AstraZeneca (AZN.US) reçoit l'approbation en Chine pour la commercialisation de ravulizumab dans une troisième indication.

Selon l’application Jinse Finance, le 20 août, le site officiel de l’Administration Nationale des Produits Médicaux (NMPA) indique que “瑞利珠单抗” d’AstraZeneca (AZN.US) a reçu une nouvelle approbation en Chine pour une indication supplémentaire, visant le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). 瑞利珠单抗 a été approbée pour la première fois en Chine en avril 2025 pour traiter la myasthénie grave généralisée chez les adultes positifs à l’anticorps anti-AChR, avec une extension d’indication ultérieure vers la NMOSD. Cette nouvelle autorisation marque la troisième indication approuvée pour ce médicament en Chine.

瑞利珠单抗 (ALXN-1210) est une thérapie rare clé acquise par AstraZeneca suite à l’achat d’Alexion moyennant 39 milliards de dollars américains. Il s’agit d’un inhibiteur du complément C5 à action prolongée, initialement approuvé aux États-Unis en 2018, suivi de l’Union européenne et du Japon en 2019, sous le nom commercial Ultomiris.

Actuellement, à l’international, ce médicament est autorisé pour les indications suivantes : hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH), syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS), myasthénie grave (gMG) et neuromyélite optique (NMOSD). En 2025, ses ventes mondiales ont atteint 4,718 milliards de dollars, devenant le produit le plus vendu dans le segment des maladies rares d’AstraZeneca.

AstraZeneca a déjà développé une stratégie d’évolution de produits dans le domaine des inhibiteurs du complément. Le tout premier produit approuvé était l’inhibiteur C5 éculizumab, tandis que 瑞利珠单抗 permet d’allonger l’intervalle d’administration de toutes les deux semaines à toutes les huit semaines, améliorant ainsi la commodité du traitement.

Selon la base de données Insight, six inhibiteurs du complément sont déjà commercialisés en Chine pour le traitement de la PNH : le ravulizumab de Roche, l’éculizumab d’AstraZeneca, le iptacopan de Novartis, le lanoctapan de Langlai Technology, le sipotapan de Hisun, et le licocopan de Hengrui.

Avec cette nouvelle indication, 瑞利珠单抗 devient le septième médicament pour la PNH disponible en Chine, et le quatrième médicament importé pour cette maladie. Contrairement aux autres produits, la posologie unique toutes les huit semaines de 瑞利珠单抗 offre aux patients chinois atteints de PNH une option de traitement à plus longue durée d’action.