Le médicament de Disc Medicine pour les maladies rares a réussi dans les essais cliniques de phase avancée.

Reuters, 19 octobre - La société Disc Medicine (IRON.O) a annoncé lundi que son médicament oral expérimental destiné à traiter une maladie rare provoquant de fortes douleurs sous l’effet de la lumière du soleil avait atteint tous les objectifs principaux et secondaires lors des essais cliniques avancés, ce qui a fait bondir le cours de l’action de la société de 65 % lors des échanges avant l’ouverture.

Détails ci-dessous :

• La société teste la bitopertine comme traitement pour la protoporphyrie érythropoïétique (EPP), une maladie du sang rendant les patients extrêmement sensibles à la lumière du soleil

• Cette maladie conduit à l'accumulation dans le sang d'une substance appelée protoporphyrine IX (PPIX), et l’exposition à la lumière du soleil provoque chez les patients une réaction cutanée douloureuse

• Aujourd’hui, la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait refusé plus tôt cette année d’approuver ce médicament, invoquant "l’absence de lien clair entre la réduction des niveaux de protoporphyrine chez les patients et leur tolérance à la lumière du soleil" (lien)

• La société a indiqué qu’au total, 183 patients âgés de 12 ans et plus ayant pris la bitopertine avaient vu leur taux de PPIX sanguin réduit de 41,4 % par rapport aux patients sous placebo

• Disc Medicine a déclaré que la bitopertine était généralement bien tolérée et qu’aucun nouveau problème de sécurité n’avait été constaté

• La gestion de cette maladie repose principalement sur l’évitement de la lumière du soleil grâce à une vie en intérieur et au port de vêtements de protection

• À ce jour, la seule méthode de traitement de l’EPP approuvée aux États-Unis est un implant d’hormone sous-cutané appelé Scenesse

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