Yenilənmiş versiya: 1-Disc Medicine sonrakı klinik sınaqları uğurla tamamladı, "günəşə həssaslıq" üçün dərman tabletinin təsdiqlənməsinə yol açdı

Məqalə tamamilə yenidən yazılıb, analitik şərhləri və arxa plan məlumatları əlavə olunub

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 Oktyabr - Disc Medicine şirkəti (IRON.O) bazar ertəsi bildirdi ki, nadir bir xəstəliyin müalicəsi üçün eksperimental tableti xəstələrin günəş işığında ağrısız daha uzun zaman keçirə bilməsinə kömək edib və bu xəbərin təsiri ilə şirkətin səhmləri erkən ticarət zamanı 35% artıb.

Bu gec mərhələli klinik sınağın uğuru Disc şirkətinə bitopertin üçün yenidən müraciət etmək imkanı yaradıb. Daha əvvəl, ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) bu preparatın müraciətini bu ilin əvvəllərində rədd etmişdi (link). Disc planlaşdırır ki, ilin sonuna qədər yeni məlumatlar təqdim edəcək və dərman 2027-ci ilin ortalarında təsdiq alaraq bazara çıxacaq.

O zaman FDA günəşə dözümlülük və xəstənin protoporfirin səviyyəsinin azalması arasında açıq bir əlaqənin olmadığını bildirib.

Bitopertin hazırda eritropoetik protoporfiriya (EPP) üçün hazırlanır. Bu, irsi qan xəstəliyidir və xəstələrin qanında Protoporfirin IX (PPIX) adlı maddə toplanır, bu da günəş işığına həssaslıq yaradır və günəşə məruz qalma ağrılı dəri reaksiyasına səbəb olur.

“Biz düşünürük ki, əsas tədqiqatların genişliyi və konsistensiyası dərmanın təsdiq olma ehtimalını demək olar ki, sualsız edir,” Truist analitiki Danielle Brill deyib.

183 nəfər, 12 yaş və yuxarı xəstənin iştirak etdiyi klinik sınaqda, bitopertin qəbul edən xəstələrin PPIX səviyyəsi plasebo qrupuna nisbətən 41.4% azalıb. Müalicənin altıncı ayında, onların günəş işığında ağrısız aktivlik müddəti ayda 12.2 saat artıb.

Dərman həmçinin günəş işığı nəticəsində yaranan ağrılı dəri reaksiyalarının sayını əhəmiyyətli dərəcədə azaldıb.

“Bu nəticələr EPP sahəsində nəzərəçarpacaq elmi irəliləyiş deməkdir... Mən gözləyirəm ki, bu nəticələr sahənin dərman inkişafına olan yanaşmasını daimi dəyişəcək,” baş direktor John Quisel telefon konfransında bildirib.

Hal-hazırda, EPP xəstələri adətən günəşdən qorunmaq və ya Clinuvel Pharmaceuticals tərəfindən istehsal edilən CUV.AX implant “Scenesse” istifadə etməklə xəstəliyi nəzarətdə saxlayırlar.

BMO analitikləri bitopertin üçün pik satışların 1.7 milyard dollar olacağını və FDA-nın genişləndirilmiş giriş proqramı ilə müalicə alan xəstələrin dərmanı qəbul edən ilk xəstələr olacağını proqnozlaşdırır.

(İngilis dili ana dili olmayanlar üçün, Reuters öz reportajını avtomatik olaraq bir neçə digər dilə tərcümə edir. Avtomatik tərcümədə səhvlər və ya lazım olan kontekstin çatışmazlığı ola bilər, Reuters avtomatik tərcümə mətninin dəqiqliyinə zəmanət vermir və bu xidmət yalnız oxucuların rahatlığı üçün təqdim olunur. Avtomatik tərcümə funksiyasının istifadəsi nəticəsində yaranan hər hansı zərər və ya itkiyə görə Reuters heç bir məsuliyyət daşımır.)