UniQure (QURE) reporta datos positivos de la Fase I/IIa de AMT-191 para la enfermedad de Fabry, mostrando actividad enzimática sostenida
UniQure (NASDAQ:QURE) es una de las acciones de bajo costo más prometedoras para comprar en este momento. El 6 de febrero, UniQure informó datos actualizados positivos de su ensayo de Fase I/IIa de AMT-191, que es una terapia génica para la enfermedad de Fabry. Los 11 pacientes en tres diferentes niveles de dosis mostraron un aumento en la actividad enzimática, y el paciente tratado por más tiempo mantuvo estos niveles elevados por más de un año. Es importante destacar que los niveles enzimáticos estaban significativamente por encima de los rangos normales, mostrando una relación clara entre la dosis recibida y la cantidad de enzima producida.
El tratamiento permitió que 6 de los 11 pacientes dejaran su terapia regular de reemplazo enzimático/ERT después de cumplir ciertos criterios clínicos. Incluso tras suspender la ERT, los pacientes mantuvieron niveles estables de lyso-Gb3, la sustancia tóxica que normalmente se acumula en la enfermedad de Fabry. Esto sugiere que la terapia génica de una sola vez podría potencialmente reemplazar la necesidad de infusiones quincenales de por vida para algunos pacientes.
Si bien la terapia muestra resultados prometedores, UniQure ha pausado la administración de nuevas dosis en los grupos de dosis media y alta para evaluar algunos hallazgos de seguridad. Dos pacientes en el grupo de dosis media experimentaron niveles altos de enzimas hepáticas que se clasificaron como toxicidades limitantes de dosis, aunque ambos respondieron al tratamiento con esteroides. Otros eventos graves previamente reportados en el grupo de dosis alta incluyeron dolor en el pecho y un accidente cerebrovascular, aunque algunos se determinaron que no estaban relacionados con el fármaco del estudio.
UniQure (NASDAQ:QURE) desarrolla tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras y otras afecciones devastadoras en Estados Unidos.
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