PTC Therapeutics achève l'acquisition de l’actif de thérapie génique ST-920 Fabry de Sangamo
Bitget2026/09/21 20:41- PTC Therapeutics a finalisé l'acquisition du ST-920 de Sangamo, une thérapie génique AAV administrée en une seule fois au stade BLA pour la maladie de Fabry.
- Un dépôt progressif de la demande de BLA auprès de la FDA pour une approbation accélérée devrait être achevé au quatrième trimestre 2026.
- ST-920, également connu sous le nom d’isaralgagene civaparvovec, vise une production à long terme de l'enzyme α-Gal A afin de réduire les niveaux de Gb3 et de diminuer la dépendance à l’ERT.
- Le programme bénéficie des désignations FDA Orphan Drug, Fast Track et RMAT, ainsi que de désignations similaires en Europe et au Royaume-Uni.
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