Morgan Stanley birdən-birə səkkiz biotexnologiya şirkətini əhatə etdi! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) bəyənildi, bir neçə potensial yüksək təsirli dərmanlar qeyd olundu

Zhitong Maliyyə APP-nin məlumatına görə, Morgan Stanley son günlərdə yaydığı analitik hesabatda nadir xəstəliklər, oftalmologiya, ağciyər xəstəlikləri və neyropsixiatriya sahəsində fəaliyyət göstərən səkkiz bio-texnologiya şirkətini ilk dəfə əhatə edib. İnstitut PTC Therapeutics (PTCT.US)-in Sephience ilə aparıcı potensialına və Belite Bio (BLTE.US)-un Stargardt xəstəliyinə qarşı təsdiqlənmiş ilk terapiya və bazara çıxış imkanına xüsusi ümid bəsləyir. Eyni zamanda, Trevi Therapeutics (TRVI.US)-in xroniki öskürək sahəsində bazar imkanlarına və COMPASS Pathways (CMPS.US)-in 2027-ci ildə kommersiyalaşma mərhələsinə keçmək potensialına diqqət yetirir.

PTC Therapeutics — “Al” reytinqi, hədəf qiymət 104 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, PTC Therapeutics-in ağızdan qəbul edilən fenilketonuriya (PKU) müalicəsi üçün hazırladığı Sephience dərmanın satışdan bir il sonra illik gəliri artıq 600 milyon dolları keçib və gələcək pik gəlir təxminən 1,7 milyard dollara çata bilər. Üstəlik, 2026-cı il 30 iyun tarixinə qədər təxminən 2,2 milyard dollar nağd və nağd ekvivalentləri nəzərə alınarsa, şirkət inkişaf portfelinə dəyər vermədən belə, səhm qiymətində artım potensialı qalır.

Hazırda ABŞ-da ilk 100 “centers of excellence” artıq hamısı Sephience resepti yazmağa başlayıb. Morgan Stanley-ə görə, yeni net pasiyent sayı və onların davamlı dərman istifadəsi bazar mübahisəsinin əsasını təşkil edir. 29 oktyabrda açıqlanacaq üçüncü rüb nəticələrində, yeni net pasiyent sayı ikinci rübdəki 403 nəfər səviyyəsində qalsa və şirkət 2026-ci il maliyyə ili üçün məhsul gəlir proqnozunu artıra bilsə, institut bunu bazaya uyğun nəticə kimi görür. Institut Sephience-in 2026-cı il üçün gəlirini 955 milyon dollar hesablayır ki, bu da şirkətin hazırkı 850-950 milyon dollar arası proqnozundan yuxarıdır.

Morgan Stanley inkişaf portfelini yalnız mülayim qiymətləndirir. Bazarda olan məhsullardan başqa, potensial katalizatorlara bunlar daxildir: 2026-cı ilin ikinci yarısı FDA ilə votoplam üçün görüş, PROVE-FA tədqiqatının başlaması və ST-920 bioloji məhsul lisenziya müraciətinin (BLA) 2026-cı ilin dördüncü rübündə tamamlanması gözlənilir.

Belite Bio — “Al” reytinqi, hədəf qiymət 206 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, tinlarebant Stargardt xəstəliyi tip 1 (STGD1) üçün təsdiqlənmiş ilk terapiya ola bilər və hədəf PDUFA tarixi 2027-ci il 12 fevraldır. Səbəbi, III mərhələ DRAGON tədqiqatında lezyonun böyümə sürətinin 35,7% azalmasıdır (p=0.0033) və təhlükəsizlik xüsusiyyətləri yaxşıdır, təsir mexanizminə uyğundur.

Təsdiqləmə yalnız bir III mərhələ tədqiqatına əsaslansa da, institut DRAGON tədqiqatında digər dəlillərin — o cümlədən qarşı göz məlumatları, DAF və qAF göstəriciləri — əlavə dəstək verdiyini düşünür. Bundan əlavə, idarə heyətinin FDA rəyi barədə təsvirləri pozitivdi. Institut hesab edir ki, FDA şirkətdən DRAGON II tədqiqatı məlumatını tələb etməyəcək.

Morgan Stanley qeyd edir ki, STGD1 sahəsində birdən çox blockbuster səviyyəli bazar imkanları var və riskə uyğun pik gəlir təxminən 3 milyard dollardır. Hazırda ABŞ-da kliniki diaqnoz almış təxminən 20 min pasiyent var. İndi, institutun 300 min dollar toplu alış qiyməti (WAC) fərqinə əsasən final qiymət əlavə artım imkanını da təmin edə bilər.

2027-ci ilin birinci yarısında, coğrafi atrofiyanın (GA) PHOENIX tədqiqatının aralıq məlumatları açıqlanacaq. Institut bu layihəyə 40% uğur ehtimalı (PoS) verir və nəticələr STGD1 biznesindən kənarda əlavə artım imkanını təmin edə bilər.

Trevi Therapeutics — “Al” reytinqi, hədəf qiymət 23 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, Haduvio qarışıq μ-opioid reseptoru agonisti / κ-opioid reseptoru antagonist mexanizmi ilə Trevi Therapeutics-in xroniki öskürək üçün FDA təsdiqi alan ilk terapiya təminatçısı olmağa imkanı var. Institut düşünür ki, idiopatik ağciyər fibrozlu (IPF) öskürək sahəsində risk aşağı olan blockbuster səviyyəli imkan var və bu imkan daha çətin xroniki öskürək (RCC) biznesinə bağlı deyil. Sonuncunun IIb mərhələ LAKE tədqiqatı birdən çox blockbuster bazar potensialını ortaya çıxara bilər.

Morgan Stanley, III mərhələ OCEAN-2 tədqiqatında (məlumatların 2027-ci ilin ikinci yarısında açıqlanması gözlənilir) 24 saat ərzində öskürək tezliyi plasebo qrupu ilə müqayisədə ən azı 30% azalarsa, pasiyent hesabat nəticələri (PRO) dəstəkləyərsə və dərman dayandırma faizi plasebo qrupuna yaxın olsa, bunun bazaya uyğun nəticə olacağını düşünür. Bu qiymətləndirmə tədqiqatın statistik dizaynına, eləcə də CORAL tədqiqatında III mərhələ 54mg, gündə iki dəfə (BID) doza qrupunda müşahidə olunan 36,5% azalma ilə uyğundur.

Məlumat açıqlanmadan əvvəl, RCC indikasiya üçün LAKE tədqiqatının nümunə sayı yenidən qiymətləndiriləcək (2026-cı ilin dördüncü rübündə gözlənilir) və FDA-nın qeyri-IPF interstisial ağciyər xəstəliyi (ILD) indikasiya barədə razılığa gəlməsi (2026-cı ilin ikinci yarısında gözlənilir) əsas hadisələrdir. OCEAN-1 tədqiqatının məlumatları 2028-ci ilin birinci yarısında açıqlanacaq və müalicə təsirinin 24 həftə davamlılığı qiymətləndirəcək.

COMPASS Pathways — “Al” reytinqi, hədəf qiymət 18 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, COMP360 klassik hallusinogen terapiyanın təsdiqlənmiş ilk nümunəsi ola bilər. Şirkətin müalicəyə davamlı depressiya (TRD) üçün ardıcıl yeni dərman müraciətinin (NDA) 2026-cı ilin dördüncü rübündə tamamlanacağı hərəkətə, milli prioritet baxış sertifikatı (CNPV) isə 2027-ci il birinci yarıda təsdiqi dəstəkləyir.

Müraciət iki müsbət III mərhələ tədqiqatına əsaslanır: COMP005 tədqiqatı bir doza sonrası Montgomery-Asberg Depressiya Ölçüsü (MADRS) skorunun plasebo ilə müqayisədə 3.6 bal aşağı olduğunu göstərir; COMP006 tədqiqatı iki dozadan sonra, 1mg aktiv kontrol qrupla müqayisədə skor 3.8 bal aşağıdır — hər iki tədqiqatda p dəyəri 0.001-dən aşağıdır. Terapiya yaxşı tolere olunur və klinik narahatlıq yaradan intihar meylli hadisələrdə balanssızlıq yoxdur.

Müalicə üçün təxminən 6 saat müşahidə tələb olunur və dərman bazara çıxmadan əvvəl DEA-nın onun tənzimlənmiş statusunu dəyişməsi lazımdır, belə ki, bazara çıxış icrası bazar mübahisəsinin əsas mövzusudur. Morgan Stanley, Spravato terapiya mərkəzlərindən ibarət təxminən 8,000 mərkəzlik şəbəkə, hallusinogen terapiya üçün xüsusi CPT kodu və idarə heyətinin ehtiyatlı “yavaş get, sürətli inkişaf et” strategiyasının kommersiyallaşmanı dəstəklədiyini düşünür. Institut hesab edir ki, gelir 2027-ci ilin ikinci yarısında tədricən artacaq, bazara çıxışın ilkin mərhələsində sürətli sıçrayış olmayacaq.

Morgan Stanley qeyd edir ki, TRD sahəsində blockbuster səviyyəli bazar imkanı var və riskə uyğun ABŞ pik satış həcmi təxminən 1,3 milyard dollardır. ABŞ-da 4 milyon TRD pasiyenti var, halbuki Spravato hazırda yalnız 100,000 nəfəri müalicə edir. İdarə heyəti bir pasiyent üçün illik 2-4 doza qəbul gözləyir, institusun 1,75 doza təxminindən yüksəkdir və əlavə artım imkanını təmin edə bilər.

Post-travmatik stress pozuntusu (PTSD) üçün IIb/III mərhələ COMP202 tədqiqatı institusun əsas dəyər ssenarisinə daxil edilməyib, lakin TRD biznesindən kənarda əlavə artım imkanı təmin edə bilər.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — “Bazarla bərabər” reytinqi, əsas ssenari hədəf qiymət aralığı 7-16 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, 4D-150 vitreus içi inyeksiya ilə bir dozada verilərək anti-VEGF dərmanlarında inyeksiya yükünü ciddi azalda bilər. Tez-tez inyeksiya bu terapiyanın real dünyada effektinin aşağı olmasının əsas səbəbidir və 4D-150 effektivliyini aşmasa belə, xəstə müalicəsini yaxşılaşdıra bilər. Institut düşünür ki, birinci ildən sonrakı effekt davamlılığı və 20 həftəlik steroid azaldılması protokolu bu terapiyanın geniş tətbiqinin əsas faktorlarıdır.

Morgan Stanley III mərhələ 4FRONT-1 tədqiqatında (2027-ci ilin ikinci rübündə məlumatların açıqlanacağı gözlənilir) 4D-150-nin ən yaxşı düzəldilmiş görmə qabiliyyəti (BCVA) hər 8 həftədə bir (Q8W) 2mg aflibercept ilə müqayisədə qeyri-inferior olsa və fərq təqribən 4 hərf qeyri-inferior həddində saxlanılsa; göz içi iltihab (IOI) faizi PRISM tədqiqatında olduğu kimi ~3% olsa və simptomlar yüngül, qısa müddətli olsa; eyni zamanda müalicə yükü ən azı 70-80% azaldılsa, bu nəticələr baza ssenarisinə uyğun olacaq.

Tədqiqat məlumatlarından əlavə, institut AbbVie/Regenxbio-nun retina altı inyeksiya terapiyası suravec-in III mərhələ tədqiqatına (2026-cı ilin dördüncü rübündə məlumatların açıqlanması gözlənilir) və Eli Lilly-nin Ixo-vec ARTEMIS tədqiqatına (2027-ci ilin birinci rübündə məlumatların açıqlanması gözlənilir) xüsusi diqqət yetirir.

Avalyn Pharma (AVLN.US) — “Al” reytinqi, hədəf qiymət 57 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, inhalyasiya yolu ilə dərman tətbiqi Esbriet və Ofev-in keçmişdə qarşılaşdığı tolere olunmamazlıq problemini həll edə bilər. AP01 və AP02 üçün institut hesab edir ki, hər iki dərman birdən çox blockbuster səviyyəli məhsula çevrilə bilər və bu, mövcud terapiya ilə müqayisədə üstün effektivliyin olması ilə bağlı deyil.

Morgan Stanley IIb mərhələ MIST tədqiqatında (məlumatlar 2027-ci ilin ikinci yarısında açıqlanacaq) plasebo ilə müqayisədə ağciyər məcburi vital səsi (FVC) ən azı 65 ml fərqi göstərərsə və dərman dayandırma faizi plasebo ilə bərabər olsa, nəticələrin baza ssenarisinə uyğun olduğunu düşünür.

Tədqiqat məlumatlarından əlavə, Bristol-Myers Squibb-in ALOFTPPF tədqiqatı (2027-ci ilin əvvəlində məlumat açıqlanması planlaşdırılır) və PARI seçim hüququnun icrası (2028-ci il 1 yanvara qədər) əsas hadisələrdir.

Regenxbio (RGNX.US) — “Al” reytinqi, hədəf qiymət 18 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, Regenxbio iki son mərhələ inkişafda olan, bir dəfə verilən gen terapiyası dəyər sürücüsünə sahibdir: biri AbbVie ilə birgə hazırlanan suravec, yaşa bağlı yaş tipli makula degenerasiyası (yaş AMD) və diabetik retinopatiya (DR) üçün; digəri şirkətin tam sahibi olduğu RGX-202, Duchenne əzələ distrofiyası (DMD) üçün.

Ən vacib dönüm nöqtəsi yaş AMD üçün əsas tədqiqat məlumatlarının açıqlanmasıdır. Elevidys-in istifadəsinə dair etiket klasterinin daralması ilə Duchenne əzələ distrofiyası sahəsində ikinci gen terapiya üçün də yer qalır. (SRPT şirkətinə Mike Ulz cavabdehdir.)

Morgan Stanley bildirir ki, əgər ATMOSPHERE və ASCENT tədqiqatları (məlumatların 2026-cı ilin dördüncü rübündə açıqlanacağı gözlənilir) BCVA üçün qeyri-inferior standartı göstərərsə, müalicə yükü ən azı 50% azalarsa və dərmanla bağlı göz içi iltihabı (IOI) olmazsa, bu, pozitiv nəticə standartlarına çatacaq.

RGX-202 üçün ardıcıl BLA müraciəti 2027-ci ilin birinci rübündə tamamlanacaq, FDA-nın bu müraciətə qiymətləndirmə təyini də əsas hadisədir. Hər iki faktor şirkətin 2027-ci ilin ikinci yarısında tezləşdirilmiş təsdiq almasını müəyyənləşdirəcək.

Əsas risklər: III mərhələ tədqiqatında 1200-dən çox pasiyentdə cərrahi və ya iltihab təhlükəsizliyi siqnalları; FDA-nın DMD üçün təsadüfi kontrol tədqiqatı tələb etməsi; və maliyyələşdirmə riski. Şirkət hazırda nağd pulun 2027-ci ilin dördüncü rübünə qədər fəaliyyət üçün kifayət edəcəyini təxmin edir və potensial bazara çıxışa hazırlaşır.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — “Al” reytinqi, hədəf qiymət 14 dollar

Morgan Stanley hesab edir ki, TH103 heparin bağlanma dizaynı ilə mövcud anti-VEGF terapiyalarının effekt davamlılığını aşmaq potensialındadır. Hazırki səhm qiyməti TH103-un dəyərini demək olar ki, heç nəzərə almır və institut, 2027-ci ilin birinci yarısında Ib/II mərhələ MAD tədqiqatının ilkin məlumatı açıqlanana qədər, səhm risk-mükafat nisbətinin cəlbedici olduğunu düşünür.

Hazırda təhlükəsizlik əsas mübahisə mövzusudur. Morgan Stanley, baza ssenarisinin belə olmalı olduğunu düşünür: ən yeni partiya TH103 yalnız qısa müddətli, yüngül-orta dərəcəli göz içi iltihabına (IOI) səbəb olmalıdır; görmə və göz anatomik strukturu bərpası təsdiqlənmiş anti-VEGF terapiyalara bərabər olmalıdır; və xeyli sayda pasiyentin növbəti müalicə intervalları ən azı 16 həftəyə çatmalıdır.

Tədqiqat məlumatlarından əlavə, institut AbbVie/REGENXBIO-nun suravec III mərhələ tədqiqatına (2026-cı ilin dördüncü rübündə məlumat açıqlanması gözlənilir) və 4D-150-nin III mərhələ 4FRONT-1 tədqiqatına (2027-ci ilin ikinci rübündə məlumat açıqlanması gözlənilir) diqqət yetirəcək və bunları effekt davamlılığının əsas referansı kimi qiymətləndirəcək.

Şirkət hazırda nağd pulun 2027-ci ilin dördüncü rübünə qədər fəaliyyəti dəstəkləyəcəyini nəzərdə tutur, amma III mərhələ tədqiqatının 2027-ci ilin sonuna planlaşdırılmış başlanğıcına qədər, o, tədqiqatı başlatmazdan əvvəl maliyyələşdirməyə ehtiyac duyacaq.