大手企業の買収、政策の解禁、データ急増...サイケデリック薬物の転換期前夜、マーケットは38億ドルの強気サインを受け取る

ジートン財経APPによると、先週木曜日、Lilly (LLY.US)は臨床段階のサイケデリック薬製造会社AtaiBeckley (ATAI.US)を最大38億ドルで買収することを発表しました。この動きは、大手製薬企業が長い間スティグマのあったこの種の薬物を受け入れ、様々な精神疾患の治療代替案として位置付けていることを示しています。これに先立ち、複数のサイケデリック薬が臨床試験で良好な結果を公表し、さらに今年4月にはアメリカ大統領Trumpが米国食品医薬品局(FDA)に対し該当薬の審査プロセスを加速する大統領令に署名するなど、複数のポジティブ要素が継続的にこの分野の関心を高めています。

AtaiBeckleyの中心的な開発薬BPL-003は、合成フォルムの5-MeO-DMTであり――ソノラン砂漠ヒキガエルの毒液から抽出される物質――点鼻薬として難治性うつ病（TRD）の治療に用いられます。これは標準治療を受けても明らかな改善が見られない重度のうつの一類型で、米国ではおよそ400万人が苦しんでいます。一年前、AtaiはBPL-003の第2b相研究結果を公表し、この薬剤がTRD症状を迅速かつ持続的に軽減できることを示しました。さらに、AtaiBeckleyは他の複数のサイケデリック薬も開発しており、その中にはMDMA（通称"エクスタシー"）と関連する化合物も含まれています。

BPL-003はすでにFDAからブレークスルーセラピー指定を受けており、このプログラムは医薬品開発と審査の加速を目的としています。現在、この薬剤は第3相臨床試験段階です。Jefferiesのアナリストはレポートで「2029年初めの第3相試験が成功すれば、TRD分野で10億～20億ドルの市場機会を開く」と述べました。さらに「全体的に我々のKOL（キーパーソン）によると、サイケデリック薬は精神医学分野の最も大きなイノベーションとなり得る。パラダイムシフトをもたらす可能性すらあり、患者からの需要はすでに供給を上回っているように見える」としています。

5-MeO-DMTは、他のサイケデリック物質群のひとつであり、LSD、シロシビン（いわゆる「マジックマッシュルーム」）、MDMA、アヤワスカ(ayahuasca)、イボガイン(ibogaine)などが含まれます。これらの物質は、バイオ製薬イノベーション企業によって医薬品化され、うつ病、PTSD（心的外傷後ストレス障害）、不安障害、摂食障害、アルコール・薬物依存症などの治療領域で好結果が得られています。

作用メカニズムの観点では、サイケデリック薬は脳の固定的なコミュニケーションパターンを一時的に緩和し、通常あまり「交流」しない脳領域間に新たな接続を生み出すようです。この柔軟性が高い状態、特に心理療法と組み合わせた場合、人々はトラウマやうつ病、依存問題を異なる視点から再構築し、より健全な神経経路を形成できる可能性があります。一部の専門家はこれを「脳の再配線」と呼んでいます。

NeedhamのバイオテクノロジーアナリストAmi Fadiaは「現在まで蓄積された十分なデータは、この種の薬が経口薬よりも明確に優れた治療効果をもたらすことを示している」と述べています。彼女が指す経口薬は、SSRIやSNRIであり、これらは過去30年間にわたり複数の精神疾患の治療に広く使われてきました。「数年前は、（サイケデリック薬に対して）警戒感を持つ投資家もいたが、現在ではほとんど聞かれなくなった」と付け加えています。

実際、サイケデリック薬は長く曲折した道のりを経てきました。精神医学の科学者は1960年代に既に研究を開始してよい成果を得ていましたが、一方でこれらの薬は反主流文化で娯楽的なドラッグとしても流行（来月はウッドストックフェスティバル57周年記念）し、その結果1970年に米国議会は「規制物質法」を可決。サイケデリック薬は連邦法で最も規制の厳しいスケジュールIに分類され、医療価値がないと見なされ、関連する研究も停止しました。

長い沈黙の後、サイケデリック薬は1990年代末から21世紀初めに再び研究所や臨床現場に戻りました。この復活のプロセスは、ノンフィクション作家Michael Pollanが2018年のベストセラー「How to Change Your Mind」で記録しており、「数十年の抑圧と無視を経て、サイケデリック薬は復興期を迎えつつある」と記しています。

最近のサイケデリック薬臨床試験のポジティブ進展

近年、サイケデリック薬の臨床試験は決して平坦でなかったものの、重大な挫折も経験しました。最も注目されたのは2024年8月、FDAがLykos Therapeutics社のMDMA補助療法によるPTSD治療の承認申請を却下したことです。これはFDAが初めて規制物質スケジュールIの薬物を医療用途で審査した経緯があり、この否決はLykos社だけでなくサイケデリック薬の主流導入を推進する広範な動向にも打撃でした。「これは分野にとって大きな打撃だ」とStanford大学の麻酔学者Boris Heifets博士は当時述べ、彼のラボはサイケデリック薬を専門に研究しています。

この挫折にもかかわらず、サイケデリック薬の臨床試験は積極的に続けられ、前向きな成果も得られています。例えばDefinium Therapeutics (DFTX.US) はLSDベースの薬剤DT120に関する第3相臨床試験の好結果を発表、重度うつ病患者の症状を顕著に改善することを示し、同社株価は50%急騰しました。

JefferiesのアナリストAndrew Tsaiは「この薬剤の臨床効果は私が見た中で最も際立ったものの一つ」と述べ、「Definiumの特徴は、同じLSDベースの薬が不安障害の治療でも顕著なデータを示しており、今月と9月に（汎発性不安障害を対象とした）さらに2つの第3相試験結果が発表される予定だ」と補足しました。

DefiniumのCEO Robert Barrowは、これらの結果も良好なら今後6～9か月内にFDAに新薬申請（NDA）を提出できるとしています。彼はTrumpの大統領令について「審査加速下でも8か月ほどが必要」と言及しています。

重要なのは、LSDが依然として禁止されているスケジュールI物質であるため、Definiumは特に米国薬物取締局（DEA）による再分類が必要です。BarrowはDT120について「安全管理措置が確保された前提で、その規制区分は確実にスケジュールIより低くなる」と予想しており、その場合は州ごとの再分類も必要だとしています。

サイケデリック薬市場へのもう一つの障壁は保険適用の問題で、各薬剤にはコード設定が必要であり、これは米国Centers for Medicare & Medicaid Services（CMS）が管理します。「保険適用は患者の治療アクセスのカギ」とFadiaは述べ、「すべての企業が支払者側と薬価を交渉する必要がある」としています。

J&Jのケタミン由来画期的新薬が市場のベンチマークに

ケタミンは伝統的なサイケデリック薬とは見なされませんが、FadiaはJohnson & Johnson（JNJ.US）のSpravato――難治性うつ病治療用の点鼻薬でこの薬が由来――が市場モデルの典型だと指摘します。

J&Jが先週発表した四半期決算でSpravatoの売上は前年比40%増の5億8400万ドル。同薬は2019年にFDAの初承認を得、重度うつ病および難治性うつ病の治療に用いられており、アナリストはこの売上が今年20億ドルを超えると予想しています。

「彼らは多大な努力を重ねた」とFadiaは述べ、「だがこれが実現可能であることは証明された」としました。

Definium（2019年にMindMedとして設立）やAtaiBeckley以外にも、過去10年で多数の上場・未公開スタートアップが登場しており、Compass Pathways（CMPS.US）、Transcend Therapeutics、Helus Pharma、GH Research（GHRS.US）、Psyence BioMed（PBM.US）、非営利団体Usona Instituteなどが挙げられます。

Lillyだけがこの波に乗っているわけではありません。日本の大塚製薬（Otsuka Pharmaceuticals）は今年6月に12億ドルでTranscendを買収し、AbbVie（ABBV.US）も昨年12億ドルでGilgamesh Pharmaceuticalsの次世代サイケデリック化合物を買収しました。

Mordor Intelligenceの市場分析によれば、2025年のサイケデリック薬市場規模は40億8000万ドル、2026年の46億3000万ドルから2031年には87億5000万ドルへと拡大し、年平均成長率（CAGR）は13.55％と予測されています。

Compass社はCOMP360というサイケデリック薬を開発、これはシロシビンの合成形式で、今月初めにはTRD治療で力強い第3相結果を上げています。同社は第4四半期に最終的な第3相データを公表予定。CompassはTrump大統領令によってFDAから「コミッショナー国家優先審査バウチャー」を付与された3社のバイオテク企業の一つで、このバウチャーは承認プロセスのスピードアップを目的としています。

「年内には上市準備ができる」とCEOのKabir Nathは言い、「つまり全ての商業準備を終える予定」としました。これは医療機関や一般向けの薬剤教育、250～300人規模の販売・マーケティングチームの組成を含みます。順調ならば「2027年前半」には製品化される見通しです。

NathはCOMP360の商品名を明かしませんでしたが、この薬は初の上市サイケデリック薬になります。Tsaiは「これだけでも機関・小売市場に大きな注目を呼ぶはず」と述べ、COMP360の年間売上を「約5000万ドル」と予想します。

Transcend社は、メチロン（methylone）製剤TSND-201の臨床試験をPTSD治療目的で実施中。同社の新しい親会社である大塚製薬の最高医療責任者John Krausは、メチロンはMDMAに似ているが独自性もあると述べます。今年2月に発表された第2相試験の結果は、重度PTSD症状の顕著かつ迅速、持続的な改善を示しました。

「これほどまでに励みになる結果は初めて見た」とKrausは語り、メチロンをPTSDに対し唯一認可されているパロキセチン（Paxil）とセルトラリン（Zoloft）と比較しました。

Compass同様、TranscendもFDAの加速審査バウチャーを取得。「第3相試験が我々の期待通りなら、迅速な患者アクセスのため行政機関と連携できる」とKrausは述べ、現在第3相試験を進行中。「早ければ来年初にもデータが得られることを期待しているが、上市時期は推測しない」と述べました。

米国大統領令とオーバルオフィス署名式で唯一取り上げられたサイケデリック物質はイボガイン(ibogaine)でした。これはアフリカ低木イボガ(iboga)の根に存在する天然化合物で、何世紀にもわたりスピリチュアルや癒しの儀式に使われてきました。ここ数年、研究者は物質使用障害治療への可能性にも興味を持っていますが、他のサイケデリック薬と異なり、イボガインは大規模な臨床試験はまだ行われていません。

複数のバイオテク企業がイボガインおよびその誘導体の研究を行っており、AtaiBeckley、Gilgamesh、Psyence、DemeRxなどが含まれます。DemeRxの創業者兼CEOであるDeborah Mashは、非幻覚性のノルイボガイン（noribogaine: イボガインの活性代謝物）を開発しています。Mashによると、同社の直近の計画は小規模なアルコール相互作用研究を終え、アルコール使用障害患者を対象とする第2相試験を始めることです。

Mashによれば、FDAはDemeRxのノルイボガイン研究をIND（治験薬申請）承認下で許可しています。さらなる試験実施のためには「成功した第2相データで顕著な有効性シグナルと薬剤の安全性が証明される必要がある」としています。

天然イボガインは最近、PTSDに苦しむ退役軍人の治療で注目されています。Stanford大学医学部の2024年調査では、外傷性脳損傷歴のある特殊作戦退役軍人30名のコホートでPTSD症状が88%減少したとのこと。昨年はテキサス州がイボガインの臨床試験に5000万ドルを拠出しました。

とはいえ、イボガイン治療と同時に重大な心臓リスクへの警告が専門家から示されています。Mashはそのリスクを十分認識しているとし、「ノルイボガインでは広範な心臓試験ですでに臨床的に有意なQT間隔延長（心拍のリズム遅延）は認められていない」と付け加えました。「イボガイン自体に心臓リスクはあるが、適切な管理下でノルイボガインはリスクよりベネフィットが上回る可能性もある。当然、これは進行中の臨床試験で立証され、FDAの審査官に納得していただく必要がある」と述べました。

米国国家精神疾患同盟（NAMI）は連邦データを引用し、2024年に米国成人の23.4％――およそ6150万人――が何らかの精神疾患を経験したと報告しています。これはサイケデリック薬メーカーにとって大きな機会であり、現在主流の処方薬に代わる新たな選択肢を提供できます。

もっとも、サイケデリック薬分野が熾烈な競争に陥るとは限りません。Tsaiは「マクロ的には勝者総取りの市場とは考えない。過去を振り返ると多種のSSRIや抗精神病薬がいずれもブロックバスターになり得た。だから複数の（サイケデリック）プレーヤーが成功すると見ている」と指摘し、「これは非常に広大な市場である」としています。