La nueva indicación de rezolizumab de AstraZeneca (AZN.US) está propuesta para evaluación prioritaria.

Según informó la APP de Zhihui Finance, el 12 de octubre, el sitio web oficial del Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Supervisión de Medicamentos de China mostró que una nueva indicación de ravulizumab inyectable de AstraZeneca (AZN.US) está considerada para su evaluación prioritaria, indicada para reducir los niveles de proteinuria en adultos con nefropatía IgA primaria (IgAN). Ravulizumab es un producto estrella de AstraZeneca y se espera que sus ventas globales alcancen los 4,718 millones de dólares en 2025 (crecimiento interanual de 20,23%).

Ravulizumab es un inhibidor de la fracción C5 del complemento de acción prolongada, capaz de proporcionar una inhibición completa, rápida y sostenida de C5. Cuando el sistema del complemento se activa anormalmente, este exceso de respuesta puede llevar al organismo a atacar sus propias células sanas. Ravulizumab actúa inhibiendo específicamente la activación de la fracción terminal C5 del sistema inmunológico.

Anteriormente, ravulizumab ya ha sido aprobado y está disponible en varios países y regiones alrededor del mundo, incluyendo Europa, Estados Unidos, Japón y China. En China, este medicamento ha sido aprobado para tres indicaciones: adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) positivos para anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR), adultos con trastornos del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD), y adultos y niños a partir de 1 mes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH).

La nueva indicación propuesta para evaluación prioritaria es la nefropatía por IgA. En junio de 2026, AstraZeneca anunció los resultados del estudio fase III I CAN (ALXN1210-IgAN-320) sobre ravulizumab para tratar nefropatía IgA en adultos. Se trata de un ensayo global, de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de ravulizumab en adultos con nefropatía IgA en riesgo de progresión de la enfermedad. El estudio prevé enrolar a aproximadamente 510 participantes de 28 países distribuidos en Norteamérica, Sudamérica, Europa, Asia y Australia.

Los objetivos primarios del estudio I CAN son: el cambio desde el inicio en la proteinuria medida por la razón proteína/creatinina en orina de 24 horas (UPCR) evaluada en la semana 34 (análisis intermedio), y el cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR), evaluada en la semana 106 (análisis final).

Los resultados del análisis intermedio mostraron que, en el objetivo primario —el cambio desde el inicio en la proteinuria basada en la UPCR de 24 horas—, los pacientes tratados con ravulizumab presentaron una reducción significativa y clínicamente relevante en los niveles de proteinuria respecto al grupo placebo.

La seguridad observada en este ensayo fue consistente con el perfil conocido de ravulizumab, con una buena tolerabilidad general y sin nuevos problemas de seguridad identificados. Los eventos adversos (EA) más frecuentes en el grupo tratado con ravulizumab fueron infecciones del tracto respiratorio superior, nasofaringitis y reacciones relacionadas con la infusión; en el grupo placebo, los EA más frecuentes fueron infecciones del tracto respiratorio superior, nasofaringitis e hipertensión.

El investigador principal del estudio I CAN, el Dr. Jonathan Barratt, expresó: “Para los pacientes con nefropatía IgA, la activación terminal del complemento es un factor clave en la inflamación y la pérdida progresiva de la función renal, lo que a menudo conduce a enfermedad renal terminal. Estos resultados intermedios indican que ravulizumab, mediante la inhibición dirigida de la vía terminal del complemento, puede reducir de forma rápida y significativa la proteinuria, lo que respalda su potencial como terapia modificadora de la enfermedad para tratar este trastorno raro y devastador”.