Due volte in una settimana! Il farmaco cardiovascolare di punta di Novartis (NVS.US) fallisce la fase III, il prezzo delle azioni crolla e Amgen (AMGN.US) viene coinvolta

Secondo quanto riportato da Zhihu Finance APP, il colosso farmaceutico svizzero Novartis (NVS.US) ha subito un altro colpo nei trial clinici: in una sola settimana, il secondo farmaco candidato di punta dell’azienda ha fallito negli studi in fase avanzata. Questa volta, la sconfitta riguarda il suo potenziale farmaco di punta per le malattie cardiache, pelacarsen.

Risulta che il farmaco abbia effettivamente ridotto i livelli di lipoproteina(a), un indicatore del rischio di malattie cardiovascolari determinato principalmente da fattori genetici e che interessa circa un quinto della popolazione. Tuttavia, Novartis ha dichiarato venerdì scorso che, nonostante la diminuzione dei livelli di lipoproteina(a), il farmaco non ha ridotto in modo significativo, rispetto al gruppo placebo, la mortalità cardiovascolare, l’infarto o l’ictus.

Questo fallimento ha inflitto un duro colpo alle aspettative del settore sull’apertura di nuove strade per la prevenzione delle malattie cardiovascolari. Solo pochi giorni fa, Novartis aveva sospeso temporaneamente uno studio clinico su una terapia cellulare sperimentale per le malattie autoimmuni dopo la morte di tre pazienti.

A seguito di questa notizia, le azioni di Novartis quotate negli Stati Uniti sono scese per oltre il 7% dopo la chiusura delle contrattazioni ordinarie di venerdì scorso. Anche le azioni di Amgen (AMGN.US), che sta sviluppando un farmaco cardiaco simile, sono scese di quasi il 6% nel dopo mercato di venerdì.

Michael Leuchten, analista di Jefferies, ha affermato: “Questo risultato mette in dubbio da parte del mercato se qualsiasi trattamento che riduca la lipoproteina(a) possa davvero offrire benefici clinici sul piano cardiovascolare.” Tuttavia, ha aggiunto che la reazione negativa del mercato potrebbe essere esagerata, poiché anche se lo studio fosse stato positivo, sarebbero rimaste domande su quali pazienti ne possano davvero beneficiare e su come il farmaco si posizionerebbe rispetto ai concorrenti.

Novartis punta su una serie di nuovi farmaci per sostenere la crescita, in risposta alla pressione dovuta alla scadenza imminente dei brevetti su diversi suoi prodotti di punta. Il CEO Vas Narasimhan aveva dichiarato che, qualora i risultati degli studi avanzati fossero stati positivi, la società avrebbe potuto rivedere al rialzo la previsione di una crescita annua delle vendite del 5-6% fino al 2030.

Il prossimo importante traguardo della ricerca e sviluppo di Novartis è un farmaco sperimentale iniettabile mirato a curare la DM1 (una malattia muscolare degenerativa) a livello genetico, invece di limitarne solo i sintomi. Questa terapia, chiamata del-desiran, rappresenta anche l’asset principale dell’acquisizione di Avidity da 12 miliardi di dollari da parte di Novartis.

Questi due fallimenti non riguardano solo i singoli farmaci. In precedenza Novartis aveva identificato sia pelacarsen sia rapcabtagene autoleucel (rap-cel) come possibili punti di svolta per rivoluzionare i rispettivi ambiti terapeutici: il primo mirava a un rischio cardiovascolare genetico finora non trattabile, il secondo ad espandere la terapia CAR-T nel campo delle malattie autoimmuni.

Da notare che il fallimento di pelacarsen è arrivato in una settimana complessa per Novartis: nello stesso periodo, un altro trattamento sperimentale dell’azienda si è dimostrato all’altezza delle aspettative, offrendo qualche consolazione. Il suo farmaco orale remibrutinib per la sclerosi multipla ha riportato successo in due trial avanzati, spingendo il titolo in rialzo di oltre il 6% martedì.

Novartis non ha ancora pubblicato dettagli sull’insuccesso dello studio su pelacarsen, incluso quanto il farmaco si sia avvicinato all’obiettivo primario o se esistano sottogruppi di pazienti che ne abbiano tratto maggior beneficio. La società ha dichiarato che i risultati completi saranno presentati al prossimo congresso medico.