細胞治療法の有効性データに否定的な票を投じたことが原因だ。

水曜日の夜遅く、委員会はderamiocelについて9対3で否認票を投じた。これは、同社が治療法の有効性を示す十分な証拠を提供しなかったとのFDA職員の懸念と一致しており、後期臨床試験の完了後に主要な解析方法が変更されたことにも疑問が呈された。

Capricorの株価は、食品医薬品局（FDA）の職員が月曜日の説明資料で主力治療候補に懸念を示して以来、前回の終値までにすでに66%以上下落していた。水曜日の終値時点で同社の時価総額は約3億8000万ドルだった。

deramiocelに否認票を投じた委員会メンバーは、心臓への利益を示す証拠が説得力に欠けていること、データの欠落、そして試験の心機能指標が患者への有意な利益を反映しているかどうか不確実であることを指摘した。

彼らは、異なるエンドポイントを設定したより大規模かつ長期の試験であれば、治療の機能維持効果についてより明確な証拠が得られたかもしれないと述べた。

CapricorのCEOリンダ・マルバンは、FDAが時代遅れで署名されていない解析計画に依拠したと述べ、「会議全体が、どの統計計画が正しいのか、どの補完モデルが正しいのか、1〜2名の患者データをどのように評価すべきかという議論に限定されてしまった」と主張した。

マルバン氏は、その注目が証拠全体やDMD患者およびその家族への影響を無視したと述べた。

Cantor Fitzgeraldのアナリスト、クリステン・クルスカ氏は、この会議を主催したFDA職員が「会話全体を通じて非常に否定的であり、この会議に申請を拒否する姿勢で臨んでいたようだ」と語った。

昨年、FDAは治療法の承認を見送り、効果が基準を満たさなかったとして追加データを求めていた。

「当社は今後も、可否判断日までにFDAと連携し、承認に向けた取り組みに注力します」とCapricorは声明で述べている。

この機関は8月22日までに決定を下す見込みだ。

（バンガロールのクリスティ・サントシュ記者、編集：リロイ・レオ）

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