Ionis Pharmaceuticals (code NASDAQ : IONS) a achevé avec succès l’inclusion des patients dans la cohorte clé de l’étude de phase III Reveal, visant à évaluer l’efficacité de l’Obudanersen dans le traitement du syndrome d’Angelman.

Cette étude, intitulée Reveal, constitue un essai pivot pour évaluer l’ondansétron. L’achèvement de l’inclusion dans la cohorte principale marque une étape importante dans le développement de ce médicament. Le syndrome d’Angelman est une maladie neurogénétique rare, avec actuellement peu d’options thérapeutiques, c’est pourquoi l’évolution de cette thérapie suscite beaucoup d’intérêt. La société a indiqué qu’elle poursuivra comme prévu les essais cliniques ultérieurs et la collecte de données afin d’évaluer la sécurité et l’efficacité du médicament. Cette avancée ouvre la voie à de nouveaux traitements potentiels et reflète l’engagement continu d’Ionis dans l’exploration des thérapies à ARN ciblé.