Capricorは、FDAパネルがデュシェンヌ型心疾患治療薬に反対票を投じた後、株価が急落

クリスティ・サントッシュ記者

7月30日（ロイター） - キャプリコア・セラピューティクス CAPR.Oの株価は木曜日の米国プレマーケットで約60％下落した。これは、米国FDAの専門委員会が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連する心疾患向けの同社の細胞治療法の有効性データを否決したためである。

水曜遅く、委員会はデラミオセルに対し9対3で反対票を投じ、FDA職員からの懸念、「治療法の有効性を示す十分な証拠が提供されていない」点を支持した。また、最終段階の試験完了後に主な解析方法が変更されたことにも疑問が呈された。

「FDAが治験に対して否定的な姿勢を示したことから、FDAはおそらく再度のコンプリート・レスポンス・レター（承認保留通知）を発行し、デラミオセルを承認しないだろう」と、パイパー・サンドラーのアナリスト、エドワード・テントフ氏は述べた。

キャプリコアの株価は、すでに月曜日にFood and Drug Administrationのスタッフが説明資料で主要治療候補への懸念を指摘して以来、直近の終値基準で66％超下落している。水曜終値時点での同社の時価総額は約3億8千万ドルだった。

デラミオセルに反対票を投じた委員は、心臓への利益に関する証拠の説得力不足やデータ欠損、さらに研究で用いられた心機能の測定指標が患者にとって有意義な利益かどうか判断がつかないと指摘した。

また、エンドポイントが異なる、より大規模かつ長期にわたる試験を実施すれば、この治療法が機能を維持するか否か、より明確な証拠が得られた可能性があるとした。

カントールフィッツジェラルドのアナリスト、クリステン・クルスカ氏は、「この会議を主催したFDAスタッフは終始極めて否定的であり、この申請を却下する姿勢で会に臨んでいたようだ」と述べた。

昨年FDAは、この治療法の承認を見送り、治療の有効性基準を満たしていないとし、追加データの提出を求めていた。

FDAは外部専門家の意見に従う義務はないが、しばしば意思決定の際に勧告を考慮する。最終判断は8月22日までに下される見通し。

（バンガロールのクリスティ・サントッシュ記者、編集：リロイ・レオ）

（Christy.Santhosh@thomsonreuters.com;）