Disc Medicine Menerima Surat Tanggapan Lengkap dari FDA untuk Bitopertin dalam Pengobatan EPP

• FDA mengakui bahwa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang cukup bahwa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX dan bahwa terdapat kemungkinan mekanistik dan biologis yang kuat yang mendukung penggunaan biomarker PPIX dalam protoporfiria
• FDA menunjukkan perlunya melihat hasil dari studi Fase 3 APOLLO yang sedang berlangsung sebelum membuat keputusan
• Studi Fase 3 APOLLO yang sedang berlangsung berpotensi menjadi dasar untuk persetujuan tradisional; data utama diharapkan pada Kuartal 4 2026
  
  

WATERTOWN, Mass., 13 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), sebuah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi pengobatan inovatif untuk pasien yang menderita penyakit hematologi serius, mengumumkan bahwa U.S. Food and Drug Administration (FDA) hari ini mengeluarkan Complete Response Letter (CRL) untuk New Drug Application (NDA) bitopertin sebagai pengobatan untuk pasien dengan erythropoietic protoporphyria (EPP). Bitopertin sedang dalam peninjauan untuk persetujuan yang dipercepat dan sebagai bagian dari program pilot Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

Persetujuan dipercepat bergantung pada (1) apakah ada bukti efek pada titik akhir surrogate yang diusulkan (% perubahan pada PPIX bebas logam dalam darah penuh) dan (2) apakah titik akhir surrogate yang diusulkan, termasuk besarnya perubahan, memiliki kemungkinan yang masuk akal untuk memprediksi manfaat klinis. Pada poin pertama, FDA setuju bahwa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang cukup bahwa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX bebas logam dalam darah penuh. Pada poin kedua, berdasarkan tinjauan hasil AURORA dan BEACON, FDA menyimpulkan bahwa uji coba tersebut tidak menunjukkan bukti hubungan antara persentase perubahan PPIX dan titik akhir berbasis paparan sinar matahari, seperti yang diukur dalam uji coba, meskipun terdapat kemungkinan mekanistik dan biologis yang kuat yang mendukung penggunaan biomarker PPIX dalam protoporfiria. FDA menunjukkan bahwa hasil studi APOLLO dapat digunakan sebagai bukti untuk mendukung persetujuan tradisional.

“Kami berkomitmen untuk menghadirkan bitopertin kepada pasien, dengan mengetahui betapa pentingnya terapi yang berpotensi mengubah penyakit ini bagi komunitas EPP. Meskipun upaya kami memanfaatkan jalur percepatan untuk membawa bitopertin kepada pasien dengan cepat belum membuahkan hasil, kami tetap melanjutkan segala upaya untuk mendukung persetujuan FDA,” kata John Quisel, J.D., Ph.D., Presiden dan Chief Executive Officer Disc Medicine. “CRL ini akan menunda potensi persetujuan bitopertin, tetapi kami yakin dengan uji coba APOLLO yang sedang berlangsung, di mana kami melihat antusiasme luar biasa dari komunitas EPP. Kepercayaan pada produk dan program kami membimbing pendekatan kami, dan kami akan terus bekerja sama secara erat dengan FDA untuk mendukung peninjauan mereka.”

Disc percaya bahwa masalah yang diangkat dapat segera diatasi, mengingat studi APOLLO sudah berjalan dengan baik dan data utama diharapkan pada Kuartal 4. Disc berencana untuk meminta pertemuan Tipe A untuk meninjau pendekatan kami bersama FDA. Estimasi ulang ukuran sampel secara buta pada studi APOLLO telah dilakukan pada bulan Januari dan tidak diperlukan modifikasi ukuran sampel berdasarkan analisis statistik. Terdapat antusiasme signifikan dari pasien dan dokter terhadap uji coba APOLLO, memungkinkan Disc menyelesaikan pendaftaran uji coba pada Maret 2026, beberapa bulan lebih cepat dari perkiraan. Setelah APOLLO selesai, Disc akan mengajukan tanggapan terhadap CRL dan mengharapkan keputusan FDA yang diperbarui pada pertengahan 2027. Disc memiliki sekitar $791 juta per 31 Desember 2025 dalam kas, setara kas, dan surat berharga yang belum diaudit serta memberikan panduan bahwa dana mencukupi hingga 2029.

Disc Medicine akan mengadakan panggilan untuk investor pada pukul 8 pagi ET hari Selasa, 17 Februari

untuk membahas hasil ini. Silakan mendaftar untuk acara ini di halaman Events and Presentations di situs web Disc ( ).

Salinan CRL akan disertakan dalam Formulir 8-K yang akan diajukan ke Securities and Exchange Commission, yang dapat diakses di ir.discmedicine.com.

Tentang Bitopertin

Bitopertin adalah inhibitor glycine transporter 1 (GlyT1) oral tahap klinis yang sedang diteliti dan dirancang untuk memodulasi biosintesis heme. GlyT1 adalah transporter membran yang diekspresikan pada sel darah merah yang sedang berkembang dan diperlukan untuk memasok glisin yang cukup bagi biosintesis heme serta mendukung eritropoiesis. Disc sedang mengembangkan bitopertin sebagai pengobatan potensial untuk berbagai penyakit hematologi termasuk erythropoietic porphyrias, di mana ia berpotensi menjadi terapi pertama yang mengubah penyakit. Bitopertin telah dipelajari dalam beberapa uji klinis pada pasien EPP, termasuk uji coba BEACON Fase 2 open-label, uji coba AURORA Fase 2 double-blind, placebo-controlled, perpanjangan open-label HELIOS, dan uji konfirmasi Fase 3 double-blind, placebo-controlled APOLLO.

Bitopertin adalah agen yang sedang diteliti dan belum disetujui untuk digunakan sebagai terapi di yurisdiksi mana pun di seluruh dunia. Disc memperoleh hak global untuk bitopertin berdasarkan perjanjian lisensi dari Roche pada Mei 2021.

Tentang Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) adalah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk menemukan, mengembangkan, dan mengomersialkan pengobatan inovatif untuk pasien yang menderita penyakit hematologi serius. Kami sedang membangun portofolio kandidat terapeutik inovatif yang berpotensi menjadi yang pertama di kelasnya yang bertujuan untuk menangani spektrum luas penyakit hematologi dengan menargetkan jalur biologis fundamental dari biologi sel darah merah, khususnya biosintesis heme dan homeostasis besi. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi .