AstraZeneca (AZN.US): Relizumab per una nuova indicazione proposta per la revisione prioritaria

Secondo quanto riportato da Zhihu Finance APP, il 12 ottobre, il sito ufficiale del Centro di Valutazione dei Farmaci (CDE) della National Medical Products Administration ha mostrato che una nuova indicazione della soluzione iniettabile di Ravulizumab di AstraZeneca (AZN.US) è stata proposta per la revisione prioritaria, indicata per ridurre i livelli di proteinuria nei pazienti adulti con nefropatia da IgA primaria (IgAN). Ravulizumab è un prodotto di punta di AstraZeneca, con vendite globali previste per il 2025 pari a 4,718 miliardi di dollari (YOY +20,23%).

Ravulizumab è un inibitore a lunga durata dell’attivazione del complemento C5, in grado di fornire un’inibizione rapida e sostenuta del complemento C5. Quando il sistema del complemento viene attivato in modo anomalo, può causare una risposta eccessiva che porta il corpo ad attaccare le proprie cellule sane. Ravulizumab agisce inibendo in modo mirato l’attivazione del complemento terminale C5 all’interno del sistema immunitario.

In precedenza, Ravulizumab era già stato approvato e commercializzato in molti paesi e regioni del mondo, tra cui Europa, Stati Uniti, Giappone e Cina. In Cina, questo farmaco è stato approvato per tre indicazioni: pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) positiva agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR), pazienti adulti con spettro della neuromielite ottica (NMOSD), pazienti adulti e bambini di età superiore a 1 mese con emoglobinuria parossistica notturna (PNH).

La nuova indicazione proposta per la revisione prioritaria questa volta è la nefropatia da IgA. Nel giugno 2026, AstraZeneca ha pubblicato i risultati dello studio di fase III I CAN (ALXN1210-IgAN-320) per il trattamento con Ravulizumab della nefropatia da IgA negli adulti. Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase III, volto a valutare efficacia e sicurezza di Ravulizumab nei pazienti adulti con IgAN a rischio di progressione della malattia. Lo studio prevede l’arruolamento di circa 510 partecipanti provenienti da 28 paesi in Nord America, Sud America, Europa, Asia e Australia.

Gli endpoint primari dello studio I CAN sono: variazione della proteinuria rispetto al basale misurata tramite rapporto proteina/creatinina urinaria nelle 24 ore (UPCR) (valutazione alla settimana 34 nell’analisi intermedia) e variazione del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) rispetto al basale (valutazione alla settimana 106 nell’analisi finale).

I risultati dell’analisi intermedia hanno mostrato che, per l’endpoint principale — variazione della proteinuria rispetto al basale misurata tramite UPCR delle 24 ore —, rispetto al gruppo placebo, i pazienti nel gruppo Ravulizumab hanno registrato una riduzione significativa e clinicamente rilevante dei livelli di proteinuria rispetto al basale.

La sicurezza osservata nello studio è risultata in linea con il profilo già noto di Ravulizumab, con una buona tollerabilità generale e senza nuovi problemi di sicurezza rilevati. Gli eventi avversi (AE) più frequenti nel gruppo Ravulizumab sono stati infezioni delle vie respiratorie superiori, rinofaringite e reazioni correlate all’infusione; nel gruppo placebo gli eventi più comuni sono stati infezioni delle vie respiratorie superiori, rinofaringite e ipertensione.

Il ricercatore principale dello studio I CAN, il dottor Jonathan Barratt, ha dichiarato: “Per i pazienti con nefropatia da IgA, l’attivazione del complemento terminale è un fattore chiave che guida l’infiammazione e la progressiva perdita della funzione renale, spesso portando a insufficienza renale terminale. Questi risultati intermedi mostrano che Ravulizumab, agendo in modo mirato sulla via terminale del complemento, può ridurre rapidamente e in maniera significativa la proteinuria, sostenendo il suo potenziale come terapia modificante la malattia per questa patologia rara e gravemente invalidante.”