Versione aggiornata: Il successo della fase avanzata della prova clinica 1-Disc Medicine apre la strada all'approvazione della pillola per la “allergia al sole”.

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Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 ottobre - Disc Medicine (IRON.O) ha annunciato lunedì che il suo farmaco sperimentale per una malattia rara ha aiutato i pazienti a trascorrere più tempo al sole senza dolore; dopo la notizia, il titolo è salito del 35% nelle contrattazioni mattutine.

Il successo di questo studio clinico di fase avanzata spiana la strada a Disc per ripresentare la domanda di approvazione di bitopertin. In precedenza, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti aveva respinto la richiesta per questo farmaco all’inizio di quest’anno (link). Disc prevede di presentare nuovi dati entro la fine dell’anno, con l’obiettivo di ottenere l’approvazione e la commercializzazione del farmaco intorno a metà 2027.

All’epoca, la FDA aveva osservato che mancava un legame chiaro tra la riduzione dei livelli di protoporfirina nei pazienti e la loro tolleranza al sole.

Bitopertin è in fase di sviluppo per il trattamento della protoporfiria eritropoietica (EPP), una malattia genetica del sangue in cui si accumula una sostanza chiamata protoporfirina IX (PPIX), rendendo i pazienti estremamente sensibili alla luce solare e causando reazioni cutanee dolorose se esposti al sole.

“Riteniamo che l’ampiezza e la coerenza dei risultati principali dello studio facciano sì che la probabilità di approvazione del farmaco sia ormai vicina alla certezza,” ha affermato Danielle Brill, analista di Truist.

Nel trial clinico che ha coinvolto 183 pazienti di età pari o superiore ai 12 anni, i livelli di PPIX nei pazienti trattati con bitopertin sono diminuiti del 41,4% rispetto al gruppo placebo. Al sesto mese di trattamento, il tempo mensile senza dolore trascorso al sole è aumentato di 12,2 ore.

Il farmaco ha anche ridotto in modo significativo il numero di episodi di reazione fototossica, cioè le reazioni cutanee dolorose provocate dalla luce.

“Questi risultati rappresentano un importante progresso scientifico nel campo dell’EPP… Mi aspetto che porteranno a un cambiamento permanente nell'approccio allo sviluppo di farmaci in questo settore,” ha dichiarato il CEO John Quisel in una conferenza telefonica.

Attualmente, i pazienti con EPP gestiscono principalmente la patologia evitando l’esposizione al sole oppure tramite “Scenesse”, un impianto prodotto da Clinuvel Pharmaceuticals (CUV.AX).

Secondo gli analisti di BMO, le vendite di picco di bitopertin raggiungeranno 1,7 miliardi di dollari e si prevede che i pazienti già trattati nell’ambito del programma FDA expanded access saranno i primi ad adottare il nuovo farmaco.

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